Elevidys 연구 지속 권고; Novartis 신장약 승인

사렙타 테라퓨틱스, 로슈와 듀센 근육영양증 유전자 치료제 임상 재개 합의 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근육영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제 Elevidys의 임상 시험이 일시 중단 후 재개될 전망입니다. 독립적인 임상 시험 모니터링 위원회는 금요일, Elevidys를 투여받은 듀센 환자의 최근 사망 사례에 대한 유럽의약품청(EMA)의 분석 요청으로 일시 중단되었던 3건의 임상 시험에서 용량 투여를 계속할 것을 권고했습니다. 사렙타에 따르면, 위원회는 목요일 회의를 통해 Elevidys의 "위험-이익 프로필이 여전히 유리하다"고 결론 내렸으며, 임상 시험 프로토콜 변경 없이 투여를 재개해야 한다고 밝혔습니다. 사렙타와 Elevidys의 유럽 판권을 보유한 로슈(Roche)는 이 결과를 일주일 내에 규제 당국과 공유할 예정이며, EMA는 이를 평가할 것입니다. 이번 조치로 영향을 받는 3건의 임상 시험에는 더 이상 보행이 불가능한 듀센 환자에서 Elevidys의 이점을 확인하기 위한 Envision 임상 시험도 포함됩니다. 노바티스, IgA 신증 치료제 Vanrafia 가속 승인 획득 노바티스(Novartis)는 목요일, 2년 전 32억 달러 규모의 인수합병을 통해 확보한 신장 질환 치료제 Vanrafia에 대한 가속 승인을 받았습니다. Vanrafia는 신부전으로 이어질 수 있는 만성 질환인 IgA 신증(IgA nephropathy) 치료에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 제약 연구에서 경쟁이 심화되고 있는 분야입니다. 노바티스는 Travere Therapeutics의 Filspari와의 시장 점유율 확보를 목표로 하고 있습니다. 일부 월스트리트 분석가들은 Vanrafia의 상업적 이점으로 환자들이 간 문제에 대한 주기적인 검사를 받을 필요가 없다는 점을 꼽았습니다. 연간 약 163,000달러로 책정된 Vanrafia의 가격은 151,000달러가 넘는 Filspari의 정가보다 약간 높은 수준입니다. Allakos, Concentra Biosciences에 인수 합병 면역 질환 치료제 개발사인 Allakos는 수요일, Concentra Biosciences에 주당 0.33달러 현금로 인수 합병되기로 합의했다고 밝혔습니다. Concentra Biosciences는 Tang Capital Partners가 통제하는 회사입니다. 이번 거래는 Allakos가 지난 2년간 두 차례의 전략적 재설정과 두 차례의 주요 구조조정을 거친 후에 이루어졌습니다. 또한, 2023년 이후 Theseus Pharmaceuticals와 Jounce Therapeutics를 인수하고 다른 어려움을 겪고 있는 제약사들의 지분을 확보하여 매입 및 청산하려는 의도를 가진 Concentra의 부실 바이오테크 기업 인수 시도 중 최신 사례입니다. CSL Behring, 독일에서 혈우병 B 유전자 치료제 Hemgenix 보험 적용 합의 독일의 혈우병 B 환자들은 CSL Behring과 독일 건강 보험 기금 전국 협회가 보험 수가에 대한 합의에 도달함에 따라 해당 질환에 대한 유전자 치료제를 이용할 수 있게 되었습니다. CSL이 Hemgenix라는 이름으로 판매하는 이 치료제는 2023년 유럽 연합에서 조건부 승인을 받았습니다. CSL은 이미 덴마크, 스위스, 스페인, 오스트리아, 영국에서 접근성을 확보했지만, 독일에서의 합의는 Hemgenix가 국가별 성공 기반 보험 모델 하에 제공되는 첫 사례라고 밝혔습니다. 지난 여름, 프랑스에서는 두 명의 환자가 유럽에서 Hemgenix의 상업적 치료를 받은 첫 사례가 되었습니다. 로슈, 다발성 경화증 치료제 Ocrevus 고용량 임상 시험서 유의미한 효과 미확인 로슈(Roche)의 다발성 경화증 치료제 Ocrevus의 고용량 투여를 테스트한 후기 임상 시험에서 현재 승인된 용량 대비 추가적인 이점을 입증하지 못했다고 회사는 화요일 공개했습니다. 로슈는 환자 체중에 따라 현재 용량의 2~3배에 달하는 용량이 재발성 질환 환자의 장애 진행을 더욱 늦출 수 있는지 여부를 테스트하기 위해 이 임상 시험을 진행했습니다. 그러나 데이터는 Ocrevus가 "최적의 용량으로 투여되고 있음"을 확인했다고 로슈 최고 의료 책임자 Levi Garraway는 말했습니다. 로슈는 곧 열릴 학회에서 이 임상 시험의 전체 데이터를 발표할 계획입니다. 회사는 최근 블록버스터 약물인 Ocrevus의 피하 주사 제형을 출시했습니다.