Prime, 유전자 편집 기술의 다음 목표로 간, 폐 질환 설정

SNY, 알파-1 항트립신 결핍증 치료제 개발 경쟁에 뛰어들다 바이오테크 기업 SNY(티커: SNY)가 희귀 질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 새로운 연구 프로그램을 공개했습니다. 이는 경쟁사인 Beam Therapeutics 역시 집중하고 있는 분야입니다. SNY는 이번 발표를 통해 신약 개발 경쟁이 치열한 분야에 진입했습니다. AATD는 SNY의 경쟁사인 Beam Therapeutics를 포함한 다수의 바이오테크 및 제약 기업들의 관심을 받고 있습니다. Beam Therapeutics는 이달 초, AATD 치료를 위한 DNA 편집 접근법의 '개념 증명(proof of concept)'을 확립했다는 초기 임상 데이터를 발표한 바 있습니다. Wave Life Sciences와 같이 RNA 편집 방식을 시험하는 기업도 있으며, Sanofi는 AATD 치료를 위한 융합 단백질 기반 약물을 연구 중입니다. SNY는 AATD가 자사의 기술과 잘 맞는다고 판단하고 있습니다. SNY는 자사의 기술이 질병의 원인이 되는 변이 유전자를 정상 상태로 복구할 수 있다고 주장합니다. 이를 뒷받침하기 위해 SNY는 화요일, 전임상 시험 데이터를 공개했습니다. 이 데이터에 따르면 SNY의 프라임 편집 기술은 실험용 쥐의 간세포에서 목표 유전자를 교정하는 데 성공했습니다. SNY의 CEO인 Keith Gottesdiener는 성명을 통해 "이 데이터는 프라임 편집이 질병을 유발하는 돌연변이를 야생형으로 복구하고, 폐와 간 모두에서 나타나는 AATD의 근본적인 병리를 치료할 수 있는 잠재력을 강화한다"며, "이는 부수적인 편집이나 탐지 가능한 표적 외 편집의 위험 없이 가능하다"고 강조했습니다. Beam Therapeutics 역시 초기 연구에서 유사한 결과를 보였습니다. 지난 3월 10일 공개된 데이터에 따르면, Beam의 치료법은 의도한 대로 작용하여 혈액 내 잘못 접힌 단백질 수치를 낮추고, 교정된 기능성 단백질의 양을 증가시켰습니다. AAT로 알려진 이 단백질은 잘못 접혔을 때 간에 축적되어 손상을 유발합니다. 또한, 잘못 접힌 상태에서는 감염 퇴치 효소로부터 폐 세포를 보호하는 정상적인 기능을 수행하지 못합니다. SNY는 현재 임상 시험에 진입할 약물 후보 물질의 설계를 정교하게 다듬는 '선도 물질 최적화(lead optimization)' 단계의 최종 단계를 진행 중입니다. SNY는 2026년 중반에 임상 시험 시작 허가를 위한 신청서를 제출할 예정입니다.