새로운 바이오텍, RNA 약물을 뇌로 전달 목표

아일랜드 더블린에 본사를 둔 바이오테크 기업 Aerska가 2,100만 달러 규모의 시드 펀딩을 성공적으로 유치하며 공식 출범했습니다. Aerska는 RNA 간섭(RNAi) 치료제를 혈액뇌장벽(BBB) 너머 뇌까지 전달하는 혁신적인 기술을 개발했습니다. 이번 펀딩 라운드는 Age1, Backed VC, Speedinvest가 공동으로 주도했으며, Blueyard, Norrsken VC, Ada Ventures 등 다수의 초기 투자 기업들이 참여했습니다. Aerska는 유전 질환 치료를 목표로 RNA 간섭 기술에 집중하고 있습니다. RNA 간섭은 질병을 유발하는 단백질 생성을 억제하는 유전 정보를 차단하는 방식입니다. 특히 Aerska는 뇌 질환을 일으키는 유전자를 침묵시키는 데 초점을 맞추고 있습니다. 이는 매우 야심찬 목표로, 현재까지 RNA 간섭 기술은 주로 간 질환 치료에 성공적으로 적용되어 왔습니다. 뇌는 외부 물질, 특히 유전 치료제와 같은 큰 분자의 침투를 막는 강력한 보호막인 혈액뇌장벽으로 둘러싸여 있습니다. 지난 10여 년간, 이러한 혈액뇌장벽을 극복하기 위한 기술을 개발하는 새로운 바이오테크 기업들이 다수 등장했습니다. 예를 들어, 2021년 설립된 Aliada Therapeutics는 RA Capital Management와 Johnson & Johnson의 벤처 캐피탈 부문으로부터 시드 펀딩을 받아 J&J의 기술을 기반으로 사업을 진행했습니다. Aliada는 약 3년간 운영된 후 AbbVie에 14억 달러에 인수되었습니다. AbbVie의 Aliada 인수는 이미 뜨거운 분야인 뇌 질환 치료제 시장에서의 거래 활동을 더욱 활발하게 만들었습니다. 작년 4월, 일본 제약사 Eisai는 오랜 파트너인 BioArctic과 협력하여 BioArctic의 특허 기술인 "BrainTransporter" 플랫폼을 활용한 전임상 단계의 약물 개발에 합의했습니다. 몇 달 후, Roche는 Sangamo Therapeutics로부터 관련 기술을 라이선스했습니다. 최근에는 GSK가 ABL Bio의 뇌 장벽 통과 기술에 수십억 달러를 투자했으며, Biogen은 "안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotides)"로 알려진 RNA 약물을 뇌로 효과적으로 전달하는 기술을 보유한 Alcyone Therapeutics를 인수했습니다. 이 외에도 Biogen과 Denali Therapeutics, Eli Lilly와 Entos Pharmaceuticals 간의 유사한 협력 계약도 있었습니다. Aerska의 CEO이자 공동 창립자인 Jack O’Meara는 성명을 통해 "신경계 질환은 여전히 의학에서 가장 큰 도전 과제 중 하나이며, 질병의 진행을 바꿀 수 있는 선택지가 제한적입니다."라고 말했습니다. 그는 Aerska의 목표가 "뇌 셔틀과 RNA 치료제를 통합하여 중추신경계(CNS)에서 정밀하고 지속적인 유전자 침묵을 가능하게 하는 것"이라고 덧붙였습니다. Aerska의 또 다른 공동 창립자인 Stuart Milstein은 RNA 간섭 분야의 선구적인 기업인 Alnylam Pharmaceuticals에서 뇌 전달 연구를 이끌었던 경험이 있습니다. 또한, 연구 책임자인 Mike Perkinton은 이전 AstraZeneca의 신경과학 부서에서 신약 개발을 주도하고 임원직을 역임했습니다. Aerska의 "항체-올리고 접합체(antibody-oligo conjugate)" 플랫폼은 RNA 간섭 치료제를 뇌 전체에 전달하여 신경 세포가 이를 흡수하고 특정 유전자를 억제하도록 설계되었습니다. 또한, Aerska는 신경학 분야에서 "정밀 의학 전략을 발전시키기 위해" 데이터 과학에 투자하고 있으며, 초기 초점은 알츠하이머병과 파킨슨병의 유전적 형태에 맞춰져 있습니다. Backed VC의 파트너이자 Aerska 이사회 멤버인 Alex Brunicki는 "혈액뇌장벽을 넘어서는 전달은 신경학 분야에서 유전 치료제의 병목 현상으로 남아 있습니다."라며, Aerska의 플랫폼이 "중추신경계 치료의 선두에 설 수 있는 위치를 제공한다"고 강조했습니다.