뇌 바이오텍의 주요 약물, 다발성 경화증 치료에 실패

콘티넘 테라퓨틱스, 다발성 경화증 치료제 임상 실패 소식에 주가 급락 다발성 경화증(MS) 치료제로 개발 중이던 실험 약물의 임상 시험 실패 소식이 전해지면서 바이오텍 기업 콘티넘 테라퓨틱스(Contineum Therapeutics)의 주가가 큰 폭으로 하락했습니다. 이 약물은 글로벌 제약사 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 관심도 끌었던 것으로 알려져 있습니다. 콘티넘 테라퓨틱스는 최근 2상 임상 시험에서 가장 진척된 실험 약물인 PIPE-307이 다발성 경화증 치료에 실패했다고 밝혔습니다. 이번 임상 시험은 가장 흔한 형태인 재발-완화성 다발성 경화증 환자를 대상으로 PIPE-307의 두 가지 용량을 위약과 비교했습니다. 두 용량 모두 안전성과 내약성은 "수용 가능한" 수준을 보였으나, 환자들에게 흐릿한 글자를 읽도록 하는 시력 검사라는 임상 시험의 주요 평가 지표에서 유의미한 효과를 나타내지 못했습니다. 다발성 경화증의 초기 증상 중 하나로 시력 저하가 흔하게 나타납니다. PIPE-307은 임상 시험의 이차 평가 지표에서도 목표를 달성하지 못했습니다. 콘티넘 테라퓨틱스는 "탐색적" 연구 목표에서 얻은 데이터를 계속 분석할 것이며, 전체 결과를 학회 발표 및 동료 검토 저널 게재를 통해 공개할 계획이라고 밝혔습니다. 티모시 왓킨스 최고 의료 책임자 겸 개발 책임자는 회사가 염증성 및 섬유성 질환에 대한 새로운 치료법 개발에 "전념"하고 있다고 덧붙였습니다. 윌리엄 블레어(William Blair)의 애널리스트 마일스 민터는 고객에게 보낸 메모에서 "결과에 실망했지만, 우리는 항상 이 연구가 위험 부담이 크다고 보아왔다"고 언급했습니다. 콘티넘 테라퓨틱스의 주가는 목요일 시간 외 거래에서 12% 이상 하락하여 주당 약 12.20달러 수준에서 거래되었습니다. 2017년 파이프라인 테라퓨틱스(Pipeline Therapeutics)라는 이름으로 설립된 이 회사는 2019년 말 시리즈 B 펀딩 라운드에서 3천만 달러를 조달했으며, 여기에는 창립 투자자인 버센트 벤처스(Versant Ventures)를 포함한 여러 투자자가 참여했습니다. 불과 2년이 채 지나지 않아 콘티넘은 8천만 달러 규모의 시리즈 C 펀딩을 성공적으로 마감했습니다. 이후 2024년 기업 공개(IPO)를 통해 1억 1천만 달러를 확보했습니다. 콘티넘은 역사적인 바이오텍 주가 침체기에 나스닥에 상장했습니다. 상장 이후 1년 동안 주가는 데뷔 가격인 16달러 아래에서 거래되었습니다. 현재 이 회사는 두 가지 약물을 인체 대상 임상 시험 중에 있습니다. 하나는 만성 통증, 진행성 다발성 경화증, 그리고 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 초기 단계 임상 시험 중인 PIPE-791입니다. 민터 애널리스트는 PIPE-791이 콘티넘의 가치에서 "가장 큰 비중"을 차지하며, LPAR1이라는 다기능 수용체 단백질을 차단하는 작용 방식이 IPF 치료에 "흥미로운" 접근법이라고 평가했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)를 포함한 일부 다른 개발사들도 유사한 프로그램을 진행 중입니다. 한편, PIPE-307은 신경계를 조절하는 단백질 계열 중 하나인 M1을 억제하도록 설계되었습니다. 연구에 따르면 M1은 면역 체계의 일부를 제어하는 데 도움을 줄 수 있습니다. 다발성 경화증에서는 면역 체계가 신경 세포를 둘러싸는 보호 피복을 잘못 공격하여 다양한 감각, 운동 및 인지 문제를 일으킵니다. 올해 Molecular Pharmacology 저널에 발표된 연구는 M1이 신체가 이러한 피복을 복구하는 것을 방해할 수 있는 메커니즘을 설명합니다. 주목할 점은 최근 조현병 치료제로 승인된 브리스톨 마이어스의 약물인 코벤피(Cobenfy)가 M1과 관련 단백질인 M4를 모두 증폭시킨다는 것입니다. 연구자들은 또한 PIPE-307이 주요 우울증 치료에 유용할 수 있는지 여부를 조사하고 있습니다. 민터 애널리스트는 실패한 다발성 경화증 임상 시험 결과가 현재 진행 중인 우울증 임상 시험에 "별다른 영향을 미치지 않을 것"으로 보고 있지만, 우울증 임상 시험 역시 여전히 위험 부담이 있다고 덧붙였습니다. 윌리엄 블레어 팀은 우울증 임상 시험의 성공 확률을 35%로 추정하고 있습니다. PIPE-307은 세계 최대 제약 회사 중 하나인 존슨앤드존슨의 관심을 끌었습니다. 존슨앤드존슨은 2023년 PIPE-307에 대한 연구, 개발 및 상업화에 대한 전 세계 독점 라이선스를 확보하기 위해 5천만 달러를 지불했습니다.