Scholar Rock, SMA 신약 연구에서 '깜짝' 성공 거둬

Scholar Rock, 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '아피테그로맙(apitegromab)'의 3상 임상시험 결과 발표 후 주가가 급등하며 새로운 표준 치료제 등극 가능성을 시사했습니다. 이번 결과는 비만 환자의 근육 보존 연구에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대됩니다. Scholar Rock의 CEO는 이번 3상 임상시험 결과가 아피테그로맙을 SMA 치료의 '새로운 표준'으로 자리매김하게 할 잠재력을 보여준다고 밝혔습니다. 또한, 비만 환자의 근육 손실을 막는 데에도 아피테그로맙의 효능을 탐색하는 연구를 가속화할 것이라고 덧붙였습니다. SMA는 진행성 근육 약화를 유발하는 희귀 질환으로, 가장 심각한 형태는 영아 사망에 이를 수 있습니다. 2016년 이전까지 SMA에 대한 치료제는 전무했으나, 이후 Biogen의 유전자 표적 치료제, Novartis의 유전자 치료제, Roche의 경구용 치료제 등이 연이어 승인되었습니다. 이들 치료제는 SMA 환자의 생존율을 높이고 성장 발달을 돕는 등 긍정적인 변화를 가져왔습니다. 하지만 Piper Sandler의 분석가들은 올해 초 보고서에서 기존 치료제들의 운동 기능 개선 효과가 장기적으로는 정체되거나 감소하는 경향을 보인다고 지적하며, 운동 기능 향상에 기여할 수 있는 새로운 치료제의 필요성을 강조했습니다. Scholar Rock은 이러한 요구에 부응하기 위해 근육 성장을 제한하는 단백질인 '마이오스타틴(myostatin)'을 억제하는 아피테그로맙을 개발했습니다. 회사는 기존 Biogen 또는 Roche의 치료제와 병용 투여 시, 아피테그로맙이 초기 운동 기능 개선을 이끌고 시간이 지남에 따라 그 효과가 증대된다는 임상 결과를 발표했습니다. 특히, 평가 척도에서 3점 이상 개선을 보인 환자의 비율이 아피테그로맙 투여군에서 30%에 달한 반면, 위약 투여군에서는 12.5%에 그쳤습니다. Jing Marantz 최고 의료 책임자는 "이번 결과는 아피테그로맙이 질병의 진행 방향을 기능 상실에서 기능 획득으로 바꿀 수 있는 능력을 보여준다"고 강조했습니다. 이러한 긍정적인 임상 결과 발표에 힘입어 Scholar Rock의 주가는 월요일에만 300% 이상 급등했으며, 현재 시가총액은 약 $2.6 billion에 달합니다. Jefferies의 Michael Yee 분석가는 이번 '깜짝' 성공이 기존에 아피테그로맙의 효능에 대한 회의론으로 인해 하락세를 보이던 주가 흐름을 반전시켰으며, Scholar Rock을 매력적인 인수합병(M&A) 후보로 부상시켰다고 평가했습니다. 한편, 이번 임상 결과는 아피테그로맙과 같은 마이오스타틴 억제제가 비만 치료에도 역할을 할 수 있다는 낙관론을 확산시키고 있습니다. Scholar Rock은 Novo Nordisk의 Wegovy와 같은 인기 체중 감량 약물을 복용하는 환자들의 근육 보존을 위한 마이오스타틴 억제제 효능을 테스트하는 여러 회사 중 하나입니다. Piper Sandler의 Christopher Raymond 분석가는 "다른 SMA 치료제에 대한 이점을 입증하는 것은 항-마이오스타틴 분야와 SMA 커뮤니티 전체에 큰 승리"라고 평가했습니다. Scholar Rock은 비만 환자를 대상으로 한 아피테그로맙의 2상 임상시험 결과를 2025년 2분기에 발표할 예정입니다. Biohaven Pharmaceutical 역시 SMA와 비만을 대상으로 유사한 약물을 개발 중이며, 올해 말 3상 SMA 임상시험 결과를 발표할 것으로 예상됩니다. Roche의 마이오스타틴 억제제는 현재 초기 단계 임상시험이 진행 중입니다.