Roivant의 약물, 희귀 염증성 질환 시험 성공

브리스톨 마이어스 스큅(BMY)이 화이자로부터 라이선스 받은 신약 후보물질이 내년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 목표로 하고 있습니다. 이 약물은 피부근염(dermatomyositis) 환자의 증상을 완화하고 스테로이드 사용량을 줄이는 데 효과를 보인 임상시험 결과를 바탕으로 합니다. 이 신약 후보물질인 브레포시티닙(brepocitinib)은 야누스 키나아제(Janus kinase) 계열 단백질인 TYK2와 JAK1을 억제하는 기전을 가지고 있습니다. 이 계열의 약물들은 이미 류마티스 관절염, 건선, 습진 등 자가면역 질환 치료제로 FDA 승인을 받은 바 있습니다. 대표적인 예로는 화이자의 Xeljanz, 브리스톨 마이어스 스큅의 Sotyktu, 애브비의 Rinvoq 등이 있습니다. 이러한 야누스 키나아제 억제제 계열 약물들은 혈전 위험과 같은 심혈관계 부작용의 가능성을 가지고 있습니다. 하지만 애브비의 Rinvoq은 2024년 약 60억 달러의 매출을 기록하며 이러한 우려에도 불구하고 높은 판매량을 유지하고 있습니다. 화이자는 브레포시티닙을 Priovant에 라이선스 아웃하면서 희귀 질환 치료제 전략을 채택했습니다. 이는 상대적으로 규모가 작고 비용이 적게 드는 임상시험을 통해 FDA 승인을 받을 가능성을 높일 수 있습니다. 피부 근육 약화와 피부 병변을 유발하며 미국 내 약 34,000명이 앓고 있는 피부근염 외에도 Priovant는 이 약물을 염증성 안과 및 피부 질환 치료제로도 개발 중입니다. 피부근염 임상시험에서는 총 241명의 환자를 모집했으며, 이들을 30mg 브레포시티닙 복용군, 15mg 브레포시티닙 복용군, 위약군으로 각각 3분의 1씩 무작위 배정했습니다. 52주간의 치료 기간 후, 30mg 복용군은 위약군에 비해 생물학적 지표, 임상 증상 및 질병 활성도를 측정하는 척도에서 유의미하게 개선된 결과를 보였다고 Priovant는 밝혔습니다. 또한, 30mg 복용군에서는 위약군에 비해 스테로이드 사용량을 하루 2.5mg 미만으로 줄이거나 스테로이드 사용을 완전히 중단한 환자의 비율이 더 높았습니다. 브레포시티닙 치료의 부작용은 이전 임상시험에서 보고된 것과 유사했으며, 감염 발생 빈도가 더 높았습니다. 그러나 임상시험 연구진은 혈전으로 인한 심혈관계 사건은 발생하지 않았다고 보고했습니다. 브리검 여성병원 자가면역 피부 질환 센터의 Ruth Ann Vleugels 소장은 "VALOR 연구의 성공은 피부근염 분야에 획기적인 순간을 의미하며, 이번 결과는 브레포시티닙이 승인 후 상당수의 피부근염 환자들에게 매우 영향력 있는 치료 옵션이 될 잠재력을 강화한다"고 밝혔습니다. 한편, Priovant의 주가는 수요일 거래에서 10% 상승했습니다.