Roche, 최신 알츠하이머 치료제의 신속 승인 경로 개방 여부 검토

로슈, 알츠하이머 신약 trontinemab 가속 승인 노린다 로슈(Roche) 경영진이 알츠하이머 치료제 후보 물질인 trontinemab의 3상 임상시험에서 아밀로이드 수치를 유의미하게 낮출 경우 가속 승인을 추진할 가능성을 시사했습니다. 이는 투자자 발표 자리에서 나온 언급입니다. trontinemab은 기존 약물들과 달리 혈액뇌장벽(blood-brain barrier)을 더 쉽게 통과하도록 설계되었습니다. 이론적으로 이는 더 낮은 용량에서도 더 강력하고 정밀한 약효를 기대할 수 있다는 것을 의미합니다. 아직 이러한 가설은 승인에 필요한 대규모 후기 임상시험을 통해 입증되지는 않았습니다. 하지만 최근 발표된 2상 임상시험 데이터는 trontinemab의 잠재력을 보여주었습니다. 현재까지 진행된 가장 높은 두 가지 용량 그룹에서, 28주간의 치료 후 대다수 참가자의 뇌에서 아밀로이드가 제거되는 효과가 나타났습니다. 다른 임상시험의 약물과 직접 비교하기는 어렵지만, 경쟁 약물인 Kisunla의 3상 임상시험에서는 24주차에 약 17%의 참가자가 유사한 결과를 보였습니다. 로슈의 Svoboda는 trontinemab의 빠른 효과가 아밀로이드 수치가 다시 상승하는 것을 막기 위한 "낮은 빈도의 환자 친화적인" 유지 요법 개발을 가능하게 할 수 있다고 언급했습니다. 로슈는 현재 중기 임상시험의 '확장' 단계를 진행 중이며, 이 단계에서는 임상시험 참가자 수를 120명으로 두 배 늘릴 예정입니다. 일부 참가자는 위약을 투여받게 됩니다. 현재까지 이 연구 단계에서는 안전성 데이터만 확보되었습니다. 로슈는 치료를 받은 참가자 중 한 명이 뇌출혈로 사망했다고 밝혔습니다. 그러나 로슈는 해당 참가자가 위험을 증가시키는 기저 질환인 표재성 철혈증(superficial siderosis)을 앓고 있었으며, 이후 임상시험 등록 기준을 조정했다고 설명했습니다. 그럼에도 불구하고, trontinemab 치료는 뇌 부종을 나타내는 영상 이상 소견인 ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities) 발생률이 다른 약물에 비해 낮은 것으로 나타났습니다. 로슈에 따르면, 현재까지 trontinemab 치료를 받은 임상시험 참가자의 10% 미만이 ARIA를 경험했습니다. 비교하자면, Kisunla의 3상 임상시험에서는 20% 이상, Leqembi의 경우 10% 이상의 참가자가 ARIA를 경험했습니다. trontinemab은 Leqembi 및 Kisunla에 비해 주입 관련 반응(infusion-related reactions) 발생률이 더 높았습니다. 하지만 로슈는 가장 높은 두 가지 용량에서 이러한 반응률을 40% 미만으로 낮추는 데 성공했습니다. 한편, 일라이 릴리(Lilly)도 최근 Kisunla의 용법 변경을 통해 ARIA 발생률을 낮출 수 있다는 데이터를 발표했습니다.