Star, 혈액 질환 치료제 위해 1억 2,500만 달러 추가 조달

스타 테라퓨틱스, 1억 2500만 달러 투자 유치… 희귀 혈액 질환 치료제 개발 박차 [서울=뉴스핌] 김민준 기자 = 희귀 혈액 질환인 폰 빌레브란트병(Von Willebrand disease) 치료제 개발에 주력하고 있는 바이오텍 스타 테라퓨틱스(Star Therapeutics)가 1억 2500만 달러 규모의 신규 벤처 투자를 유치했다고 밝혔다. 이번 투자금은 회사의 실험용 혈액 질환 치료제 임상 3상 시험 진행에 활용될 예정이다. 스타 테라퓨틱스는 당초 단일 약물 개발 자회사를 설립하는 '허브 앤 스포크(hub-and-spoke)' 모델을 기반으로 설립되었으나, 현재는 폰 빌레브란트병 치료제 개발에 집중하고 있다. CEO이자 창립자인 아담 로젠탈(Adam Rosenthal)에 따르면, 회사는 이미 자회사인 일렉트라 테라퓨틱스(Electra Therapeutics)를 분사했으며, 주력 프로그램인 VGA039를 전임상 단계에서 임상 3상 시험까지 성공적으로 이끌었다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 폰 빌레브란트병은 미국 인구의 최대 1%까지 영향을 미치는 가장 흔한 출혈 장애다. 로젠탈 CEO는 혈우병과 유사하게 이 질환은 혈액 응고를 방해하여 빈번한 출혈을 유발하며, 이는 "일상생활에 매우 심각하고 방해가 될 수 있다"고 설명했다. 최근 몇 년간 혈우병 치료 환경은 더욱 편리하고 지속 시간이 긴 예방 요법의 도입으로 극적으로 변화했다. 하지만 폰 빌레브란트병 분야의 혁신은 상대적으로 더딘 편으로, 여전히 빈번한 수혈이나 주사가 필요한 혈액 응고 인자 보충 요법에 크게 의존하고 있다. 그러나 이러한 상황에 변화의 바람이 불고 있다. 지난 9월, 미국 식품의약국(FDA)은 다케다(Takeda)의 폰 빌레브란트병 치료제 사용 범위를 확대했다. 스타 테라퓨틱스의 VGA039는 현재 임상 3상 시험이 진행 중이며, 로슈(Roche)의 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra) 역시 첨단 시험 단계에 있다. 비상장 기업인 헤맙 테라퓨틱스(Hemab Therapeutics)도 초기 개발 단계의 치료제를 보유하고 있다. 로젠탈 CEO는 "질병 부담과 시장 잠재력에 대한 인식이 부족했기 때문에 혁신이 이루어지지 않았지만, 이제는 이러한 상황이 변화하기 시작했다고 생각한다"고 말했다. 스타 테라퓨틱스는 VGA039가 폰 빌레브란트병 분야에서 로슈의 베스트셀러 약물인 헴리브라가 혈우병 분야에서 차지하는 위상을 갖기를 기대하고 있다. 헴리브라와 마찬가지로 VGA039는 기존 치료제보다 더 오래 출혈을 예방하고 피하 주사로 투여할 수 있도록 설계된 예방적 항체 약물이다. 이 약물은 단백질 S(protein S)라는 분자를 표적으로 하여 혈액 응고 효소인 트롬빈(thrombin) 생성을 촉진하도록 설계되었다. 하지만 헴리브라 및 헤맙 테라퓨틱스의 약물 후보와 달리, VGA039는 환자의 폰 빌레브란트병 유형에 관계없이 유용할 수 있다는 장점이 있다. 로젠탈 CEO는 "우리는 모든 유형의 환자와 모든 유형의 출혈을 치료할 수 있다"며 "우리는 아직 1.0 버전에 있지만, 점진적인 혁신을 건너뛰고 곧바로 피하 주사 치료제로 나아가기를 희망한다"고 덧붙였다. 스타 테라퓨틱스는 작년 미국혈액학회(American Society of Hematology)에서 초기 단계 연구의 중간 결과를 발표했으며, 이 결과는 "많은 투자자들의 관심을 끌었다"고 로젠탈 CEO는 밝혔다. 이후 회사는 새로운 펀딩 라운드를 추진하기 시작했다. 지난 9월 임상 3상 시험이 시작되었으며, 스타 테라퓨틱스는 VGA039의 다른 혈액 질환에 대한 잠재력도 탐색하고 있지만, 아직 구체적인 내용은 공개되지 않았다. 이번 시리즈 D 펀딩 라운드에는 18명의 투자자가 참여했으며, 사노피 벤처스(Sanofi Ventures)와 바이킹 글로벌 인베스터스(Viking Global Investors)가 공동으로 주도했다. 사노피 벤처스의 제이슨 해플러(Jason Hafler) 상무는 VGA039를 "매력적인 기회"라고 평가했다. 로젠탈 CEO는 회사가 VGA039를 자체적으로 상용화하거나 제약 파트너와 협력할 가능성을 열어두고 있다고 말했다. 또한, 스타 테라퓨틱스는 기업공개(IPO) 가능성도 배제하지 않고 있다고 덧붙였다. 그는 "시장 잠재력이 매우 크지만, 시장 출시까지 필요한 비용은 실제로 상당히 적은 드문 경우 중 하나"라며 "독립적인 바이오텍이 자체적으로 매우 쉽게 달성할 수 있는 것"이라고 강조했다. 스타 테라퓨틱스는 2018년 설립 이후 총 3억 달러 이상을 조달했으며, 여기에는 2023년 9천만 달러 규모의 시리즈 C 라운드도 포함된다.