Wave, 초기 임상 결과에서 RNA 편집 기술 검증 확인

Wave Life Sciences, 차세대 유전자 치료제 'RNA 편집' 기술 임상 초기 성공 [서울=뉴시스] 김정은 기자 = 미국의 바이오텍 기업 Wave Life Sciences가 차세대 유전자 치료 기술로 주목받는 'RNA 편집' 분야에서 임상 초기 긍정적인 결과를 발표하며 투자자들의 기대를 높이고 있습니다. 특히 희귀 유전 질환 치료제 개발에 있어 획기적인 진전을 이루었다는 평가입니다. Wave Life Sciences는 최근 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 대상으로 진행한 임상 시험에서 RNA 편집 기술의 성공적인 적용과 임상적 이점을 확인했다고 밝혔습니다. 이번 데이터는 단 두 명의 환자를 대상으로 한 초기 결과이지만, 회사의 새로운 약물 개발 기술과 RNA 편집이라는 유망한 유전 의학 분야에 대한 초기 검증을 제공하는 것으로 분석됩니다. 이번 임상 시험은 유전성 폐·간 질환인 AATD 치료를 위한 Wave Life Sciences의 신약 후보 물질에 대한 연구의 일환으로 진행되었습니다. Wave Life Sciences는 이 약물이 세포가 DNA 정보를 단백질로 변환하는 데 사용하는 메신저 RNA(mRNA)를 성공적으로 편집했음을 보여주는 설득력 있는 증거를 확보했다고 주장했습니다. Wave Life Sciences의 CEO인 Paul Bolno는 성명을 통해 "인간 대상 최초의 치료적 RNA 편집 달성은 우리 조직, GSK와의 협력, 그리고 전체 올리고뉴클레오타이드 분야에 있어 중요한 이정표"라고 강조했습니다. Wave Life Sciences의 신약 후보 물질은 올리고뉴클레오타이드라는 핵산 가닥으로 구성됩니다. 이 물질은 당 분자를 통해 체내 세포로 전달되며, ADAR이라는 효소를 모집하여 메신저 RNA의 특정 염기를 변경합니다. 이를 통해 AATD와 같은 유전 질환 환자들의 단백질 생성 지침 오류를 교정할 수 있습니다. 이론적으로는 CRISPR 유전자 편집과 같은 영구적인 DNA 변경 방식의 잠재적 위험을 피할 수 있다는 장점도 있습니다. 발표된 데이터에 따르면, 최소한 두 명의 환자에서 Wave Life Sciences의 치료는 의도한 대로 작용한 것으로 나타났습니다. 두 환자 모두 야생형 AAT 단백질을 제대로 생성하지 못하는 AATD를 앓고 있었지만, 치료 후 3일째부터 약 두 달간의 추적 관찰 기간 동안 이 단백질 수치가 유의미하게 증가했습니다. 치료 15일째 되는 날, 혈장 내 총 AAT 단백질 농도는 평균 10.8 마이크로몰에 도달했으며, 이는 규제 당국이 AAT 보충 요법 승인을 위해 설정한 기준을 충족하는 수준이라고 Wave Life Sciences는 밝혔습니다. 이번 연구 및 건강한 자원자를 대상으로 한 별도의 연구에서 보고된 모든 이상 반응은 경미하거나 중간 정도였으며, 심각한 부작용은 발생하지 않았다고 회사 측은 전했습니다. 이러한 초기 결과는 최근 바이오테크 및 제약 회사들로부터 상당한 투자를 유치하고 있는 RNA 편집 분야에 있어 중요한 진전으로 평가됩니다. RNA 분자는 빠르게 분해되기 때문에 RNA 편집 치료의 효과는 일시적입니다. 개발자들은 이러한 특성이 DNA 편집 시 발생할 수 있는 장기적인 손상 위험을 피하는 데 도움이 될 것이라고 주장합니다. 또한 RNA 편집은 단백질 발현을 더욱 정밀하게 조절할 수 있으며, 다중 용량 투여가 가능하다는 장점도 있다고 덧붙였습니다. Wave Life Sciences는 현재 인간 대상 임상 시험을 진행 중인 두 회사 중 하나이며, 다른 한 곳은 비상장 기업인 Ascidian Therapeutics입니다. 따라서 Wave Life Sciences의 임상 시험 결과는 이 기술의 실제 효과를 가늠하는 중요한 지표로 투자자 및 분석가들의 주목을 받아왔습니다. 특히 두 환자가 단 한 번의 약물 투여만 받았음에도 불구하고, 치료 효과가 분석가들의 예상보다 더 강력하고 지속적인 것으로 나타났다는 점이 주목받고 있습니다. Leerink Partners의 분석가 Joseph Schwartz는 고객에게 보낸 메모에서 이번 결과가 "인간 대상 ADAR RNA 편집에 대한 강력한 시연"과 Wave Life Sciences 기술의 "임상적 검증"을 제공한다고 평가했습니다. William Blair의 분석가 Myles Minter는 별도의 투자자 노트에서 "우리는 이것이 ADAR 분야 전반에 걸쳐 기준을 높이는, 그리고 더 중요하게는 가능하게 하는 사건이라고 본다"고 언급했습니다. 이러한 결과에 힘입어 Wave Life Sciences의 주가는 수요일 오전 75% 이상 급등하며 시가총액 20억 달러를 돌파했습니다. RNA 편집에 투자하고 있는 다른 회사인 Korro Bio와 ProQR의 주가도 더 큰 폭으로 상승했습니다. Korro Bio와 비상장 기업인 Airna 역시 AATD 치료를 위한 RNA 편집 치료제를 개발 중입니다. Korro Bio는 연말까지 규제 당국에 임상 시험 시작을 요청할 계획이라고 밝혔습니다. GSK는 2022년 Wave Life Sciences와 체결한 광범위한 파트너십 계약에 따라 Wave Life Sciences의 AATD 치료제에 대한 글로벌 개발 및 상업화 권리를 보유하고 있습니다. GSK는 Wave Life Sciences의 현재 임상 시험이 완료된 후 개발 및 상업화를 주도할 예정이며, 모든 것이 순조롭게 진행될 경우 Wave Life Sciences는 GSK로부터 최대 5억 2,500만 달러의 마일스톤 지급을 받을 수 있습니다. 별도로 Wave Life Sciences는 화요일 규제 당국 제출 서류를 통해 다케다 제약이 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 RNA 신약 라이선스 계약에서 철수했다고 밝혔습니다. Wave Life Sciences는 현재 해당 약물의 가속 승인 가능성에 대해 규제 당국의 피드백을 기다리고 있으며, 제출 서류에서 해당 프로그램이 "잠재적 파트너들로부터 상당한 관심을 받고 있다"고 주장했습니다.