FDA, 최초의 RNA 기반 혈우병 치료제 승인

사노피(Sanofi)의 희귀 출혈 질환 치료제, Qfitlia(성분명: fitusiran)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이 신약은 혈우병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다. 기존 혈우병 치료제들이 유전적 돌연변이로 인해 부족한 혈액 응고 단백질을 대체하거나 생산을 촉진하는 방식이었다면, Qfitlia는 작용 방식이 다릅니다. 이 약물은 유전 코드의 일부를 활용하여 혈액 세포가 서로 달라붙는 것을 막는 별도의 단백질 생산을 억제하는 방식으로 작용합니다. 지난 10년간 임상 시험을 거친 Qfitlia는 두 건의 후기 임상 시험 결과를 바탕으로 FDA의 시판 허가를 받았습니다. 이 시험들에서 Qfitlia는 가장 흔한 두 가지 형태의 혈우병에서 출혈 발생을 효과적으로 억제하는 것으로 나타났습니다. 또한, 많은 혈우병 환자들이 필요로 하는 '대체' 혈액 응고 단백질을 공격하는 항체의 일종인 '억제제' 보유 여부와 관계없이 효과를 보였습니다. 각 임상 시험에서 Qfitlia는 두 가지 종류의 응고제 중 하나를 투여받은 대조군과 비교되었습니다. 두 실험과 후속 연장 연구를 종합한 결과, Qfitlia는 대조군 대비 연간 출혈 발생률을 약 70% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 프랑스 제약 대기업 사노피는 Alnylam Pharmaceuticals와 함께 fitusiran을 공동 개발했으며, 2018년 파트너십 계약을 통해 전 세계 판권을 확보했습니다. 사노피는 이제 Qfitlia라는 브랜드명으로 이 약물을 판매할 예정이며, Alnylam은 순매출에 기반한 로열티를 지급받게 됩니다. FDA는 Qfitlia를 12세 이상, 중화 항체 유무와 관계없이 A형 또는 B형 혈우병 환자를 위한 정기 예방 요법으로 승인했습니다. 이 약물은 2개월에 한 번 피하 주사로 투여되며, 동반 진단 검사를 통해 용량이 조절됩니다. 사노피의 스페셜티 케어 부문 책임자인 Brian Foard는 "Qfitlia는 효과적인 출혈 예방, 낮은 투여 빈도, 간편한 투여 방식으로 혈우병 치료 환경을 의미 있게 변화시킬 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔습니다. 로스앤젤레스 아동병원 혈액응고 및 혈전증 센터 소장인 Guy Young 역시 Qfitlia가 "혈우병 예방 요법 중 가장 적은 투여 횟수를 제공한다"고 언급했습니다. 사노피가 설정한 정가 기준, Qfitlia의 연평균 비용은 약 64만 2천 달러입니다. 하지만 회사는 할인, 리베이트, 환자 지원 프로그램 등을 고려하면 실제 비용은 이보다 낮아져 다른 예방 요법과 유사한 수준이 될 것으로 예상하고 있습니다. 로슈(Roche)의 인기 혈우병 치료제인 Hemlibra는 2017년 FDA 승인 당시 48만 달러 이상의 정가를 기록한 바 있습니다. 사노피는 "Qfitlia로 전환하고자 하는 모든 환자가 접근할 수 있도록 책임감 있는 가격을 제공하기 위해 노력하고 있다"고 밝혔습니다. 회사는 보험사의 보장 계획 결정 기간 동안 첫 투여 환자에게 6개월간의 약물을 무료로 제공하는 프로그램을 운영하고 있습니다. 또한, 환자의 본인 부담 비용을 줄이기 위해 본인 부담금 지원 및 보험 적용 불가 환자를 위한 지원책도 제공한다고 덧붙였습니다. 사노피는 희귀 질환 치료제 판매에 대한 풍부한 경험을 가지고 있으며, 현재 세 가지의 다른 혈우병 치료제를 포트폴리오에 보유하고 있습니다. 하지만 이미 효과적인 치료제가 다수 존재하기 때문에 Qfitlia 마케팅에 어려움을 겪을 수도 있습니다. 환자 옹호 단체들 역시 혈우병 커뮤니티가 유전자 치료제와 같은 최첨단 제품을 시도하는 데 주저할 수 있다고 인정하고 있습니다. CSL Behring과 BioMarin Pharmaceutical의 유전자 치료제 판매는 더딘 편이었으며, 지난달 화이자(Pfizer)는 낮은 수요를 이유로 혈우병 B 유전자 치료제 Beqvez의 개발 및 상업화를 중단했습니다.