Roche, 미국 외 일부 국가에서 Sarepta 유전자 치료제 선적 중단

로슈, 듀센병 유전자 치료제 Elevidys 일부 국가 선적 중단 스위스 제약사 로슈(Roche)가 개발한 듀센병(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자 치료제 Elevidys의 해외 공급에 차질이 생겼습니다. 로슈는 현지 규제 당국의 승인 결정 시 미국 식품의약국(FDA)의 결정을 참고하는 국가들을 대상으로 Elevidys의 선적을 일시 중단한다고 밝혔습니다. 미국 외 지역에서 Elevidys는 브라질, 이스라엘, 일본, 바레인, 아랍에미리트 등 8개 국가에서 승인받았습니다. 유럽연합(EU)에서는 현재 심사가 진행 중이며, 지난 3월 첫 환자 사망 사례 보고 후 규제 당국이 임상 시험 중단을 요청한 바 있습니다. 다만, 로슈 대변인은 이메일을 통해 브라질과 일본으로는 Elevidys 선적이 계속될 것이라고 확인했습니다. 로슈는 성명서를 통해 "보행 가능한(ambulatory) 환자군에서 Elevidys의 이익-위험 프로필이 긍정적이라고 믿는다"고 설명했습니다. 이어 "따라서 FDA의 승인 결정을 참고하지 않고 Elevidys가 승인된 국가에서는 현지 규제 당국과 협의하여 보행 가능한 환자들의 치료를 위해 Elevidys를 계속 공급하고 선적할 것"이라고 덧붙였습니다. 로슈에 따르면, 임상 및 상업적 환경에서 Elevidys로 치료받은 약 760명의 보행 가능한 듀센병 환자들 사이에서는 사망 사례가 발생하지 않았습니다. 경쟁사인 Sarepta Therapeutics는 지금까지 총 1,000명에 가까운 환자가 Elevidys를 투여받았다고 밝힌 바 있으며, 이는 현재까지 치료받은 환자 중 약 200명은 이미 보행 능력을 상실했을 가능성을 시사합니다. 듀센병은 근육이 점진적으로 약화되는 유전자 질환으로, 환자들은 보통 10대 초반 또는 그 이전에 보행 능력을 잃게 됩니다. Elevidys는 체중에 따라 용량이 결정되는데, 더 나이가 많고 체중이 많이 나가는 환자는 더 많은 용량을 투여받게 됩니다. 일부 유전자 치료 분야 전문가들은 이것이 간 손상 위험을 높일 수 있다고 보고 있습니다. Sarepta와 로슈는 지난 6월 두 번째 10대 환자가 사망한 후 비보행 가능 환자에 대한 치료를 자발적으로 중단한 바 있습니다. 최근 몇 주 동안 Sarepta와 FDA는 Elevidys에 대한 새로운 경고 라벨에 합의했습니다. Sarepta는 이 라벨이 보행 가능 환자에 대한 치료제 사용에 대해 FDA가 가지고 있던 우려를 해소할 것으로 기대했습니다. 하지만 지난주 상황이 급변했습니다. Sarepta는 실험용 유전자 치료제를 투여받은 다른 종류의 근육병증 환자의 세 번째 사망 사실을 공개해야 했습니다. 이 치료제는 Elevidys와는 다르지만, 기능성 유전자를 근육 세포에 전달하는 데 사용되는 동일한 구성 요소를 공유합니다. Sarepta는 이 사망 사례가 Elevidys의 안전성 평가와는 관련이 없다고 밝혔지만, FDA는 지난 금요일 Sarepta에 해당 치료제의 선적을 전면 중단할 것을 요청했습니다. Sarepta는 처음에는 이를 거부했으나, 사흘 후 입장을 번복했습니다. 로슈는 성명에서 "Elevidys가 보행 가능한 DMD 환자들에게 가져다줄 수 있는 상당한 가치에 대해 여전히 확신하고 있다"고 강조했습니다. 이어 "로슈는 FDA가 보행 가능 환자군에 대한 선적 중단을 요청한 이유를 파악하기 위해 노력하고 있으며, 향후 잠재적 단계를 결정하기 위해 전 세계 관련 보건 당국과 접촉하고 있다"고 밝혔습니다.