Roche, 연구 실패에도 불구하고 파킨슨병 치료제 3상 임상시험 강행

로슈, 파킨슨병 치료제 '프라시네주맙' 개발 박차…“질병 진행 늦출 잠재력” 스위스 제약사 로슈(Roche)가 바이오텍 프로테나(Prothena)와 공동 개발 중인 파킨슨병 치료제 '프라시네주맙(prasinezumab)'에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 비록 이전 두 차례의 임상 시험에서 주요 목표 달성에는 실패했지만, 최근 발표된 데이터에서 질병 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 확인했다는 판단입니다. 파킨슨병은 수십 년간 연구가 진행되어 왔음에도 불구하고, 질병의 진행 자체를 늦추는 혁신적인 치료제 개발에 어려움을 겪고 있습니다. 현재 사용되는 치료제들은 주로 떨림과 같은 증상을 완화하는 데 초점을 맞춘 기존 약물들입니다. 알파-시누클레인(alpha-synuclein) 단백질이 파킨슨병 발병에 관여한다는 사실이 밝혀지면서 이를 표적으로 하는 치료제 개발 전략이 제시되었으나, 그 성공은 쉽지 않았습니다. 이미 바이오젠(Biogen), 애브비(AbbVie) 등이 개발에 나섰던 치료제들이 임상 시험에서 실망스러운 결과를 보였으며, 최근에는 UCB가 개발하고 로슈에 라이선스 아웃한 경구용 치료제 역시 임상에서 고배를 마셨습니다. 로슈와 프로테나 역시 프라시네주맙 개발 과정에서 좌절을 경험했습니다. 파사데나(Pasadena)와 파도바(Padova)라는 두 차례의 중간 단계 임상 시험에서 운동 기능 개선에 대한 수치적 이점은 관찰되었으나, 통계적으로 유의미한 결과를 얻지 못했습니다. 특히 지난해 12월 두 번째 연구가 실패로 끝났을 때, 로슈는 추가적인 탐색의 가치가 충분하다는 입장을 밝힌 바 있습니다. 이러한 평가를 바탕으로 로슈는 이번에 적극적인 행보를 보였습니다. 레비 가라웨이(Levi Garraway) 최고 의학 책임자는 성명을 통해 "전체 데이터를 종합해 볼 때, 프라시네주맙이 파킨슨병 환자들에게 최초의 질병 수정 치료제가 될 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔습니다. 로슈는 파도바 임상 시험의 '다수의 평가 지표'와 개방형 연장 연구 결과가 기존의 효과적인 증상 치료제에 프라시네주맙을 병용했을 때 '임상적 이점'을 시사한다고 설명했습니다. 또한, 파도바 연구는 프라시네주맙이 질병의 근본적인 생물학적 기전에 영향을 미칠 수 있다는 증거도 제시했다고 덧붙였습니다. 지난해 네이처(Nature)에 발표된 파사데나 임상 시험 결과에 대한 장기 분석에서도 지속적인 치료 효과가 나타났지만, 연구진은 이러한 결과가 추가적인 검증을 통해 확인될 필요가 있다고 신중한 입장을 보였습니다. 로슈와 프로테나의 파트너십은 프로테나에게 초기 계약금으로 $30 million을 지급했으며, 향후 최대 $600 million의 추가 지급과 미국 내 수익 공유 및 해외 판매 로열티를 약속했습니다. 프로테나는 현재까지 이 계약을 통해 총 $135 million을 확보했습니다. 이번 발표 이후 프로테나의 주가는 월요일 거래에서 11% 상승했습니다.