Sanofi, 혼합된 MS 약물 결과에서 한 줄기 희망 발견

MS 치료제 '톨레브루티닙'의 희비가 엇갈리고 있습니다. Sanofi가 개발 중인 이 신약 후보물질은 재발성 다발성 경화증(relapsing MS) 임상시험에서는 실패했지만, 현재 승인된 치료제가 없는 특정 유형의 다발성 경화증에는 긍정적인 결과를 보였습니다. Sanofi는 4년 전 Principia Biopharma를 인수하며 톨레브루티닙을 확보했지만, 이후 분석가들과 투자자들의 기대치는 다소 낮아진 상태였습니다. 톨레브루티닙은 BTK 억제제 계열의 차세대 MS 치료제로 주목받고 있습니다. 이 계열의 약물은 기존 항암제와 달리 뇌에 침투하여 자가면역 질환을 치료하는 것을 목표로 합니다. 그러나 지금까지의 임상 결과는 기대에 미치지 못했습니다. 안전성 문제로 인해 톨레브루티닙을 포함한 여러 프로그램의 개발이 지연되었으며, 경쟁사인 Merck KGaA의 에보브루티닙(evobrutinib) 역시 지난해 12월 두 건의 3상 임상시험에서 실패했습니다. Sanofi의 임상 결과 발표를 앞두고, 많은 투자자들은 부정적인 소식을 예상했습니다. Leerink Partners의 분석가 David Risinger는 화요일 보고서에서 "톨레브루티닙의 재발성 MS 임상시험은 Merck KGaA의 시험과 유사하게 설계되었다"며, 설령 결과가 긍정적이었더라도 이미 효과적이고 편리한 여러 치료제와 경쟁해야 했을 것이라고 지적했습니다. Stifel의 Eric Le Berrigaud 역시 별도의 고객 보고서에서 비슷한 의견을 내놓았습니다. 하지만 Sanofi는 비재발성 이차 진행성 다발성 경화증(non-relapsing secondary progressive MS, nrSPMS)에서 성공을 주장하며 톨레브루티닙의 가치를 재평가받을 기회를 잡았습니다. nrSPMS는 재발성 MS와 달리 주기적인 증상 악화 대신 시간이 지남에 따라 장애가 축적되는 질환입니다. 또한, 이 질환을 직접적으로 치료하기 위한 승인된 치료제가 없다는 점은 톨레브루티닙에게 '기준 약물' 또는 '표준 치료법'이 될 수 있는 가능성을 열어줍니다. Le Berrigaud는 톨레브루티닙이 미국 시장에서만 약 30억 달러에서 35억 달러 규모의 시장 기회를 가지며 블록버스터 신약이 될 잠재력이 있다고 추정했습니다. 이러한 수치조차도 Sanofi가 과거에 예상했던 톨레브루티닙의 판매 잠재력보다는 낮은 수준입니다. Sanofi는 현재 미국과 유럽에서 약 17만 명이 nrSPMS 진단을 받은 것으로 추정하고 있으며, 이는 재발성 MS 환자 수(Sanofi 추정치 91만 명)보다 훨씬 적은 수치입니다. 더욱이 Sanofi는 톨레브루티닙 임상시험에서 환자에게 미친 약물 효과의 정도나, MS 치료를 위한 BTK 억제제 시험에서 발생했던 간 관련 부작용 여부 등 중요한 정보를 아직 공개하지 않았습니다. Sanofi는 성명을 통해 간 안전성에 대한 예비 분석이 "이전 톨레브루티닙 연구와 일관되었다"고 밝혔습니다. Leerink의 Risinger는 톨레브루티닙이 승인되더라도 보험사들이 nrSPMS 환자들의 접근을 제한하고, 다른 MS 약물의 오프라벨(off-label) 사용을 우선시할 수 있다고 지적했습니다. 이는 톨레브루티닙이 기존 약물인 Aubagio를 능가하지 못했기 때문입니다. 향후 경쟁 심화도 예상됩니다. 연방 데이터베이스에 따르면 Roche와 Novartis 역시 MS 치료를 위한 BTK 억제제를 개발 중이며, 향후 몇 년 안에 임상 결과가 발표될 예정입니다.