Sanofi의 인수된 약물, 희귀 질환 시험에서 성공

Sanofi, 희귀질환 치료제 임상 2상 성공… Inhibrx 인수 효과 기대 프랑스 제약사 Sanofi가 지난해 인수한 Inhibrx의 신약 후보물질이 희귀 간·폐 질환 치료를 위한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 29일(현지시간) 발표했습니다. Sanofi에 따르면, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 대상으로 진행된 임상 2상 시험에서 신약 후보물질인 efdoralprinalfa는 주요 및 핵심 이차 평가 변수를 모두 충족했습니다. Sanofi는 구체적인 수치를 공개하지 않았으나, 8개월간의 투여 결과, 3~4주 간격으로 efdoralprinalfa를 투여받은 환자군에서 혈중 보호 단백질인 AAT 수치가 기존의 혈장 유래 치료법을 주 1회 투여받은 환자군보다 평균적으로 더 높게 증가했다고 밝혔습니다. 또한, Sanofi 치료제를 투여받은 환자들은 혈중 기능성 단백질 농도가 더 높았으며, 정상 범위의 하한선 이상을 유지하는 날도 더 많았다고 덧붙였습니다. efdoralprinalfa는 기존 혈장 치료법과 유사한 안전성 프로파일을 보였으며, Sanofi는 향후 의학 학회에서 해당 데이터를 발표하고 규제 당국과 다음 단계를 논의할 계획입니다. AATD는 간과 폐에 손상을 입히는 희귀 유전 질환으로, 염증, 간경변, 폐기종 및 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)과 같은 호흡기 질환을 유발합니다. AATD는 발병률은 낮지만, 치료 옵션이 제한적인 미개척 시장으로 제약사들의 주목을 받아왔습니다. 현재 여러 기업들이 RNA 편집, 유전자 편집, RNA 간섭 등 다양한 접근 방식으로 AATD 치료제 개발에 나서고 있으며, Vertex Pharmaceuticals는 해당 분야에서 여러 차례 난관에 봉착하기도 했습니다. efdoralprinalfa는 염증 및 폐 조직 손상에 관여하는 효소를 차단하도록 설계된 재조합 단백질 치료제입니다. 현재 AATD로 인한 폐기종 환자를 대상으로 혈장 유래 치료법의 대안으로 평가받고 있습니다. Sanofi는 지난해 22억 달러를 들여 efdoralprinalfa 개발사인 Inhibrx를 인수했습니다. 임상 연구 책임자인 UCLA 의과대학의 Igor Barjaktarevic 교수는 Sanofi를 통해 배포된 성명에서 "덜 빈번한 투여와 혈액 기증 프로그램으로부터의 완전한 독립을 통해 정상 AAT 수치를 달성하고 유지하는 것은 AATD 환자들의 현재 치료 경험에 환영할 만한 변화를 가져올 것"이라고 말했습니다. Leerink Partners의 분석가 David Risinger는 Sanofi의 Inhibrx 인수가 이번 임상 결과로 정당화되었으며, 해당 약물에 대한 컨센서스 추정치를 상당폭 상향 조정할 수 있다고 분석했습니다. Sanofi에 따르면 전 세계적으로 약 23만 5천 명, 미국 내에서 10만 명이 AATD 환자로 추정되며, 이 중 약 90%는 진단받지 못한 상태입니다. Risinger는 이러한 수치가 상당한 상업적 기회를 나타낸다고 평가했습니다.