Neurocrine의 혼합된 조현병 데이터, 월스트리트 실망시키다

뉴로크린 바이오사이언스, 조현병 치료제 임상 결과 발표… 투자자 실망에 주가 급락 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)가 개발 중인 조현병 치료제 임상 시험 결과가 발표된 가운데, 일부 긍정적인 결과에도 불구하고 투자자들의 기대에 미치지 못하며 주가가 급락했습니다. 특히 경쟁 약물 대비 효과에 대한 의문이 제기되면서 향후 개발 과정에 대한 불확실성이 커지고 있습니다. 이번 임상 시험은 성인 조현병 환자를 대상으로 4가지 용량의 약물(코드명 NBI-'568)을 6주간 투여하는 방식으로 진행되었습니다. 그 결과, 가장 낮은 용량에서 위약 대비 유의미한 증상 개선 효과가 나타났습니다. 하지만 다른 용량에서는 위약 대비 명확한 우위를 입증하지 못했습니다. 일반적으로 신약 개발 과정에서는 용량이 증가함에 따라 약효도 함께 증대되는 경향을 보이는 것이 이상적입니다. 그러나 이번 임상 결과는 이러한 일반적인 패턴과 다소 차이를 보여, 일부 분석가들은 낮은 용량에서의 긍정적인 결과가 '노이즈'에 의한 것일 가능성도 제기하고 있습니다. Baird의 브라이언 스코니(Brian Skorney) 분석가는 "결과가 고르지 못하다는 점은 낮은 용량에서의 긍정적인 결과가 '노이즈'에 의해 주도되었을 가능성이 높다는 것을 시사한다"고 지적했습니다. 뉴로크린 경영진은 투자자 콜을 통해 이러한 데이터에 대해 해명하려 노력했습니다. 이들은 조현병 치료제 임상 시험에서 용량-반응 관계가 역전되는 현상이 흔하게 나타난다고 설명했습니다. 또한, 임상 초기 단계에서는 두 번째로 높은 용량이 가장 낮은 용량과 유사한 효과를 보였다고 덧붙였습니다. 회사는 이 약물을 후기 임상 시험으로 진입시키고, 다른 질병에 대한 효능까지 탐색할 계획이라고 밝혔습니다. 하지만 투자자들의 반응은 냉담했습니다. 뉴로크린의 주가는 수요일 오전 20% 이상 하락하며 시가총액 30억 달러가 증발했습니다. Cantor Fitzgerald의 조쉬 쉬머(Josh Schimmer) 분석가는 "모든 것이 항상 좋지는 않다는 것을 알지 못하는 것 같다"고 비판적인 논평을 내놓았습니다. 뉴로크린의 약물은 체중 증가나 진정 작용과 같은 기존 항정신병 약물의 부작용을 줄이면서도 효과는 유지하도록 설계된 새로운 계열의 정신 안정제입니다. 이 계열의 약물은 뇌 화학 작용을 조절하는 단백질인 '무스카린 수용체'를 표적으로 하며, 현재 Bristol Myers Squibb의 치료제가 시장을 선도하고 있습니다. Bristol Myers는 Karuna Therapeutics를 140억 달러에 인수하면서 KarXT라는 이름의 이 치료제를 확보했습니다. KarXT는 세 건의 중대형 조현병 임상 시험에서 성공을 거두었으며, FDA 승인을 위한 근거를 마련했습니다. 분석가들은 KarXT가 9월 말까지 FDA 승인을 받을 것으로 예상하고 있습니다. 뒤늦게 AbbVie 역시 무스카린 계열 약물 개발에 뛰어들었습니다. AbbVie가 개발 중인 에므라클리딘(emraclidine)은 조현병에 대한 중기 임상 시험과 알츠하이머병 관련 정신증에 대한 초기 임상 시험이 진행 중입니다. 이 약물은 Pfizer에서 분사한 Cerevel Therapeutics가 개발했으며, AbbVie는 지난해 Cerevel Therapeutics를 87억 달러에 인수하기로 합의했습니다. 뉴로크린의 임상 시험에서 환자들은 조현병 증상 측정에 사용되는 잘 알려진 척도를 통해 평가되었습니다. 회사는 가장 낮은 용량을 투여받은 환자들이 위약 그룹에 비해 해당 척도에서 7.5점 더 높은 증상 감소를 보였다고 밝혔습니다. 다만, 임상 간 결과를 직접 비교하는 것은 어렵지만, 표면적으로 볼 때 뉴로크린의 데이터는 KarXT 및 에므라클리딘을 뒷받침하는 데이터만큼 강력해 보이지는 않는다는 평가입니다. TD Cowen의 필 나데아우(Phil Nadeau) 분석가에 따르면, 투자자들은 뉴로크린의 약물이 Bristol Myers와 AbbVie의 약물과 경쟁하기 위해서는 최소 10점 이상의 위약 대비 이점을 제공해야 한다고 생각하고 있습니다. Cantor Fitzgerald의 쉬머 분석가는 이러한 임상 간 차이에 대한 가능한 설명으로 뉴로크린 임상 시험에서 위약 그룹의 예상보다 높은 반응을 들었습니다. 해당 임상에서 위약 그룹은 치료 기간 동안 거의 11점의 증상 점수 감소를 기록했습니다. 그럼에도 불구하고, 쉬머 분석가는 이 데이터가 "논란의 여지가 없는 것은 아니다"라고 말하며 뉴로크린 주식의 목표 가격을 하향 조정했습니다. 뉴로크린은 지난 몇 년간 여러 다른 실험 약물들이 주요 시험에서 실패한 바 있으며, 현재 매출의 대부분을 타르디브 디스키네시아 치료제인 Ingrezza에 의존하고 있습니다. 쉬머 분석가는 "Ingrezza 외 신경과학 분야에서의 저조한 실적, 무스카린 포트폴리오에 대한 공개된 데이터의 제한성, 그리고 회사의 과도한 낙관주의 경향을 고려할 때, 뉴로크린은 이번 데이터에 대해 의심의 여지를 얻지 못하고 있다"고 덧붙였습니다.