Biogen 신약이 ALS 신생 바이오텍의 발판 마련

신생 바이오텍 Trace Neuroscience, ALS 치료제 개발에 1010억 원 투자 유치 미국 바이오텍 업계에 새로운 바람이 불고 있습니다. 최근 1010억 원(1억 100만 달러)의 대규모 투자를 유치하며 출범한 신생 기업 Trace Neuroscience가 루게릭병(ALS) 치료제 개발에 도전장을 내밀었습니다. 이 회사는 유전 질환 치료 분야에서 주목받는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기술을 활용하여 ALS 환자 대부분에게 효과를 줄 수 있는 치료제 개발을 목표로 하고 있습니다. ALS는 신경세포를 파괴하는 난치성 질환으로, 현재까지 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않은 경우가 90%에 달하며 치료제 개발에 어려움을 겪어왔습니다. 미국에서도 ALS 치료제로 승인된 약물이 많지 않으며, 최근에는 한때 유망했던 약물이 임상 실패로 시장에서 철수하는 등 좌절을 겪기도 했습니다. 이러한 상황 속에서도 Trace Neuroscience는 Third Rock Ventures, Atlas Venture, RA Capital Management, 그리고 Alphabet의 벤처 캐피탈 부문인 GV 등 유수의 바이오 투자사들로부터 1010억 원의 투자를 성공적으로 유치했습니다. Third Rock Ventures의 파트너이자 Trace Neuroscience 이사회 멤버인 Jeffrey Tong은 투자 결정 배경에 대해 몇 가지 이유를 설명했습니다. 첫째, Trace Neuroscience의 핵심 기술력입니다. 이 회사의 과학적 기반은 스탠포드 대학의 Aaron Gitler 교수, 유니버시티 칼리지 런던의 Pietro Fratta 교수, 미국 국립보건원(NIH) 신경 질환 부문의 Michael Ward 연구원의 최근 연구 결과에 기반하고 있습니다. 이들 연구팀은 거의 동시에 RNA 처리 과정에서 중요한 역할을 하는 분자와 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환에서 손상되는 단백질 간의 연관성을 밝혀냈습니다. 둘째, Biogen의 Qalsody 사례가 긍정적인 선례가 되었습니다. Qalsody 역시 Trace Neuroscience의 치료제와 마찬가지로 RNA에 결합하여 단백질 생성을 조절하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 방식입니다. Qalsody는 ALS 진행 속도를 늦추는 데 효과를 입증하는 주요 임상 시험에서는 실패했지만, 신경세포 손상과 관련된 단백질인 '신경필라멘트 경쇄(neurofilament light chain)' 수치에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타나 지난해 승인되었습니다. Trace Neuroscience의 CEO인 Eric Green은 이러한 성공 및 실패 사례에서 얻은 교훈을 바탕으로 자사 치료제 개발 계획에 반영할 예정이며, 2026년 초 임상 시험 진입을 목표로 하고 있습니다. Green CEO는 과거 Third Rock 포트폴리오 회사 설립에 다수 참여했으며, 정밀 의학 개발사 Maze Therapeutics 공동 창업 및 심장 질환 치료제 스타트업 MyoKardia에서 연구 책임자로 활동한 경험을 가지고 있습니다. 그는 이번 인터뷰에서 Trace Neuroscience의 야심 찬 도전이 투자자들에게 왜 매력적으로 다가왔는지 설명했습니다. 다음은 Eric Green CEO와의 일문일답을 요약 및 정리한 내용입니다. Q: 여러 투자사들을 모아 하나의 회사를 설립하려는 노력이 있었습니까? A: 네, 그렇습니다. 저는 여러 회사를 따로 설립하는 것보다 모든 역량을 한 곳에 집중하는 것이 중요하다고 생각했습니다. 각기 다른 전문성을 가진 이들이 힘을 합치면 시너지를 낼 수 있다고 판단했습니다. Third Rock과 함께하는 세 번째 프로젝트인데, 다양한 분야의 전문가들이 모여 특정 생물학 분야에 대한 깊이 있는 이해를 공유할 때 신약 개발 성공 가능성이 높아진다는 것을 경험으로 배웠습니다. 학계는 독립적인 발견과 성과를 중시하지만, 신약 개발이라는 공동의 목표를 위해서는 협력이 필수적입니다. Q: Atlas, RA, GV와 같은 투자사들을 투자자 명단에 포함시킨 이유는 무엇입니까? A: 가장 큰 이유는 ALS 환자들에게서 치료제가 어떻게 작용하는지 확인할 수 있는 핵심적인 임상 데이터 시점까지 회사를 운영할 수 있는 충분한 자금을 확보하는 것이었습니다. 또한, 다양한 관점을 가진 투자사들과 함께하고 싶었습니다. Atlas는 다수의 RNA 치료제 및 올리고뉴클레오타이드 관련 회사를 설립한 경험이 있어 회사 설립 및 성장에 대한 통찰력을 제공할 수 있습니다. RA Capital은 회사의 성장과 장기적인 비전에 대한 전문성을, GV는 초기 연구 단계부터 임상 개발 및 상업화까지 전 과정을 아우르는 폭넓은 경험을 가지고 있습니다. 이 기회는 매우 초기 단계임에도 불구하고 빠르게 움직여 연구 개발 단계에서 의미 있는 임상 데이터를 도출할 수 있다는 잠재력을 가지고 있다는 점에서 특별합니다. 이러한 임상 데이터는 신약 승인으로 이어지는 직접적인 경로가 될 수 있습니다. Q: 1010억 원이라는 투자 목표 금액을 설정한 이유는 무엇입니까? A: 저희는 최적의 연구 개발 계획을 수립하고, 이를 실행하는 데 필요한 자금을 확보하는 것을 목표로 했습니다. 단순히 시장 반응을 보기 위해 자금을 모으는 것이 아니었습니다. 물론 목표 금액보다 더 많은 투자를 유치할 수 있었지만, 저희의 목표는 연구 개발 계획을 지원하는 데 필요한 금액을 정확히 설정하고 이를 달성하는 것이었습니다. 이번 투자 라운드에 매우 만족하며, 투자자들과 함께 다음 단계를 진행할 수 있는 다양한 선택지를 갖게 되었습니다. Q: 유전 질환 치료와 신경과학 분야는 높은 위험을 수반하는 것으로 여겨집니다. 투자자들의 가장 큰 우려는 무엇이었으며, 이를 어떻게 해소하셨습니까? A: ALS를 포함한 신경퇴행성 질환 분야는 그동안 많은 실망감을 안겨주었습니다. 따라서 이번 기회가 왜 다르다는 점을 명확히 전달하는 것이 중요했습니다. 세 가지 핵심 요소를 강조했습니다. 첫째, 인간의 유전체 연구를 기반으로 ALS 환자에게 실제로 관련 있는 메커니즘을 공략한다는 점입니다. 이는 세포나 동물 모델이 아닌, 실제 환자 데이터를 기반으로 한다는 점에서 신뢰도가 높습니다. 둘째, 유전체 연구 결과와 질병 진행 및 생존율 간의 연관성이 명확하다는 점입니다. 이는 단순히 질병 발병 위험과의 연관성뿐만 아니라, 치료 개입의 창이 존재함을 시사합니다. 하지만 유전체 연구만으로는 부족합니다. 유전자가 작용하는 메커니즘을 이해해야 합니다. Aaron Gitler, Pietro Fratta, Michael Ward 연구팀의 발견이 바로 이 지점에서 중요했습니다. 이들은 해당 유전자가 어떻게 작용하는지 명확히 이해하고 있으며, 이는 이전의 유전체 타겟 연구에서 종종 부족했던 부분입니다. 셋째, 이러한 메커니즘은 안티센스 올리고뉴클레오타이드라는 특정 치료법에 매우 적합하다는 점입니다. 현재 저희는 세포 및 동물 모델에서 효과적으로 스플라이싱을 교정하고, 임상에서 유연한 용량 조절이 가능할 정도로 내약성이 우수한 특정 분자를 확보했습니다. Q: Trace Neuroscience는 단일 파이프라인 회사입니다. 최근 바이오텍 투자자들이 다소 위험 회피적인 경향을 보이는 상황에서, 이러한 전략이 더 어렵게 느껴질 수도 있을 것 같습니다. A: 저는 이전 회사들에서 다양한 플랫폼을 개발하는 데 집중했기 때문에, 단일 파이프라인 전략에 대해 많은 고민을 했습니다. 단일 파이프라인 전략은 초기 투자금으로 중요한 임상적 분기점에 도달할 수 있게 해줍니다. 여러 가지를 탐색하다가 어느 것도 의미 있는 임상 데이터를 얻지 못하는 상황을 피할 수 있습니다. 투자자들 역시 의미 있는 임상 데이터 확보에 집중하는 경향이 있어, 이러한 점이 오히려 저희에게 유리하게 작용했습니다. 단일 파이프라인 회사는 분명 더 높은 위험을 수반합니다. 하지만 저희는 회사를 출범하기 전에 이미 많은 위험을 완화했다고 판단했습니다. 강력한 유전체 데이터, 명확한 작용 메커니즘, 그리고 저희 기준을 충족하는 분자를 찾을 수 있다는 확신이 있었습니다. 환자에게 투여하기 전에 개발이 중단될 위험은 상대적으로 낮다고 생각합니다. 2020년에는 단순히 흥미로운 아이디어와 메커니즘만 있었지만, 분자를 찾을 수 있을지 확신이 없었습니다. 이제는 조직의 모든 역량을 핵심 데이터 확보에 집중할 수 있습니다. 이후에는 다른 적응증이나 다른 표적 치료법으로 사업을 확장하는 방안을 고려할 수 있습니다. Q: 투자자들이 예상하는 Trace Neuroscience의 자산 개발 타임라인은 어떻게 됩니까? 어떤 데이터를 통해 성공 여부를 판단하게 될까요?