Biohaven의 희귀 질환 치료제가 FDA 승인 후 '첫날부터 출하 준비 완료'

바이오헤이븐, 희귀 뇌질환 치료제 'Vyglxia' 출시 준비 박차 바이오헤이븐(Biohaven)이 올해 말 승인 가능성이 점쳐지는 신약 'Vyglxia'의 성공적인 출시를 위해 만반의 준비를 갖추고 있다고 밝혔습니다. 블라드 코릭(Vlad Coric) CEO는 환자 지원 허브, 보험사 관리 담당자, 소규모 영업팀까지 구축을 완료했다고 전했습니다. 이번 신약은 특정 희귀 뇌 질환에 대한 최초의 승인 의약품이 될 뿐만 아니라, 몇 년 전 회사의 주요 수익원을 매각한 이후 바이오헤이븐의 첫 번째 상업 제품이라는 점에서 더욱 주목받고 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 오는 10월부터 12월 사이에 Vyglxia에 대한 승인 여부를 결정할 예정입니다. 만약 승인된다면, 경구용 약물인 Vyglxia는 유전 질환의 일종으로 신경 세포의 점진적인 퇴행으로 인해 운동, 조정 능력 및 뇌 기능에 문제를 일으키는 척수소뇌성 운동실조증(spinocerebellar ataxia) 환자 치료에 사용될 것입니다. 코릭 CEO는 "승인이 임박한 가운데, 우리는 출시 첫날부터 제품을 공급할 준비가 되어 있다"며, 이미 환자 지원 허브, 간호사 관리자, 보험사와의 계약 협상을 담당할 전문가, 그리고 Vyglxia를 위한 소규모 영업팀의 기본적인 구조를 갖추고 있다고 설명했습니다. 그는 "많은 환자들이 기다리고 있다. 우리는 준비가 되었고, FDA의 결정을 기다릴 뿐"이라고 덧붙였습니다. 현재 바이오헤이븐은 과거 편두통 치료제 'Nurtec ODT' 개발 및 승인으로 명성을 쌓았던 회사의 '2.0 버전'으로 불리고 있습니다. 경쟁사인 애브비(AbbVie)의 유사 약물에도 불구하고, 바이오헤이븐은 편두통 치료 시장에서 상당한 점유율을 확보했으며, 2021년 말 기준 Nurtec에서만 연간 4억 5천만 달러 이상의 매출을 기록했습니다. 이러한 성공은 화이자(Pfizer)의 관심을 끌었고, 화이자는 2022년 봄, 바이오헤이븐의 편두통 사업 부문을 인수하기로 합의했습니다. 약 120억 달러 규모의 거래가 성사된 후, 바이오헤이븐의 나머지 사업 부문은 같은 이름의 새로운 회사로 분사되었습니다. 코릭 CEO는 Vyglxia의 출시가 이전과는 "매우 다를 것"이라고 예상합니다. 출시 규모는 훨씬 작고, 간소화되며, 비용도 상당히 적게 들 것으로 보입니다. 또한, 영업팀 규모는 Nurtec 출시 당시 투입했던 인력의 10% 미만이 될 것으로 예상됩니다. 더욱이, 척수소뇌성 운동실조증에 대한 현재 승인된 치료제가 없기 때문에 바이오헤이븐은 직접적인 경쟁에 대한 우려가 없습니다. 코릭 CEO는 "다행히 우리는 거대한 다윗과 골리앗의 싸움, 즉 바이오헤이븐 대 애브비의 싸움을 벌이지 않아도 된다"고 말했습니다. 하지만 상업 활동이 완전히 다르지는 않을 것입니다. 코릭 CEO는 Vyglxia 출시에서도 투자자들이 '현대적인 출시'와 Nurtec 출시 당시의 일부 테마를 기대할 수 있다고 인정했습니다. 당시 바이오헤이븐은 경주용 자동차와 틱톡 광고, 그리고 클로이 카다시안(Khloe Kardashian)과 같은 유명 인사들의 홍보를 통해 자사 약물을 대중에게 알렸습니다. 코릭 CEO는 현재 약 400명의 환자가 개방형 라벨 및 확대 접근 프로그램을 통해 Vyglxia를 복용하고 있다고 추정했습니다. 바이오헤이븐은 약물 승인 후 이 환자들을 "즉시 전환"할 계획입니다. 더 넓은 범위의 계획으로는, 회사의 영업팀이 척수소뇌성 운동실조증 분야의 약 20여 개 '전문 센터'와 약 70개의 운동 장애 전문 시설에 집중할 예정입니다. 코릭 CEO는 미국 내 약 15,000명의 환자 중 "대다수"가 이러한 시설에서 치료받고 있으며, Vyglxia 출시 시점에는 이 중 약 절반인 6,000명에서 7,000명의 환자에게 접근 가능할 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 코릭 CEO는 또한 승인된 치료제가 없어 질병이 의심되지만 검사를 받지 않은 사람들도 있을 수 있다고 언급했습니다. 이에 따라 바이오헤이븐은 더 많은 잠재 환자를 식별하기 위해 "상당히 적극적으로" 유전자형 검사를 후원할 것이라고 덧붙였습니다. 한편, 바이오헤이븐은 유럽에서도 승인을 확보할 계획입니다. 회사는 올해 초 유럽의 주요 규제 위원회가 상당한 상업적 이점을 제공하는 분류를 Vyglxia에 부여하지 않을 것이라고 판단한 후 해당 지역의 마케팅 신청을 철회한 바 있습니다. 해당 분류는 유럽에서 이전에 승인되지 않은 화학 물질에만 적용됩니다. 주목할 점은 Vyglxia가 미국과 유럽에서 이미 ALS 치료제로 승인된 약물로 분해된다는 것입니다. 코릭 CEO에 따르면, 바이오헤이븐은 자체 주장을 뒷받침할 추가 데이터를 수집했으며, 유럽 규제 당국에 승인 재신청을 예상한다고 통보했습니다. 지난 4월, 사모 투자 회사인 올버랜드 캐피탈(Oberland Capital)은 바이오헤이븐에 최대 6억 달러를 투자하기로 합의했습니다. 그 대가로 올버랜드 캐피탈은 Vyglxia의 글로벌 판매에 대한 단계별 로열티 권리를 확보했습니다. RBC 캐피탈 마켓(RBC Capital Markets)의 분석가인 레오니드 티마셰프(Leonid Timashev)는 고객 노트에서 이 거래 조건에 따라 Vyglxia의 연간 매출이 2030년까지 13억 달러에 도달하고 궁극적으로 19억 달러에 달할 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 티마셰프는 이러한 전망이 RBC의 자체 추정치와 "거의 유사하다"고 덧붙였습니다.