Crinetics 신약, 제약 '거물'에 도전; FDA, ARPA, 유전자 치료 속도 높인다

크리니틱스, 희귀 질환 치료제 FDA 승인…브리스톨 마이어스 스퀴브, 건선 치료제 할인 판매 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 호르몬 질환인 말단비대증 치료제 'Palsonify'(구 paltusotine)를 승인했습니다. 이로써 크리니틱스(Crinetics)는 새로운 경쟁자를 시장에 선보이게 됐습니다. 한편, 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, BMY)는 건선 치료제 'Sotyktu'를 할인된 가격으로 판매하며 시장 공략에 나섰습니다. 크리니틱스의 Palsonify는 수술 자격이 없거나 수술에 충분히 반응하지 않은 성인 환자를 대상으로 하는 최초의 경구용 일일 요법 치료제입니다. 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 조셉 슈왈츠(Joseph Schwartz)는 이 약물이 노바티스(Novartis) 및 화이자(Pfizer)와 같은 기존 강자들과 경쟁할 것이며, 넓은 적응증과 연간 29만 달러의 매력적인 가격을 바탕으로 미국 및 유럽에서 연간 3억 7,500만 달러의 최고 매출을 기록할 것으로 전망했습니다. 이와 더불어, 연방 정부는 유전자 치료 연구를 촉진하기 위한 여러 새로운 이니셔티브를 발표했습니다. FDA는 수요일, 신속 승인 경로, 시판 후 요구 사항 및 새로운 임상 시험 설계에 대한 초안 지침을 발표했습니다. 목요일에는 첨단 연구 프로젝트국(Advanced Research Projects Agency)이 복잡한 의약품의 생산 비용을 절감하기 위해 개발 속도를 높이고 제조를 지원하는 두 가지 프로그램을 공개했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브는 목요일, 건선 치료제 Sotyktu를 온라인에서 할인된 가격으로 판매하기 시작한다고 밝혔습니다. 내년 1월부터 보험이 없거나 보험 적용이 부족하거나 약값을 본인 부담으로 지불하는 환자들에게는 현재 정가보다 80% 이상 저렴한 가격으로 제공될 예정입니다. 이는 제약 회사들이 전통적인 유통 채널을 우회하여 소비자에게 직접 제품을 제공하는 추세의 일환입니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브는 이미 이달부터 심장 질환 치료제 'Eliqus'도 할인된 가격으로 온라인 판매를 시작했습니다. 일라이 릴리(Eli Lilly)는 미국 내 4개의 신규 제조 공장 중 두 번째 공장 부지로 휴스턴을 선정했다고 발표했습니다. 이 공장은 실험적인 비만 치료제 'orforglipron'을 포함한 여러 저분자 의약품의 활성 성분을 생산할 예정입니다. 릴리는 이 공장에 65억 달러를 투자할 계획이며, 건설 기간 동안 4,000명, 완공 후 5년 뒤 운영 시 615명의 직원을 고용할 것으로 예상하고 있습니다. 앞서 이달 초에는 버지니아주 리치먼드 인근에 또 다른 공장을 건설할 것이라고 밝히며, 국내 제조에 500억 달러를 투자하겠다고 약속한 바 있습니다. 나머지 두 공장의 위치는 올해 발표될 예정입니다. FDA는 바이오젠(Biogen)의 척수성 근위축증 치료제 'Spinraza'의 고용량 버전에 대한 승인을 거부했습니다. 작년 연구 결과에 따르면, 이 신규 고용량 버전은 기존 치료제보다 신경 퇴행을 더 빠르게 늦추는 것으로 나타났습니다. 바이오젠에 따르면 FDA는 임상 데이터상의 결함은 지적하지 않았으나, 제조 관련 신청 부분의 특정 "기술 정보" 업데이트를 요청했습니다. 바이오젠은 신속하게 응답하고 신청을 업데이트할 계획이지만, 재신청이 어떤 검토 기간을 갖게 될지는 불확실하다고 윌리엄 블레어(William Blair)의 애널리스트 마일스 민터(Myles Minter)는 언급했습니다. 고서머 바이오(Gossamer Bio)는 폐동맥 고혈압 치료제 개발사인 비상장 기업 레스피라 테라퓨틱스(Respira Therapeutics)를 인수할 수 있는 옵션을 확보했다고 목요일 밝혔습니다. 이번 계약으로 레스피라 테라퓨틱스는 개발을 진행하는 동안 최대 2년간 흡입형 약물 후보 물질인 'RT234' 개발 자금을 지원받게 됩니다. 레스피라 테라퓨틱스는 올해 초 2상 임상 시험을 완료했습니다. 고서머 바이오는 계약 체결 시 보통주 250만 주를 발행했으며, 인수 옵션을 행사할 경우 150만 주를 추가로 발행할 예정입니다. 작년 고서머 바이오는 자체 폐동맥 고혈압 치료제 'seralutinib'의 권리를 이탈리아 제약사 키에시 파마슈티치(Chiesi Farmaceutici)에 매각한 바 있습니다. 하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences)가 개발 중인 취약 X 증후군(Fragile X syndrome) 실험 치료제가 후기 임상 시험에서 실패했습니다. 회사는 수요일 발표를 통해 약물 'ZYN002'가 "예상보다 높은 위약 반응률"로 인해 사회적 회피 개선이라는 주요 목표를 달성하지 못했다고 밝혔습니다. 하모니는 ZYN002를 2023년 지너바 파마슈티컬스(Zynerba Pharmaceuticals) 인수 당시 확보했으며, 이 화합물은 이전에 간질 및 골관절염 관련 무릎 통증 연구에서도 실패한 바 있습니다.