SpliceBio, 새로운 방식의 안구 유전자 치료를 위해 1억 3,500만 달러 확보

스플라이스바이오, 1억 3500만 달러 규모 시리즈 B 투자 유치… 차세대 유전자 치료제 개발 가속화 스페인의 바이오테크 기업 스플라이스바이오(SpliceBio)가 1억 3500만 달러 규모의 시리즈 B 투자 유치를 성공적으로 마무리했다고 수요일 밝혔다. 이번 투자금은 스플라이스바이오의 주요 파이프라인인 스타가트병(Stargardt disease) 치료제 개발을 임상 시험 단계로 진전시키는 데 사용될 예정이다. 스플라이스바이오는 기존 유전자 치료제의 핵심적인 한계를 극복하는 기술을 기반으로 설립된 기업이다. 현재 많은 유전자 치료제 개발사들은 아데노 관련 바이러스(AAV)를 이용해 유전 정보를 전달하지만, AAV의 작은 크기 때문에 더 큰 교정 유전자를 운반하는 데 제약이 따른다. 이로 인해 일부 질병은 치료 대상에서 제외되거나, 기업들은 창의적인 해결책을 모색해야 하는 상황이다. 예를 들어, 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)의 경우, 환자들이 결핍된 근육 보호 단백질인 디스트로핀을 코딩하는 유전자가 매우 크다. 이에 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와 같은 기업들은 단축된 형태의 유전자를 이용한 유전자 치료제를 개발했지만, 단축된 단백질은 원래의 기능만큼 효과적이지 못할 수 있다는 단점이 있다. 스플라이스바이오는 이와 다른 접근 방식을 취한다. 이 회사는 두 개의 별도 AAV를 사용하여 큰 유전자의 조각들을 세포 안으로 전달한다. 세포 내에서 특수하게 설계된 스플라이싱 분자가 이 조각들을 재조립하여 완전한 길이의 단백질을 만들도록 돕는다. 스타가트병은 ABCA4 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는데, 이 유전자는 AAV에 담기에는 너무 크다. 스플라이스바이오는 자사의 기술을 통해 신체가 해당 유전자가 생산하는 기능성 단백질을 만들 수 있도록 도울 수 있다고 설명한다. 현재 이 회사의 선도 프로그램인 SB-007은 임상 1/2상 시험 단계에 있다. 스플라이스바이오만이 스타가트병 치료를 위해 이러한 접근 방식을 추구하는 것은 아니다. 스타가트병은 점진적인 시력 손실을 유발하는 유전성 안과 질환이다. 또 다른 유럽 기업인 AAVantgarde도 초기 단계의 유사한 프로그램을 진행 중이다. 스플라이스바이오의 기술은 프린스턴 대학교에서 수행된 연구를 기반으로 한다. 공동 창립자이자 CEO인 미켈 빌라-페렐로(Miquel Vila-Perelló)는 당시 단백질 설계 및 공학을 연구했다. 2014년 ProteoDesign이라는 이름으로 설립된 이 회사는 안과, 신경과 및 기타 비공개 치료 영역에서도 추가 프로그램을 개발하고 있다. 이번 시리즈 B 라운드는 EQT Life Sciences와 Sanofi Ventures가 공동으로 주도했으며, Roche Venture Fund, New Enterprise Associates, Novartis Venture Fund를 포함한 7개 투자사가 참여했다. 빌라-페렐로 CEO는 성명을 통해 "이처럼 높은 수준의 투자자들로부터의 지원은 우리 프로그램의 강점과 독특한 단백질 스플라이싱 플랫폼, 그리고 현재 치료가 불가능한 질병에 대한 유전자 치료법을 실현할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 밝혔다. 스플라이스바이오는 2022년 시리즈 A 라운드에서 5000만 유로를 조달한 바 있다. BioPharma Dive가 추적하는 약 20여 개의 투자 회사로부터 지원을 받는 유전자 및 세포 치료 스타트업들은 2025년 들어 현재까지 11억 달러 이상의 벤처 투자를 확보했다. 이 중 절반은 1억 달러를 초과하는 '메가 라운드' 형태로 이루어져, 지속적인 투자 트렌드를 이어가고 있다.