Biogen, Stoke의 희귀 뇌전증 치료제 권리 인수

바이오젠, 드라벳 증후군 신약 'zorevunersen' 확보 위해 1억 6500만 달러 투자 바이오젠(Biogen)이 희귀 신경계 질환인 드라벳 증후군(Dravet syndrome) 치료제로 개발 중인 'zorevunersen'에 대한 접근권을 확보하기 위해 1억 6500만 달러를 투자했습니다. 이번 계약은 바이오젠이 성장 동력 확보에 주력하고 있음을 보여줍니다. 바이오젠의 주력 제품인 희귀 질환 치료제 'Spinraza'와 다발성 경화증 치료제들은 과거만큼의 성장세를 보이지 못하고 있습니다. 실제로 바이오젠의 전체 매출은 지난 5년간 전반적으로 감소했으며, 이러한 추세는 2025년까지 이어질 것으로 예상됩니다. 투자자들은 바이오젠이 포트폴리오에 더 많은 수익성 있는 제품을 추가하기를 기대하고 있으며, 이는 인수합병(M&A)을 통해 비교적 빠르게 달성할 수 있는 과제입니다. 2022년 말 최고경영자(CEO)로 취임한 Christopher Viehbacher는 이러한 전략을 선호해왔습니다. 그의 지휘 아래 바이오젠은 희귀 질환 치료제 개발사 Reata Pharmaceuticals를 73억 달러에 인수했으며, 면역학 전문 기업 HI-Bio를 12억 달러에 사들였고, 최근에는 개발 파트너인 Sage Therapeutics의 인수도 시도했습니다. Stifel의 애널리스트 Paul Matteis는 이번 'zorevunersen' 계약이 바이오젠에게 전략적으로 매우 적합하다고 평가했습니다. 바이오젠은 이미 희귀 신경계 질환 분야에서 'Spinraza'를 보유하고 있으며, Reata Pharmaceuticals 인수를 통해 확보한 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia) 치료제 'Skyclarys'도 판매하고 있기 때문입니다. Matteis는 고객에게 보낸 메모에서 "전략적으로 바이오젠이 이 약물을 포트폴리오에 논리적으로 통합할 수 있다는 점을 쉽게 이해할 수 있다"며, "선급금은 'zorevunersen'이 낙관적인 시나리오에서 판매될 수 있는 금액에 비해 상당히 적다"고 언급했습니다. 하지만 이러한 낙관적인 전망은 'zorevunersen'이 임상 3상 시험에서 성공을 거둔다는 전제하에 가능합니다. Matteis는 성공 확률이 좋다고 보고 있지만, 압박감도 존재합니다. Stifel 팀은 의사들과의 대화를 통해 'zorevunersen'이 충족해야 하는 효능 기준이 "매우 높다"는 점을 분명히 확인했습니다. TD Cowen이 지난해 실시한 25명의 뇌전증 전문의 대상 설문 조사에 따르면, 응답자의 60%는 드라벳 증후군에 대한 현재 치료 옵션에 비해 Stoke Therapeutics의 약물을 더 유망한 대안으로 간주했습니다. 만약 'zorevunersen'이 최종적으로 승인을 받더라도 상업적인 어려움이 따를 수 있습니다. Matteis는 이 약물이 "경구용 약물이 많은 시장에서" 정맥 주사로 투여된다는 점을 지적했습니다. 또한, 다른 발작 치료제인 Epidiolex와 Fintepla가 어려움을 겪었던 점을 고려할 때, 미국 외 시장에서 'zorevunersen'이 희귀 질환 수준의 가격을 받을 수 있을지에 대한 "열린 질문"이 남아있습니다. 결론적으로 Matteis는 Stoke와의 계약을 "바이오젠에게 흥미로운 거래"로 평가하면서도, "단기 및 중기적으로 투자 논리를 바꾸지는 않을 것"이라고 덧붙였습니다. 이는 바이오젠이 Sage Therapeutics 인수 제안을 했을 때와 유사한 평가였습니다. 화요일 오전 거래에서 바이오젠 주가는 큰 변동 없이 거래되었습니다. 지난 봄, Stoke Therapeutics는 'zorevunersen'의 소규모 연구에서 추가 데이터를 발표했습니다. 이 연구는 고용량 약물이 드라벳 증후군 환자의 경련성 발작 빈도를 줄이는 데 위약보다 훨씬 효과적임을 보여주었습니다. 회사는 최근 미국, 유럽, 일본 규제 당국과 예정된 임상 3상 시험 설계에 대한 합의에 도달했습니다. 바이오젠의 추정에 따르면, 드라벳 증후군은 미국, 영국, 일본 및 여러 유럽 국가에서 최대 3만 8000명에게 영향을 미칩니다. 'zorevunersen'은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide)라는 유전자 치료제의 한 종류입니다. 이 약물은 RNA의 특정 서열에 결합하여 드라벳 증후군과 관련된 나트륨 채널 단백질의 발현을 증가시키도록 설계되었습니다. 나트륨 채널은 뇌를 포함한 신체 전반의 세포 외피에 존재하며, 통증, 간질, 기분 장애 치료를 위한 유망한 표적으로 오랫동안 여겨져 왔습니다.