Roche, Sarepta의 Duchenne 유전자 치료제 유럽 시험 중단

스위스 제약사 로슈(Roche)가 개발한 뒤센 근육병증 치료제 엘레비디스(Elevidys)의 유럽 임상시험이 환자 사망 사건으로 인해 중단되었습니다. 로슈는 유럽 지역 엘레비디스 판매 권리를 보유하고 있으며, 최근 치료 후 젊은 남성 환자가 사망하는 사건이 발생함에 따라 관련 임상시험 3건을 일시 중단하고 조사에 착수했습니다. 이번 임상시험 중단은 엘레비디스에게 또 다른 악재로 작용하고 있습니다. 엘레비디스는 효능에 대한 의문이 지속되고 있음에도 불구하고 이미 견조한 매출을 기록해왔습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 2023년 뒤센 근육병증 환자 중 일부에게 엘레비디스를 제한적으로 승인했으며, 이듬해에는 근육 퇴행성 질환 환자를 대상으로 한 시험에서 엇갈린 결과에도 불구하고 승인 범위를 확대했습니다. 지난 3월 환자 사망 소식이 전해지면서 엘레비디스의 개발사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics) 주가는 급락했습니다. 도널드 트럼프 미국 대통령의 관세 발표로 인한 시장 전반의 하락세 속에서도 사렙타 주가는 더욱 큰 폭으로 떨어졌습니다. 장 초반 사렙타 주가는 약 58달러까지 하락했으며, 이는 3월 18일 환자 사망 발표 이전 100달러를 상회하던 가격에서 크게 떨어진 수치입니다. 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 조셉 슈워츠(Joseph Schwartz) 애널리스트는 고객 노트에서 "이처럼 안타까운 소식이 계속해서 이어지는 것은 정말 유감스러운 일"이라고 언급했습니다. 하지만 슈워츠 애널리스트를 포함한 다른 전문가들은 현재 투자자들이 사렙타 주가를 과도하게 저평가하고 있다고 지적합니다. 슈워츠 애널리스트는 "최근 엘레비디스가 평판에 타격을 입었다는 점은 인정하지만, 이제는 그 영향이 너무 과도하게 반영된 것으로 보인다"고 덧붙였습니다. 분석가들은 이번 임상시험 중단이 연구 결과 발표를 지연시키고 유럽에서의 허가 절차에 영향을 미칠 수 있지만, 미국 외 지역에서의 매출은 사렙타 전체 수익에서 상대적으로 작은 비중을 차지할 것이라고 전망했습니다. 로슈 측은 이번 임상시험 중단이 신규 환자의 등록 및 투약에만 영향을 미치며, 이미 치료를 받은 환자들은 연구진이 데이터를 계속 수집하는 동안에도 모니터링될 것이라고 밝혔습니다. 이번에 중단된 3건의 임상시험에는 보행이 불가능한 환자 및 8세에서 17세 사이의 보행 가능한 환자를 대상으로 하는 주요 글로벌 3상 연구인 Envision 시험도 포함되어 있습니다. 분석가들은 이 연구에서 2027년에 데이터가 나올 것으로 예상해왔습니다. 현재 미국에서는 최소 4세 이상이고 특정 유전자 변이를 가진 뒤센 근육병증 환자에게 엘레비디스가 승인되어 있습니다. 보행이 가능한 환자 그룹에게는 완전 승인이 내려졌으며, 보행이 불가능한 환자 그룹에게는 Envision 연구를 통해 확정되어야 하는 조건부 승인이 적용되고 있습니다.