BridgeBio 심장 약물 FDA 승인, Pfizer와 경쟁 구도 형성

BridgeBio, 심부전 유발 유전 질환 치료제 'Attruby' 승인받아…Pfizer와 시장 주도권 경쟁 예고 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전성 심장 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제 'Attruby'(성분명: acoramidis)를 승인하면서, BridgeBio Pharma가 lucrative 시장에서 경쟁사들과의 치열한 주도권 싸움에 돌입하게 되었습니다. 투자자들은 BridgeBio가 이 경쟁에서 승리할 수 있을지에 대해 회의적인 시각을 보여왔습니다. FDA는 금요일, 진행성 질환으로 심부전 및 사망을 유발하는 트랜스티레틴 아밀로이드증의 심장 형태를 앓고 있는 환자들을 대상으로 Attruby를 승인했습니다. 임상 시험에서 Attruby는 위약 투여군에 비해 환자들의 생존율을 높이고 입원율을 낮추는 효과를 보였습니다. 또한 삶의 질 개선 및 심장 건강 지표 향상과도 연관성을 보였습니다. 특히, Attruby는 트랜스티레틴 아밀로이드증으로 인한 심장 합병증으로 인한 입원 또는 사망을 예방하는 용도로 승인받았습니다. 이는 규제 당국으로부터 이러한 구별되는 승인을 받을 수 있을지에 대해 회의적이었던 투자자들의 의구심을 자아냈으며, Attruby의 상업적 전망에 대한 의문을 제기하게 만들었습니다. BridgeBio는 Attruby의 가격을 28일분 기준으로 19,000달러 미만으로 책정했으며, 이는 연간 약 244,000달러에 달하는 높은 가격입니다. 이번 승인은 지난 10년간 제약사들의 주요 타겟이 된 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 분야에서 또 다른 진전을 의미합니다. 이 질환은 비타민 A 운반에 사용되는 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 잘못 접힘으로 인한 독성 축적으로 발생하며, 주로 신경, 심장 또는 둘 다에 영향을 미치고 시간이 지남에 따라 악화됩니다. 2018년 이후, 신경 손상 또는 다발 신경병증(polyneuropathy)을 앓는 환자들을 위한 여러 치료 옵션이 등장했습니다. 이 형태는 미국과 유럽에서 약 30,000명에서 50,000명으로 추정되는 비교적 드문 경우입니다. 그러나 심장 증상을 겪는 환자들의 경우 치료 발전 속도가 더뎠습니다. 최근까지 이 형태는 다른 심장 질환으로 오인되는 경우가 많았으며, 환자들이 이미 진행된 심부전을 겪고 나서야 제대로 진단되곤 했습니다. 하지만 2019년 최초 치료제인 Pfizer의 경구용 약물 tafamidis가 승인되고 덜 침습적인 진단 기법이 도입되면서 발전이 가속화되었습니다. 그 이후로 심장 형태의 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 인식이 높아지면서 tafamidis의 판매량이 증가하고 질병 유병률 추정치가 상승했습니다. 작년 tafamidis의 전 세계 매출은 33억 달러에 달했으며, 2024년에는 이 수치를 넘어설 것으로 예상되어 Pfizer의 가장 빠르게 성장하는 제품 중 하나가 되었습니다. BridgeBio의 CEO인 Neil Kumar는 인터뷰에서 미국 내 진단받은 환자가 약 50,000명에 불과함에도 불구하고 이러한 매출이 달성되었다고 언급했습니다. 몇 년 전보다 증가한 수치이지만, 여전히 해당 질환을 앓고 있다고 추정되는 25만 명에서 30만 명 중 극히 일부에 불과합니다. 시장 조사 기관 Global Market Insights는 올해 초 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 시장이 2032년까지 110억 달러를 넘어설 것이며, 심장 형태가 약품 판매의 대부분을 차지할 것으로 예측했습니다. BridgeBio의 약물은 tafamidis와 마찬가지로 잘못 접힌 TTR 단백질을 "안정화"하도록 설계되었지만, 더 완전한 방식으로 작용합니다. Alnylam Pharmaceuticals의 경쟁 약물인 Vutrisiran은 내년에 출시될 수 있으며, 관련 유전자의 발현을 억제하여 TTR 생산을 방해하는 방식으로 작용합니다. Ionis Pharmaceuticals와 Intellia Pharmaceuticals의 약물도 뒤따를 수 있습니다. 이러한 신약 개발 경쟁은 ATTR-CM을 제약 산업의 다음 상업적 격전지로 만들고 있습니다. 이러한 발전은 의사들이 어려운 선택에 직면하게 될 것임을 의미하기도 합니다. BridgeBio와 Alnylam은 최근 몇 달 동안 자사 약물의 잠재적 이점을 시사하는 데이터를 공개했지만, 이들 약물은 tafamidis나 서로 직접 비교 시험되지 않았기 때문에 의사들은 각 환자에게 가장 적합한 치료법을 결정해야 합니다. Cleveland Clinic의 심장 전문의 Mazen Hanna는 올해 초 인터뷰에서 "우리 임상의들에게는 어려운 일이 될 것입니다. 아밀로이드증 커뮤니티의 전문가들은 명확한 데이터 지원 없이 어려운 결정을 내려야 할 것입니다."라고 말했습니다. 적어도 현재까지는 월스트리트가 BridgeBio에 대해 부정적인 베팅을 하고 있습니다. Attruby가 2023년 7월 3상 시험에 성공한 이후 회사의 주가는 상승분의 대부분을 잃은 반면, 경쟁사인 Alnylam은 자체 후기 임상 시험에서 성공한 후 수십억 달러의 시가총액을 추가했습니다. Cantor Fitzgerald의 분석가 Josh Schimmer는 이달 초 보고서에서 투자자들의 BridgeBio 약물에 대한 기대치가 tafamidis나 vutrisiran보다 "훨씬 낮다"고 언급했습니다. BridgeBio의 CEO인 Kumar는 회사의 기업 가치가 Attruby가 "역대 최악의 후발 주자 출시"에 해당하는 시장 점유율을 차지할 것이라는 점을 암시한다고 말했습니다. 그는 "솔직히 저는 이에 대해 당황스럽습니다. 그리고 제 이사회 구성원 모두가 당황스럽다고 생각합니다."라고 덧붙였습니다. 투자자들의 부정적인 시각의 한 가지 이유는 BridgeBio가 이미 시장에 안착한 유사한 치료제와, 아마도 1년 이내에 등장할 또 다른 차별화된 대안과 경쟁해야 한다는 점입니다. 또 다른 이유는 이 회사가 신약 출시 경험이 거의 없다는 점입니다. BridgeBio는 최근에야 상업 단계 기업으로 전환했습니다. 반면 Pfizer는 거대한 영업 인력을 보유하고 있으며, 바이오테크 기업 중 가장 가치 있는 기업 중 하나인 Alnylam은 수년간 트랜스티레틴 아밀로이드증과 관련된 신경병증 치료제를 판매해 왔습니다. 그럼에도 불구하고 Kumar는 이러한 부정적인 전망이 잘못되었다고 생각합니다. 그는 약 20%에서 40%의 환자들이 tafamidis에 반응하지 않거나 치료 후에도 질병이 진행되기 때문에 Attruby가 그들에게 "명백한" 선택이라고 주장합니다. 그는 다른 임상 시험 간의 약물 비교에 대한 주의 사항을 인정하면서도, 시험 결과 생존율 및 입원율에 대한 이점이 as early as 3개월 만에 나타나고 tafamidis보다 더 큰 효과를 보였다고 언급했습니다. BridgeBio는 신규 진단 환자를 대상으로 Pfizer와 경쟁하고 궁극적으로 약 30%의 시장 점유율을 확보할 것으로 예상한다고 그는 말했습니다. 또한 회사는 향후 tafamidis와의 직접 비교 임상 시험을 진행할 계획입니다. 그는 "과학에만 몰두하는 사람들이 신약을 출시할 수 있을지에 대한 일종의 회의감이 있을 것입니다. 저는 그것을 이해하며, 제가 그것을 해낼 수 있음을 보여줄 것입니다."라고 말했습니다. "근본적으로 사람들은 특정 환자군에 대해, 이전보다 더 빠른 시점에 작용하고 더 큰 효과를 보이는 것으로 보이는 더 강력한 약물을 사용하고 싶어 할 것이라고 생각합니다." Bayer는 3월에 체결한 협력을 통해 유럽에서 Attruby의 판권을 보유하고 있습니다. 이 약물은 2025년에 유럽에서 승인될 수 있습니다.