면역치료제, 혈액암 시장에서 화학요법 대체하며 2030년까지 130억 달러 규모 달성 전망

면역항암제가 기존 화학요법 대체하며 혈액암 시장 2030년 130억 달러 규모 전망 최근 미국 식품의약국(FDA)의 첫 이중항체 병용 요법 승인은 수십 년간 종양학자들이 기다려온 전통적인 화학요법에서 벗어나는 신호탄이 되고 있습니다. 공학 세포 치료제와 이중항체는 재발성 및 불응성 혈액암 환자에서 90% 이상의 반응률을 달성하며 면역항암제가 혈액암 치료에 혁신적인 변화를 가져오고 있음을 입증하고 있습니다. 이러한 발전은 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP), Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), Genmab A/S (NASDAQ: GMAB), Autolus Therapeutics plc (NASDAQ: AUTL), Lyell Immunopharma, Inc. (NASDAQ: LYEL)와 같은 기업들에게 기회를 제공하고 있습니다. 시장 예측 기관들은 CAR-T 세포 치료제 시장이 2024년 38억 7천만 달러에서 2030년 132억 5천만 달러로 급증할 것으로 전망하고 있으며, 이는 재발성 및 불응성 환자군에서 전례 없는 치료 효과에 힘입은 결과입니다. 임상 단계 면역항암제 기업인 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)는 최근 GTB-3650의 1상 임상 시험을 코호트 4까지 진행했다고 발표했습니다. 이 코호트에서는 환자들이 현재 10μg/kg/일의 용량으로 치료받고 있습니다. GT Biopharma는 자체 개발한 TriKE 플랫폼을 통해 세계에서 가장 치료가 어려운 암 유형을 표적으로 하는 차세대 면역항암제 개발에 주력하고 있습니다. GT Biopharma의 1상 용량 증량 시험은 CD33 양성인 재발성 또는 불응성 혈액암 환자, 특히 급성 골수성 백혈병(AML) 및 고위험 골수이형성증후군(MDS) 환자를 대상으로 GTB-3650의 효능을 평가하고 있습니다. 이들 암은 기존 치료법이 완전히 실패했거나 질병이 재발하기 전 일시적인 효과만을 제공했던 매우 어려운 사례들입니다. 이 치료법은 환자의 자연 살해 세포(NK 세포)를 활용하여 암세포를 특이적으로 공격하도록 유도합니다. NK 세포는 비정상 세포를 본능적으로 인식하고 제거하는 면역 세포입니다. 치료는 2주간의 치료 기간과 2주간의 휴식 기간으로 구성된 연속 주입 방식으로 진행되며, 개별 환자의 반응에 따라 최대 4개월까지 지속될 수 있습니다. GT Biopharma의 Michael Breen 최고경영자(CEO)는 "GTB-3650을 평가하는 1상 임상 시험이 코호트 4에 진입하여 10μg/kg/일 용량으로 진행되고 있는 것에 대해 매우 고무적입니다. 전임상 생체 내 백혈병 모델에서 예측된 효능 범위에 근접하고 있으며, 다음 임상 시험 업데이트를 2026년 1분기에 공유할 계획입니다."라고 밝혔습니다. 코호트 1, 2, 3에 등록된 6명의 환자는 모두 GTB-3650 치료를 성공적으로 완료했으며, 용량 증가에 따른 치료제의 안전성 프로파일을 확립했습니다. GT Biopharma는 현재 코호트 4의 용량인 10μg/kg/일이 임상적 효능이 나타날 가능성이 높은 역치이며, 고무적인 면역학적 바이오마커 추세와 완료된 모든 코호트에서 용량 제한 독성이 없었다는 점을 근거로 제시했습니다. 1상 임상 시험 프로토콜은 총 7개 코호트에 약 14명의 환자를 등록할 예정이며, 각 코호트는 코호트 1의 1.25μg/kg/일에서 시작하여 코호트 7에서는 최대 100μg/kg/일까지 점진적으로 용량을 늘려갈 계획입니다. 코호트 4 이후에는 코호트 5에서 25μg/kg/일, 코호트 6에서 50μg/kg/일, 코호트 7에서 최대 용량인 100μg/kg/일을 평가하는 세 개의 추가 용량 증량 단계가 남아 있습니다. 회사는 2026년 1분기 내에 다음 종합 임상 시험 업데이트를 제공할 것으로 예상하고 있습니다. 혈액암 외에도 GT Biopharma는 유방암, 폐암, 난소암, 췌장암, 방광암, 전립선암 등 다양한 고형암에서 흔히 발견되는 B7H3 단백질을 표적으로 하는 GTB-5550을 개발 중입니다. GTB-5550의 인체 대상 임상 시험 개시는 2025년 12월 말 또는 2026년 1월로 예상됩니다. GTB-5550은 피하 주사제로 설계되어 향후 가정에서의 자가 투여 가능성을 제공하며 환자의 부담을 크게 줄일 수 있습니다. 두 치료 후보 물질 모두 낙타와 라마에서 처음 발견된 특수 항체 단편을 활용하는 GT Biopharma의 독자적인 TriKE 플랫폼을 기반으로 합니다. 이 분자들은 작은 크기와 향상된 안정성으로 기존 항체에 비해 뚜렷한 이점을 제공합니다. GT Biopharma는 미네소타 대학교로부터 이 기술에 대한 전 세계 독점 라이선스 권리를 보유하고 있습니다. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN)는 1/2상 LINKER-MM4 임상 시험 데이터를 발표했습니다. 이 시험에서 Lynozyfic 단독 요법은 새로 진단된 다발성 골수종 환자에서 제한적인 추적 관찰에도 불구하고 모든 세 가지 용량 그룹에서 매우 좋은 부분 반응(VGPR) 이상을 70% 이상 달성했습니다. 최초의 BCMAxCD3 이중항체 단독 요법 시험에서 평가 가능한 반응 환자의 95%가 10⁻⁵ 민감도에서 최소 잔존 질환(MRD) 음성 상태를 달성했습니다. 텍사스 대학교 MD 앤더슨 암 센터의 로버트 오를로스키 박사는 "Lynozyfic 단독 요법은 이미 4제 요법과 유사한 MRD 음성률을 치료 초기 단계에서 달성하고 있으며, 이러한 결과는 장기 추적 관찰을 통해 더욱 심화될 것으로 예상됩니다. 이 결과는 Lynozyfic이 다발성 골수종의 전신 치료 요법의 기초 구성 요소로서, 또는 단독 요법으로서 이식 가능 및 불가능 환자 모두에게 잠재력을 가지고 있음을 강조합니다."라고 말했습니다. 광범위한 임상 개발 프로그램에는 권장 용량인 200mg에서의 2상 확장 시험과 이식 불가능한 신규 진단 환자에서의 병용 요법을 평가하는 LINKER-MM6 시험이 포함됩니다. Regeneron은 12월 10일에 다발성 골수종 개발 프로그램을 논의하기 위한 가상 투자자 이벤트를 개최할 예정입니다. Genmab A/S (NASDAQ: GMAB)는 1b/2상 EPCORE CLL-1 임상 시험의 새로운 데이터를 발표했습니다. 이 시험은 만성 림프구성 백혈병의 드물고 공격적인 진행 형태인 리히터 변환 환자에서 단독 요법 및 병용 요법으로서의 epcoritamab의 효과를 입증했습니다. 1차 단독 요법에서 환자들은 57%의 전체 반응률과 52%의 완전 반응률을 달성했으며, 평가 가능한 반응자의 95%가 모든 용량 그룹에서 최소 잔존 질환 음성 상태를 달성했습니다. Genmab의 Judith Klimovsky 최고개발책임자(CDO)는 "이러한 임상 시험 결과는 만성 림프구성 백혈병의 드물고 종종 치명적인 진행 형태인 리히터 변환 환자에서 단독 요법 및 병용 요법으로서 epcoritamab의 잠재력을 보여줍니다. 우리는 epcoritamab을 다양한 B세포 악성 종양에서 초기 치료 및 후기 치료 모두에서 핵심 치료법으로 탐색하는 데 깊이 전념하고 있습니다."라고 말했습니다. Genmab은 AbbVie와의 협력을 통해 여러 진행 중인 3상 임상 시험을 통해 혈액암 전반에 걸쳐 epcoritamab의 개발을 지속하고 있습니다. Autolus Therapeutics plc (NASDAQ: AUTL)는 CATULUS 1상 임상 시험의 초기 임상 데이터를 발표했습니다. 이 시험에서 obe-cel은 재발/불응성 B세포 급성 림프모구 백혈병 소아 환자에서 95.5%의 전체 반응률과 90.9%의 완전 반응률을 달성했습니다. 안전성 프로파일은 성인 경험과 일관되게 나타났으며, 고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)의 낮은 발생률(각각 8.7%)을 보였습니다. 데이터 마감 시점까지 21명의 반응 환자 중 20명이 지속적인 관해 상태를 유지했습니다. Autolus의 Matthias Will 최고개발책임자(CDO)는 "재발/불응성 B-ALL 소아 환자는 예후가 좋지 않으며, 특히 조기에 재발하는 환자의 경우 더욱 그렇습니다. 우리는 CATULUS 1상 임상 시험의 첫 데이터를 공유하게 되어 기쁘게 생각하며, obe-cel이 고위험 재발 환자 및 원발성 중추신경계 재발 환자를 포함한 이 소아 환자군에서 높은 관해율을 달성할 수 있음을 보여주었습니다. 성인 환자 경험과 일관되게, 데이터는 심각한 CRS 및 ICANS의 낮은 발생률을 보여줍니다."라고 말했습니다. Autolus는 또한 FELIX 주요 임상 시험의 사후 분석을 발표하여, 이식 후 3개월 시점의 CAR T세포 지속성이 성인 재발/불응성 B-ALL 환자의 장기 예후 예측 지표 역할을 할 수 있음을 보여주었습니다. CATULUS 임상 시험의 2상 확장 단계 계획이 진행 중이며, 재발/불응성 B-ALL 소아 환자에서 obe-cel을 추가로 탐색할 예정입니다. Lyell Immunopharma, Inc. (NASDAQ: LYEL)는 67차 미국 혈액학회 연례 회의에서 진행 중인 rondecabtagene autoleucel 임상 시험의 새로운 임상 데이터를 발표했습니다. 이 시험에서 3차 이상 치료를 받은 재발/불응성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 93%의 전체 반응률과 76%의 완전 반응률을 보였으며, 무진행 생존 기간 중앙값은 18개월이었습니다. 주로 원발성 불응성 질환을 가진 2차 치료 환자군에서는 83%의 전체 반응률과 61%의 완전 반응률을 달성했으며, 완전 반응자 중 70%는 6개월 이상 완전 반응 상태를 유지했습니다. "고위험 거대 B세포 림프종 환자에서 관리 가능한 안전성 프로파일과 함께 높은 수준의 지속적인 완전 반응률을 보여주는 진행 중인 임상 시험의 이 데이터는..."