Sanofi와 협력한 근육 영양 장애 치료제, 주요 시험 실패로 Fulcrum 주가 폭락

풀크럼 테라퓨틱스, FSHD 치료제 개발 중단… 희귀질환 신약 개발 난항 미국 바이오 기업 풀크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)가 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 개발을 중단한다고 발표했습니다. 해당 약물인 로스마피모드(losmapimod)는 지난 4개월 전 사노피(Sanofi)로부터 일부 권리를 인수한 바 있습니다. FSHD는 얼굴, 어깨, 팔 근육 약화를 특징으로 하는 신경근육 질환으로, 주로 DUX4라는 단백질 과발현을 유발하는 유전적 오류로 인해 발생합니다. 풀크럼은 DUX4 단백질 생산에 관여하는 효소를 로스마피모드로 차단하면 환자들의 예후를 개선할 수 있을 것으로 기대해왔습니다. 그러나 이번 임상 3상 시험 결과가 목표치에 미치지 못하면서 개발 방향을 선회하게 되었습니다. 이번 임상 3상 시험에는 FSHD 환자 260명이 참여했으며, 로스마피모드 또는 위약을 투여받았습니다. 연구의 주요 목표는 48주 후 '접근 가능한 작업 공간(reachable workspace)'에서 치료 효과를 입증하는 것이었습니다. 또한, 환자들의 근육 및 지방량 변화, 어깨 근력, 삶의 질 및 전반적인 건강 상태 평가 결과도 측정했습니다. 풀크럼에 따르면, 로스마피모드는 이러한 모든 평가 지표에서 유의미한 개선을 보이지 못했습니다. 회사는 향후 의료 학회에서 상세 결과를 발표할 예정입니다. 이번 임상 실패 소식에 풀크럼 주가는 급락했으며, 월스트리트 분석가들은 줄줄이 투자의견을 하향 조정했습니다. 스티펠(Stifel)의 대이곤 하(Dae Gon Ha) 분석가는 연구 노트에서 풀크럼의 다른 파이프라인인 겸상 적혈구 빈혈 치료제에 대한 전망에도 회의적인 시각을 나타냈습니다. 그는 "투자 심리가 개선되기까지는 시간이 걸릴 것"이라고 언급했습니다. 하 분석가는 풀크럼이 보유한 약 2억 7,400만 달러의 현금과 이번 임상 실패에 따른 운영 효율화 노력을 통해 주요 데이터 발표 시점까지는 자금을 확보할 수 있을 것으로 전망했습니다. 다만, 투자자들은 겸상 적혈구 빈혈 치료제의 임상 진행 상황과 안전성에 대한 추가 정보가 나오기 전까지는 주식 매수에 신중할 수 있다고 덧붙였습니다. 한편, 풀크럼의 겸상 적혈구 빈혈 치료제는 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 6개월간 임상 시험 중단 조치를 받은 바 있습니다. 풀크럼은 이제 회사의 유일한 임상 시험 약물인 이 겸상 적혈구 빈혈 치료제 개발에 집중할 계획이며, 내년에 임상 1상 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다.