Johnson & Johnson, nipocalimab가 최초이자 유일한 investigational FcRn blocker로서 전신 홍반성 루푸스(SLE) 활성 감소 가능성을 보여주는 새로운 데이터를 발표 (2상 연구)

존슨앤드존슨(JNJ), 루푸스 치료제 ‘니포칼리맙’ 긍정적 임상 2상 결과 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 전신 홍반성 루푸스(SLE) 치료제로 개발 중인 ‘니포칼리맙(nipocalimab)’의 임상 2상 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다고 6일(현지시간) 발표했습니다. 이번 연구 결과는 니포칼리맙이 SLE 활동성을 감소시킬 잠재력을 가진 최초이자 유일한 investigational FcRn blocker임을 시사합니다. JASMINE이라는 이름으로 진행된 이번 임상 2b상 연구는 228명의 성인 SLE 환자를 대상으로 52주간 진행되었습니다. 연구 결과, 니포칼리맙은 1차 평가 지표인 24주차 SRI-4(Systemic Lupus Erythematosus Responder Index 4) 달성률에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 또한, 스테로이드 사용량 감소 가능성을 나타내는 주요 2차 및 탐색적 평가 지표에서도 긍정적인 결과를 얻었습니다. 연구 기간 동안 니포칼리맙은 기존 임상 연구와 일관된 안전성 및 내약성 프로파일을 나타냈으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다. 이번 데이터는 전 세계적으로 약 300만~500만 명, 미국 내 약 45만 명이 앓고 있는 만성적이고 debilitating한 자가항체 질환인 SLE에서 investigational FcRn blocker 치료제의 첫 긍정적인 결과라는 점에서 의미가 있습니다. SLE는 면역 체계가 자신의 건강한 조직을 공격하여 피부, 관절, 심장, 폐, 신장, 뇌 등 다양한 장기에 염증과 손상을 일으키는 자가면역 질환입니다. 주요 증상으로는 심각한 피로, 관절 통증 및 부기, 발진 등이 있으며, 특히 나비 모양의 얼굴 발진이 특징적입니다. 존슨앤드존슨은 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 니포칼리맙의 SLE에 대한 임상 3상 프로그램 개시를 계획하고 있습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 자가항체 및 류마티스 질환 리더인 Leonard L. Dragone 박사는 “전신 홍반성 루푸스(SLE)는 수백만 명의 삶의 질을 현저히 저하시킬 수 있는 심각한 자가항체 질환”이라며, “많은 SLE 환자들이 장기간 스테로이드 사용으로 인한 합병증에 직면하고 있어, 안전하고 내약성이 좋으며 질병 활성도를 줄이면서 면역 기능을 보존할 수 있는 면역 선택적 치료제에 대한 필요성이 절실하다”고 말했습니다. JASMINE 연구의 전체 결과는 향후 의료 학회에서 발표될 예정입니다. 참고: SRI-4(SLE Responder Index 4)는 SLE 환자의 치료 반응을 평가하는 복합 지표로, SELENA-SLEDAI, Physician Global Assessment (PGA), British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) 2004 등 세 가지 국제적으로 검증된 지표의 기준을 포함합니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 FcRn을 차단하고 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 investigational 단일클론항체입니다. 이는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 자가항체 매개 류마티스 질환 등 세 가지 주요 영역에서 여러 질환의 근간이 되는 자가항체 및 동종항체에 대한 추가적인 감지 가능한 영향 없이 작용할 수 있습니다. 또한, 태반에서 FcRn과 IgG의 결합을 차단하는 것은 모체 동종항체의 태반 통과를 제한하는 데에도 기여할 것으로 여겨집니다. 니포칼리맙은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 여러 주요 지정 사항을 받았습니다. 여기에는 용혈성 태아 및 신생아 질환(HDFN) 및 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정, HDFN, 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 중증 근무력증(gMG), FNAIT, 쇼그렌 증후군(SjD)에 대한 미국 FDA 신속 심사 지정, wAIHA, HDFN, gMG, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), FNAIT에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지위, HDFN 및 쇼그렌 증후군에 대한 미국 FDA 혁신 치료제 지정, 중증 근무력증에 대한 미국 FDA 우선 심사 등이 포함됩니다.