Pfizer, Sangamo 계약 종료; Roche, Ideaya, ADC 계약 체결

화이자, 혈우병 A 유전자 치료제 개발 중단…상가모 테라퓨틱스 권리 반환 미국 제약사 화이자가 혈우병 A 치료를 위한 유전자 치료제 개발을 중단하고 개발 파트너사인 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)에 관련 권리를 반환하기로 결정했습니다. 이는 상가모 테라퓨틱스에게 상당한 타격이 될 것으로 보입니다. 상가모 테라퓨틱스의 CEO인 샌디 맥레이스(Sandy Macrae)는 12월 30일 성명을 통해 화이자의 결정에 "놀랐고 극도로 실망했다"고 밝혔습니다. 이 결정은 해당 유전자 치료제가 5개월 전 3상 임상시험에서 유전성 출혈 질환 환자들을 대상으로 목표를 달성했다는 발표 이후 나온 것입니다. 상가모 테라퓨틱스는 현재 다른 회사와의 파트너십 체결 가능성을 포함해 "최적의 경로"를 모색할 계획입니다. 화이자는 유전자 치료 분야에서 점진적으로 철수하는 추세이며, 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)로부터 인수한 혈우병 B 유전자 치료제인 Beqvez는 계속 판매하고 있습니다. 로슈(Roche)와 아이데아 바이오사이언스(Ideaya Biosciences), 폐암 신약 공동 개발 글로벌 제약사 로슈와 아이데아 바이오사이언스가 중국 기반의 바이오테크 기업들과 각각 계약을 맺고 유사한 실험용 폐암 치료제 개발 권리를 확보했습니다. 아이데아 바이오사이언스는 월요일, DLL3 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC) 개발을 위해 헝루이 파마(Hengrui Pharma)에 7,500만 달러를 선지급했습니다. 이 ADC는 현재 전임상 단계에 있습니다. 이어 로슈는 목요일, 지난달 1상 임상시험에 착수한 DLL3 표적 ADC를 개발하는 이노벤트 바이오로직스(Innovent Biologics)에 8,000만 달러를 지급했습니다. 두 약물 모두 공격적이고 희귀한 형태의 폐암인 소세포폐암을 대상으로 평가되고 있습니다. 노바티스, 척수성 근위축증 유전자 치료제 '졸겐스마' 새로운 투여 경로 임상 3상서 긍정적 결과 노바티스(Novartis)가 수년간의 노력 끝에 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 '졸겐스마'(Zolgensma)의 새로운 투여 방식인 척수강 내 주사(intrathecal injection)를 이용한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었습니다. 'Steer'라는 이름의 이 임상시험 데이터에 따르면, 2세 이상으로 앉을 수는 있지만 독립적으로 걷지 못했던 환자들의 운동 능력이 개선되었습니다. 미국 규제 당국은 2019년 말 안전 문제로 척수강 내 주사 제형의 임상시험을 중단했지만, 2021년 8월 노바티스의 Steer 임상시험 재개를 허가했습니다. 노바티스는 이 새로운 데이터를 보건 당국과 공유하여 더 넓은 범위의 척수성 근위축증 환자들에게 졸겐스마 승인을 지원할 계획입니다. 바이오엔테크, 코로나19 백신 '코미나티' 특허 분쟁 관련 NIH에 7억 9,200만 달러 지급 바이오엔테크(BioNTech)가 화이자(Pfizer)가 판매하는 mRNA 코로나19 백신 '코미나티'(Comirnaty) 개발에 사용된 특허 기술 관련 분쟁을 해결하기 위해 미국 국립보건원(NIH)에 7억 9,200만 달러를 지급하기로 합의했습니다. 이는 2020년부터 2023년까지의 로열티 청구액 7억 5,000만 달러와 새로운 로열티 조건을 설정하는 수정된 라이선스 계약에 따른 4,200만 달러로 구성됩니다. 별도로 바이오엔테크는 코미나티 개발에 사용된 기술 관련 특허에 대해 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania)와도 합의했으며, 최대 4억 6,700만 달러를 지급할 예정입니다. 화이자는 NIH 합의 관련 3억 6,500만 달러와 펜실베이니아 대학교 합의 관련 최대 1억 7,000만 달러를 바이오엔테크에 상환할 예정입니다. 액섬 테라퓨틱스, 알츠하이머병 초조 증상 치료제 승인 신청 예정 액섬 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)는 최근 3상 임상시험에서 혼합된 결과를 보였음에도 불구하고, 알츠하이머병으로 인한 초조 증상 치료를 위해 개발한 복합제에 대한 규제 당국의 승인을 신청할 계획입니다. 한 3상 임상시험에서 액섬의 약물 AXS-05는 위약 대비 초조 증상 재발 위험을 낮췄습니다. 그러나 다른 임상시험에서는 목표를 달성하지 못했습니다. 액섬은 이전 두 건의 임상시험에서 나온 긍정적인 데이터를 바탕으로 올해 하반기에 미국 승인 신청서를 제출할 것이라고 밝혔으며, 분석가들은 여전히 승인이 가능할 것으로 예상하고 있습니다. 사노피-SK바이오사이언스, 차세대 폐렴구균 백신 임상 3상 개시 사노피(Sanofi)와 파트너사인 SK바이오사이언스가 어린이 대상 차세대 폐렴구균 접합 백신의 3상 임상시험을 시작하며 파트너십을 확대하고 있습니다. 이 백신은 21가지 혈청형의 폐렴구균을 예방하도록 설계되었으며, 사노피에 따르면 20가지 이상을 표적으로 하는 백신 중 영유아를 대상으로 3상 임상시험에 진입한 것은 이번이 처음입니다. 계획된 임상시험 프로그램에는 7,700명 이상의 영유아, 어린이 및 청소년이 참여할 예정입니다. 성공 시, 이 백신은 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 영유아 및 어린이 사용 승인을 받은 화이자의 프리나 20(Prevnar 20)과 경쟁할 수 있을 것으로 보입니다. 사노피와 SK바이오사이언스는 연구 개발 비용을 공동으로 부담하며, SK바이오사이언스는 사노피로부터 5,000만 유로의 선지급금을 받게 됩니다. 히크마 파마슈티컬스, 노보 노디스크 당뇨병 치료제 '빅토자' 제네릭 승인 미국 식품의약국(FDA)이 히크마 파마슈티컬스(Hikma Pharmaceuticals)의 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 일일 GLP-1 당뇨병 주사제 '빅토자'(Victoza) 제네릭 버전을 승인했습니다. 2010년 처음 승인된 빅토자는 한때 해당 계열에서 가장 많이 판매되는 약물이었으나, 2023년에는 매출이 87억 크로네(약 13억 달러)로 감소했습니다. 반면, 더 강력한 주 1회 GLP-1 주사제인 오젬픽(Ozempic)의 매출은 2017년 출시 이후 꾸준히 성장해왔습니다. 테바 파마슈티컬스(Teva Pharmaceutical)는 2024년 6월 빅토자의 승인된 제네릭 버전을 출시한 바 있습니다.