프레시젠 면역항암제 승인; 화이자 겸상 적혈구 치료제 임상 실패

FDA, 재발성 HPV 감염 관련 희귀질환 치료제 'Papzimeos' 정식 승인 미국 식품의약국(FDA)이 재발성 호흡기 유두종증(recurrent respiratory papillomatosis) 치료제 'Papzimeos'를 정식 승인했습니다. 이 질환은 지속적인 인유두종 바이러스(HPV) 감염으로 인해 발생하며, 생명을 위협할 수 있는 희귀 질환입니다. Precigen이 개발한 면역치료제 'Papzimeos'는 HPV 감염 세포를 제거하는 데 도움을 줍니다. 이번 승인은 임상시험 결과, 치료받은 환자의 절반 이상이 1년 내 수술이 필요 없었다는 점에 근거했습니다. FDA의 Vinay Prasad 박사는 이번 승인이 "무작위 임상시험이 항상 의료 제품 승인에 필요한 것은 아님을 증명한다"고 언급했습니다. Cantor Fitzgerald의 Jennifer Kim 애널리스트는 이러한 발언이 강화된 규제 기준을 우려하는 바이오텍 투자자들에게 "안심"이 될 것이라고 분석했습니다. 이 소식에 Precigen 주가는 금요일 상승세를 보였습니다. 화이자, 겸상 적혈구 빈혈 치료제 임상 3상 실패 화이자(Pfizer)의 겸상 적혈구 빈혈(sickle cell disease) 치료제 후보 물질이 임상 3상 시험에서 목표를 달성하지 못했습니다. 화이자는 2022년 Global Blood Therapeutics 인수 당시 확보한 약물인 'inclacumab'의 시험 결과, 위약 대비 통증 위기(pain crises)를 유의미하게 감소시키지 못했다고 밝혔습니다. 화이자는 해당 데이터를 과학계 및 환자 커뮤니티와 공유할 예정입니다. 앞서 화이자는 작년에도 Global Blood로부터 인수한 또 다른 겸상 적혈구 빈혈 치료제 'Oxbryta'를 안전성 문제로 시장에서 철수한 바 있습니다. 화이자는 'Oxbryta'와 함께 Global Blood로부터 인수한 실험용 약물 'osivelotor'에 대한 업데이트도 제공할 계획입니다. Eli Lilly, Superluminal Medicines와 신약 개발 협력 Eli Lilly는 심혈관 대사 질환 및 비만 치료를 위한 신약 개발을 위해 바이오텍 스타트업 Superluminal Medicines와 협력합니다. 양사는 해당 질환과 관련된 특정 G 단백질 결합 수용체(GPCR)를 표적으로 하는 저분자 의약품을 발굴하고 개발할 예정입니다. Eli Lilly는 이번 협력을 통해 개발되는 화합물에 대한 독점적 권리를 확보하며, Superluminal Medicines는 초기 지급금 및 지분 투자 포함 최대 13억 달러의 지급금을 받을 수 있습니다. Autolus Therapeutics, 유럽 내 백혈병 세포 치료제 출시 연기 Autolus Therapeutics는 유럽에서 승인받은 백혈병 세포 치료제 'Aucatzyl'의 출시를 연기한다고 밝혔습니다. 회사는 일부 국가에서의 잠재적 가격 책정 및 시장 진입 가능성을 평가하고 있습니다. 독일 내 출시가 보류되었으며, Autolus는 2025년과 2026년에는 'Aucatzyl'의 유럽 판매가 없을 것으로 예상하고 있습니다. 영국에서도 승인된 'Aucatzyl'은 정부의 비용 효과성 모니터로부터 초기 지급 대상에서 제외되었습니다. Autolus는 영국 내 환자 접근성을 위한 방안을 계속 모색할 것이라고 전했습니다. 2024년 11월 FDA 승인을 받은 'Aucatzyl'은 2025년 상반기 미국에서만 약 3천만 달러의 매출을 기록했습니다. Generation Bio, 기술 잠재력에도 자금 조달 난항으로 전략 검토 착수 Generation Bio는 전임상 결과에서 개발 중인 전달 기술이 T 세포에 핵산 약물을 효과적으로 전달할 수 있음을 시사했습니다. 하지만 회사는 인간 대상 연구를 입증할 자금 조달에 어려움을 겪을 수 있으며, 이에 따라 매각 또는 합병을 포함한 전략적 검토에 착수했습니다. Generation Bio는 10월 말까지 연구 개발 인력을 포함한 전체 직원의 약 90%를 감축할 예정입니다. 회사의 주가는 60% 상승했지만, 2020년 기업공개(IPO) 이후 상당한 가치 하락을 겪었습니다.