Roche, 신규 뇌 질환 치료제 개발을 위해 AI 전문가 영입

로슈, AI 기반 신약 개발 스타트업 Manifold Bio와 5500만 달러 규모 파트너십 체결 글로벌 제약사 로슈(Roche)가 인공지능(AI) 기술을 활용해 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 혁신적인 신약 전달 기술을 개발하기 위해 보스턴 기반의 신약 개발 스타트업 Manifold Bio와 5500만 달러 규모의 파트너십을 체결했습니다. 이번 협력을 통해 로슈는 Manifold Bio의 AI 기반 약물 발견 플랫폼에 접근할 수 있게 되며, 이는 뇌 질환 치료제 개발에 새로운 가능성을 열 것으로 기대됩니다. Manifold Bio의 플랫폼은 AI를 활용하여 특정 조직으로 치료제를 유도할 수 있는 생물학적 경로를 식별합니다. 이 플랫폼은 혈액뇌장벽을 통과할 수 있는 수많은 잠재적 '셔틀(shuttles)'을 측정할 수 있다고 회사 측은 설명했습니다. 혈액뇌장벽은 뇌를 유해 물질뿐만 아니라 유익한 치료제로부터도 보호하는 중요한 방어막이지만, 신경 질환 치료제 개발에 있어 큰 장애물로 작용해 왔습니다. 최근 신경 질환 치료제 개발 분야에서는 이러한 혈액뇌장벽을 극복하기 위한 새로운 기술을 가진 기업들이 주목받고 있습니다. 지난달에는 RNA 간섭 약물을 뇌로 전달하려는 아일랜드 더블린 소재의 Aerska가 2100만 달러의 투자를 유치하며 출범했습니다. Gleb Kuznetsov Manifold Bio CEO 겸 공동 창립자는 인터뷰에서 "뇌에 성공적으로 완전히 도달할 수 있는 분자를 설계하는 것이 어려웠기 때문에 임상 시험에 진입하는 것이 늘 손발이 묶인 채로 가는 것 같았다"며 "이것이 바로 이러한 뇌 셔틀링 기술에 대한 강력한 추진력이 있는 이유"라고 설명했습니다. Manifold Bio는 기존 방식과 달리, 셔틀을 페트리 접시나 시험관이 아닌 살아있는 유기체, 즉 '생체 내(in vivo)'에서 평가한다고 강조합니다. 회사는 이러한 접근 방식이 기초 연구를 실제 약물로 전환하는 과정을 크게 가속화할 것이라고 주장합니다. Kuznetsov CEO는 회사의 목표를 설명하며 자동차 수리점에 비유했습니다. 그는 "만약 우리가 인간의 몸에서 질병 세포를 꺼내서(자동차에서 엔진을 꺼내듯) 수리하고 다시 넣을 수 있다면 많은 질병을 치료할 수 있을 것이다. 물론 그것은 매우 어려운 일"이라며, "그래서 약물 설계 및 엔지니어링의 큰 부분은 효과적으로 정비공을 몸 안의 고장난 세포로 데려가는 것"이라고 말했습니다. 잠재적 약물을 올바른 조직으로 전달하고 신체와 어떻게 상호 작용하는지 이해하는 것이 '생체 내 측정'이 매우 중요한 이유라고 덧붙였습니다. Manifold Bio가 가장 적합하다고 판단하는 셔틀은 이후 엔지니어링된 항체 또는 유전적 의약품과 융합됩니다. 이러한 치료제들은 혈액뇌장벽이 특히 효과적으로 차단하는 유형입니다. Steve Holtzman Manifold Bio 회장은 회사의 연구가 더 낮은 용량으로도 효과적이고 안전하며, 더 편리하고 편안한 방식으로 투여될 수 있는 약물로 이어질 것이라고 믿고 있습니다. 로슈와 Manifold Bio는 아직 구체적으로 어떤 질병을 목표로 하는지 밝히지 않았지만, Kuznetsov CEO에 따르면 일부는 그 범위가 '엄청나며' '많은 면에서 노화 관련 질병'이라고 합니다. 선급금 외에도 Manifold Bio는 특정 연구, 개발 및 판매 마일스톤을 달성할 경우 20억 달러 이상을 추가로 확보할 수 있습니다. Manifold Bio는 로슈가 선정한 치료용 페이로드에 맞춰진 새로운 셔틀의 발견 및 개발 관련 활동을 주도할 것입니다. 로슈는 이후 전임상 및 인간 대상 시험, 상용화를 담당하게 됩니다. 계약 조건에 따라 Manifold Bio는 결과 제품에 대해 단계별 로열티를 받을 수 있으며, 하나의 제품 후보 물질 개발에 공동으로 자금을 지원하고 참여할 수 있는 권리도 유지합니다. 로슈에게 Manifold Bio와 같은 기술은 특히 가치가 있을 수 있습니다. 스위스의 거대 제약사인 로슈는 뇌 질환 연구 분야에서 가장 활발한 기업 중 하나입니다. 현재 임상 시험 중인 21개의 신경과학 프로그램을 보유하고 있으며, 이 중 12개 이상은 아직 승인되지 않은 약물에 대한 것입니다. 이 프로그램들은 주로 희귀 질환, 다발성 경화증, 알츠하이머병, 파킨슨병, 헌팅턴병과 같은 신경퇴행성 질환을 표적으로 하고 있습니다. 작년 로슈의 신경과학 제품 매출은 13% 증가한 93억 스위스 프랑(약 106억 달러)을 기록했으며, 전체 제약 매출의 20%를 차지했습니다. 투자자들이 종종 고위험 고수익 영역으로 묘사하는 신경과학 분야에서 로슈는 전면적인 인수보다는 협력 및 라이선스 계약에 집중하는 경향을 보여왔습니다. 2023년에는 Ionis Pharmaceuticals에 6000만 달러를 지급하고 알츠하이머병 및 헌팅턴병 치료를 위한 두 가지 RNA 의약품에 대한 권리를 확보했습니다. 이듬해에는 Sangamo Therapeutics로부터 알츠하이머병 치료를 위한 기술을 라이선스하고, RNA 편집 전문업체와 Manifold 계약과 유사한 구조의 파트너십을 체결했습니다. 로슈는 지난 15년간 BBB 셔틀 분야의 선두 주자로 자리매김했으며, 이 분야의 지속적인 장애물에 대해 잘 알고 있습니다. 로슈가 면밀히 주시하고 있는 후보 물질 중 하나인 알츠하이머병 치료제 trontinemab는 셔틀 기술을 사용하여 개발되었습니다. 로슈의 기업 사업 개발 책임자인 Boris Zaïtra는 성명을 통해 "Manifold와의 거래는 '가장 중요한 신경 및 신경퇴행성 질환 중 일부를 해결할 잠재력'을 가지고 있기 때문에 흥미롭다"고 밝혔습니다. 하지만 위험도 존재합니다. AI는 신약 발견 및 개발을 획기적으로 가속화할 것을 약속하지만, 현재까지 이 분야에 미친 영향은 미미합니다. AI 신약 개발을 중심으로 구축된 선도적인 기업들 중 일부, 예를 들어 Recursion Pharmaceuticals는 아직 자신들의 역량을 입증하는 데 어려움을 겪고 있습니다. 로슈는 지난 몇 년간 여러 AI 관련 계약을 체결했기 때문에 이러한 위험을 동종 업계보다 더 잘 이해하고 있을 수 있습니다. 로슈는 Dyno Therapeutics와 협력하여 신경 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하고 있으며, 세계에서 가장 가치 있는 기업인 칩 제조업체 Nvidia와도 협력하고 있습니다. 로슈의 Genentech 사업부는 2021년 말 Recursion과 파트너십을 맺고 암 또는 신경계 의약품의 새로운 표적 발굴 과정을 가속화하기로 합의했습니다. Manifold Bio 경영진은 이번 새로운 동맹이 회사가 가치 있는 기술을 보유하고 있다는 검증뿐만 아니라 독립적으로 계속 성장할 수 있도록 하는 '기초적인 파트너십'을 제공한다고 주장합니다. Holtzman 회장은 계약 조건에 따라 로슈가 특정 제품 후보에 대한 권리를 갖지만, Manifold Bio는 셔틀에 대한 소유권을 유지하며 이를 사용하여 동일하거나 다른 질병에 대한 다른 약물을 만들 수 있다고 언급했습니다. Manifold Bio의 최고 기술 책임자(CTO)이자 공동 창립자인 Pierce Ogden은 "AI 자체만으로는 더 이상 경쟁 우위가 될 수 없다"며 "AI는 품질과 관련성 있는 데이터와 결합되어야 한다. 그리고 그것이 바로 Manifold를 독특하게 만드는 것"이라고 말했습니다.