연방 감시 기관, FDA의 가속 승인 절차에 대한 우려 제기

미국 식품의약국(FDA)의 신약 허가 절차, 특히 '신속 승인' 과정에 대한 개선 권고가 나왔습니다. 이는 바이오젠(Biogen)의 알츠하이머 치료제 애듀헬름(Aduhelm) 승인을 둘러싼 논란 이후 나온 조치입니다. 미국 보건복지부(HHS) 감사관실은 신속 승인 절차 개선을 위해 두 가지 주요 권고안을 제시했습니다. FDA는 감사관실의 권고에 따라, 신약 개발사와 진행하는 회의에 대한 기록을 더욱 철저히 관리하겠다고 밝혔으며, 이미 관련 절차 개선에 착수했다고 덧붙였습니다. 하지만 감사관실이 제안한 '더 엄격한 감독을 촉발할 수 있는 특정 요인 명시'에 대해서는 이견을 보였습니다. 구체적으로 감사관실은 FDA 내 신설된 '신속 승인 위원회'가 다음과 같은 경우에 반드시 회의를 열도록 규정할 것을 제안했습니다. FDA 검토팀이 특정 신약 신청에 대해 합의에 이르지 못했을 때, 자문위원회가 중대한 우려를 제기했을 때, 또는 제약사가 승인을 받기 위해 초기 계획에 포함되지 않은 분석에 의존했을 때입니다. 감사관실은 이러한 경우 외에도 회의를 촉발할 수 있는 다른 요인들을 설정할 수 있다고 언급했습니다. 신속 승인 경로는 질병과 관련된 바이오마커 감소와 같이 연구에서 유망한 신호를 보이는 약물이 더 빨리 시장에 출시될 수 있도록 하는 제도입니다. 제약사는 이후에도 약물의 임상적 이점을 입증하기 위한 추가 시험을 진행해야 합니다. 이 경로는 종종 적절한 치료법이 없는 질병에 사용되며, 환자 단체들이 FDA에 새로운 약물 승인을 촉구할 때 활용되기도 합니다. 애듀헬름의 경우, 불분명한 연구 결과로 인해 FDA에서 비정상적인 절차가 진행된 바 있으며, 이는 이미 상세히 문서화되었습니다. 바이오젠은 결국 2024년 애듀헬름을 시장에서 철수했습니다. 감사관실은 조산 위험을 줄이는 약물 마케나(Makena)와 듀센 근이영양증 치료제 엑손디스 51(Exondys 51)의 검토 과정에서도 문제점을 발견했습니다. HHS 감사관실은 신약 신청 과정의 이면을 일부 공개했습니다. 엑손디스의 경우, FDA 약물 부서장이 검토팀의 반대에도 불구하고 승인을 강행했습니다. 이후 고위 관계자들 간의 이견이 발생했으며, 최종적으로 FDA 국장이 해당 약물 승인을 결정했습니다. 감사관실은 이해관계자들에 의해 잠재적으로 문제가 있다고 지적된 10개 약물을 검토 대상으로 선정했으며, 나머지 14개 약물은 무작위로 선정했습니다. 감사관실은 애듀헬름과 마케나가 현재 판매되지 않고 있음을 지적했습니다. 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 판매하는 엑손디스는 여전히 시장에 나와 있지만, 임상적 이점을 입증하기 위한 필수 시험이 지연되고 있습니다.