Alnylam, 주목받는 희귀 질환 치료제의 강력한 판매로 새로운 고점 도달

바이오파마다이브(biopharmadive) 보도에 따르면, 미국 바이오 제약 기업 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, 티커: ALNY)의 시가총액이 500억 달러를 돌파했습니다. 이는 희귀 질환 치료제인 암부트트라(Amvuttra)의 분기 매출이 월스트리트 예상치를 크게 상회한 데 따른 결과입니다. 알나일람은 수년간 바이오테크 업계에서 가치 있는 기업으로 평가받아 왔지만, 꾸준한 수익성을 확보하지는 못했습니다. 암부트트라는 이러한 재무적 난관을 극복할 핵심 약물로 기대를 모으고 있습니다. 특히 지난 3월, 심부전, 입원, 사망을 유발하는 진행성 질환인 ATTR 심근병증 치료 영역으로 적응증을 확대한 것은 중요한 전환점이었습니다. ATTR 심근병증은 알나일람이 2022년 처음 치료제로 승인받은 ‘다발신경병증’ 형태보다 더 흔한 것으로 알려져 있습니다. 참고로, 현재 ATTR 심근병증 치료제 시장을 선도하고 있는 화이자(Pfizer)의 타파미디스(tafamidis)는 지난해 50억 달러 이상의 매출을 기록했습니다. 주사제 형태의 암부트트라는 경구용 약물인 화이자의 타파미디스와 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 아트루비(Attruby)와 경쟁하고 있습니다. 아트루비는 시장에 먼저 출시되었으며, 예상보다 빠른 초기 성과를 보이고 있습니다. 알나일람은 암부트트라의 연간 약가를 47만 6,000달러로 책정했습니다. 이는 경쟁 약물 대비 상당한 프리미엄 가격으로, 임상 결과만으로는 경쟁 약물 대비 명확한 우위를 입증하기 어렵다는 평가도 있었습니다. 하지만 알나일람 경영진은 암부트트라가 ATTR 심근병증 치료제 시장을 확대할 것으로 기대하고 있습니다. 아직 치료를 받지 못하는 환자가 많으며, 암부트트라가 표준 치료 옵션으로 자리 잡을 것이라는 자신감을 내비치고 있습니다. 경쟁 약물과 다른 작용 기전을 가지고 있으며, 연 4회 주사로 투약 편의성을 높여 환자 순응도를 개선할 수 있다는 점을 강점으로 내세우고 있습니다. 이러한 낙관적인 전망은 현재까지는 실현되고 있는 것으로 보입니다. 목요일 진행된 컨퍼런스콜에서 일부 애널리스트들은 예상보다 좋은 실적이 기존 치료제에 병이 진행된 중증 환자들의 초기 처방 급증에 따른 것이 아니냐는 질문을 던졌습니다. 이에 대해 CEO 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet)는 신규 진단 환자를 포함한 광범위한 처방이 이루어지고 있다고 답했습니다. 최고 상업 책임자 톨가 탕굴러(Tolga Tanguler)는 이미 다수의 상업 보험 및 메디케어 보험사들이 정책을 통해 화이자의 약물이나 브릿지바이오의 약물을 먼저 복용할 필요 없이 암부트트라 사용을 승인하고 있다고 덧붙였습니다. 그는 분기 시작 한 달 만에 ‘매우 건강하고 가속화되는 1차 치료제 사용 추세’를 확인했다고 밝혔습니다. 그린스트리트 CEO는 이러한 결과가 ‘일시적인 현상이 아니다’라며 ‘지속적이고 안정적인 성장을 기대한다’고 강조했습니다. 컨퍼런스콜 이후, 스티펠(Stifel)의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 리서치 노트를 통해 알나일람의 상향된 가이던스가 여전히 ‘달성 가능성이 높다’고 평가하며, 암부트트라의 최고 연간 매출 전망치를 기존 약 70억 달러에서 90억 달러로 상향 조정했습니다. 알나일람은 환자 처방이 늘어남에 따라 리베이트 및 성과 기반 계약을 통해 암부트트라의 순수 가격을 점진적으로 낮출 계획입니다. 목요일 컨퍼런스콜에서 최고 재무 책임자 제프 풀턴(Jeff Poulton)은 올해 ‘중간 한 자릿수 순수 가격 인하’를 예상한다고 밝혔습니다.