Biogen, UCB, 20년 만에 루푸스 데이터 확보

Biogen과 UCB, 루푸스 치료제 '다피롤리주맙 페골' 임상 3상 긍정적 결과 발표 20년 이상 연구 개발해 온 루푸스 치료제, 긍정적 결과로 규제 당국 승인 기대감 높여 Biogen과 UCB가 루푸스 치료를 위한 실험 약물 '다피롤리주맙 페골(dapirolizumab pegol)'의 후기 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 양사는 이번 결과를 바탕으로 올해 안에 추가적인 대규모 임상시험을 시작하여 약물의 안전성과 유효성을 규제 당국에 입증할 계획입니다. 이번 임상시험 결과에 대한 구체적인 데이터는 공개되지 않았으나, Biogen과 UCB는 해당 약물이 현재 표준 치료법과 병용 시, 가장 흔한 형태의 루푸스를 앓는 환자들에게 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보였다고 밝혔습니다. 총 321명의 '중등증에서 중증' 루푸스 환자를 대상으로 48주간 진행된 이번 임상시험은 루푸스 치료 효과를 측정하는 척도를 사용해 평가되었습니다. 이러한 결과를 토대로 Biogen과 UCB는 올해 또 다른 대규모 임상시험을 시작할 예정입니다. Biogen 대변인은 "글로벌 규제 기준에 따라" 약물의 안전성과 유효성을 재확인하기 위해 두 번째 3상 임상시험이 필수적이라고 설명했습니다. 현재 임상시험의 상세 결과는 곧 개최될 의학 학회에서 발표될 예정입니다. 또한, 해당 임상시험 참가자들은 모든 참가자가 약물을 투여받는 장기 추적 연구에도 계속 참여하게 됩니다. Biogen의 면역학 개발 부문 책임자인 Diana Gallagher는 성명을 통해 "이번 결과는 다피롤리주맙 페골이 심각하고 만성적이며 종종 파괴적인 질병인 루푸스 환자들에게 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력을 가지고 있음을 보여준다"고 말했습니다. 만약 이 약물이 최종 승인을 받게 된다면, 치료가 어려운 자가면역 질환에 대한 새로운 치료 옵션이 될 것입니다. 미국 내에서 루푸스(SLE) 환자는 20만 명 이상으로 추정되지만, 현재 사용 가능한 치료제는 제한적입니다. 기존 스테로이드 치료제와 더불어 GSK의 Benlysta, AstraZeneca의 Saphnelo와 같은 최신 표적 치료제가 있습니다. 이번 승인은 Biogen에게 수년간의 목표 달성에 한 걸음 더 다가서는 계기가 될 것입니다. 일부 투자자들은 Biogen이 고위험 신경과학 프로젝트에 과도하게 의존하고 있다고 평가해왔으며, Biogen은 사업 다각화를 통해 면역 연구 분야에서도 주요 기업으로 자리매김하려는 노력을 기울여 왔습니다. 이를 위해 Biogen은 올해 봄, 면역 체계 문제로 인한 신장 질환 치료제를 개발 중인 신생 바이오 기업 HI-Bio를 최대 12억 달러에 인수하는 계약을 체결했습니다. 루푸스로 인한 신장 염증은 Biogen이 면역학 분야의 중요한 출발점으로 삼고 있는 질환 중 하나입니다. Biogen은 2003년부터 UCB와 다피롤리주맙 페골을 공동 개발해 왔습니다. 이 프로그램과 HI-Bio의 약물 외에도 Biogen은 루푸스의 또 다른 형태인 SLE 및 기타 루푸스 환자를 대상으로 후기 임상시험 중인 또 다른 실험 약물인 litifilimab도 보유하고 있습니다. Gallagher는 인터뷰에서 "루푸스 분야에서 우리는 매우 확고한 입지를 구축하고 있다"고 말했습니다. 그러나 2022년 말 Chris Viehbacher CEO 취임 이후, 회사는 루푸스를 핵심 거점으로 삼아 사업 영역을 확장하는 데 더욱 집중하고 있습니다. 루푸스 치료제 개발은 어려운 과제로 남아있습니다. 2018년, 다피롤리주맙 페골은 소규모 SLE 환자 대상 연구에서 위약 대비 우월한 효과를 입증하지 못했습니다. Gallagher에 따르면, Biogen과 UCB는 당시 연구 설계의 일부 문제점을 원인으로 분석했습니다. 이후 환자들의 질병 상태를 더 면밀히 관리하고 배경 스테로이드 사용을 통제하는 새로운 임상시험을 통해 약물 개발을 지속하기로 결정했습니다. 이러한 결정은 현재 긍정적인 결과로 이어지고 있으나, 약물의 효과 규모는 아직 명확하지 않습니다. 경쟁 또한 치열해지고 있습니다. 현재 최소 12개 이상의 기업이 루푸스 치료를 위한 세포 치료제 및 새로운 유형의 항체 약물을 개발 중이며, 이들 중 상당수는 이미 임상시험 단계에 진입했거나 곧 진입할 예정입니다. 많은 개발사들이 최근 루푸스를 시작점으로 삼아 면역 질환 연구로 방향을 전환하고 있습니다. Biogen과 UCB는 이번 임상시험에서 주요 목표를 달성했을 뿐만 아니라, 질병 활성도 및 발작 빈도를 측정하는 '주요 이차 평가 변수'에서도 임상적 개선이 관찰되었다고 밝혔습니다. 또한, 약물의 안전성은 "이전 연구와 전반적으로 일관된" 것으로 나타났습니다. 이전 연구들에서 다피롤리주맙 페골은 부작용 발생률이 낮고 위약군과 유사하며, 전반적으로 내약성이 좋은 것으로 보고된 바 있습니다.