Syndax와 World Orphan Drug Alliance, 미국 외 Revuforj®(revumenib) 접근 확대 위한 다국가 관리 접근 프로그램 출시

신약 접근성 확대… Syndax Pharmaceuticals, WODA와 손잡고 글로벌 프로그램 개시 미국 뉴욕 – 2026년 1월 7일 – Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX)와 World Orphan Drug Alliance (WODA)가 혁신적인 맨인 억제제(menin 억제제)인 Revuforj®(revumenib)의 접근성을 확대하기 위한 협력을 발표했습니다. 이번 협력은 ‘관리형 접근 프로그램(Managed Access Program)’을 통해 진행되며, 미국 외 지역에서 Revuforj가 아직 상업적으로 승인되지 않았으나 현지 규제에 따라 신약 접근이 허용되는 특정 지역의 환자들에게 약물 처방 기회를 제공합니다. 이번 프로그램은 유라시아 일부 지역, 중앙 및 동남부 유럽, 이스라엘, 중동 및 터키, 라틴 아메리카, 아프리카 등에서 시작될 예정입니다. Syndax Pharmaceuticals의 Anjali Ganguli 박사(최고 전략 책임자)는 “WODA와의 파트너십을 통해 전 세계적으로 Revuforj의 접근성을 확대하게 되어 기쁘다”며, “이는 암 환자 치료의 패러다임을 바꾸려는 우리의 사명을 더욱 진전시키는 계기가 될 것”이라고 말했습니다. 그는 또한 “이번 프로그램은 환자들이 접근하기 어려웠던 지역에서 Revuforj를 사용할 수 있는 경로를 제공할 뿐만 아니라, 더 많은 의사들이 이 약물에 대한 귀중한 경험을 쌓도록 지원하여 Revuforj를 전 세계 표준 치료법으로 확립하려는 우리의 장기적인 목표에 기여할 것”이라고 덧붙였습니다. WODA의 Patrick Jordan 회장은 “이번 협력은 희귀 질환 및 생명을 위협하는 질환을 앓고 있는 환자들의 접근 격차를 해소하려는 WODA의 사명을 강조한다”며, “우리의 얼라이언스 모델은 종양학 분야를 포함한 혁신적인 치료법에 대한 접근이 여전히 중요한 과제로 남아있는 지역의 환자들에게 다가갈 수 있도록 한다”고 밝혔습니다. 미국에서 Revuforj는 성인 및 1세 이상의 소아 환자를 대상으로 FDA 승인을 받은 검사를 통해 확인된 KMT2A 유전자 전위가 있는 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 백혈병 치료에 사용됩니다. 또한, 만족스러운 대체 치료 옵션이 없는 1세 이상의 성인 및 소아 환자의 R/R 급성 골수성 백혈병(AML) 중 NPM1 유전자 변이가 있는 경우에도 FDA 승인을 받았습니다. 이러한 질환들은 치료 옵션이 제한적이고 예후가 좋지 않은 난치성 혈액암입니다. 이번 프로그램은 6개 대륙 150개국 이상에서 환자들의 의약품 접근을 지원하는 선도 기업인 WODA가 관리합니다. WODA는 회원 네트워크를 통해 개별 환자 단위로 의료 제공자에게 Revuforj를 공급할 예정입니다. 프로그램은 현지 규제 및 윤리적 프레임워크에 따라 환자 중심의 규정 준수 유통을 보장하며 진행됩니다. 프로그램에 대한 자세한 내용은 [email protected]으로 문의할 수 있습니다. 환자 및 보호자는 담당 의사와 상담하시기 바랍니다. Revuforj®(revumenib) 소개 Revuforj (revumenib)는 경구용 1차 맨인 억제제로, 미국 FDA 승인을 받아 KMT2A 유전자 전위가 있는 R/R 급성 백혈병 및 NPM1 유전자 변이가 있는 R/R AML 환자 치료에 사용됩니다. 현재 revumenib은 새로 진단된 NPM1 변이 또는 KMT2A 재배열 AML 환자를 대상으로 표준 치료법과의 병용 요법을 포함한 다양한 임상 시험이 진행 중이거나 계획되어 있습니다. Revumenib은 이전에 미국 FDA로부터 AML, ALL 및 불확실 계통 급성 백혈병(ALAL) 치료에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을, 유럽 집행위원회로부터 AML 치료에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 또한, 미국 FDA는 KMT2A 재배열 또는 NPM1 변이를 가진 R/R 급성 백혈병 성인 및 소아 환자 치료에 대해 신속 심사(Fast Track) 지정을, KMT2A 재배열을 가진 R/R 급성 백혈병 성인 및 소아 환자 치료에 대해서는 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했습니다. 중요 안전 정보 경고: 분화 증후군, QTc 연장, Torsades de Pointes Revuforj 투여 시 치명적일 수 있는 분화 증후군이 발생할 수 있습니다. 증상으로는 발열, 호흡 곤란, 저산소증, 폐 침윤, 흉막 또는 심낭 삼출, 급격한 체중 증가 또는 말초 부종, 저혈압, 신장 기능 장애 등이 있습니다. 분화 증후군이 의심될 경우 즉시 코르티코스테로이드 요법과 혈역학적 모니터링을 시작하여 증상 완화까지 지속해야 합니다. Revuforj 투여 환자에게서 QTc 연장 및 Torsades de Pointes가 발생했습니다. 치료 전후 칼륨 및 마그네슘 결핍을 교정해야 합니다. QTcF > 450 msec인 환자에게는 Revuforj를 시작하지 마십시오. QTc 간격 연장이 발생하면 Revuforj 투여를 중단, 감량 또는 영구 중단해야 합니다. 경고 및 주의사항 분화 증후군: Revuforj는 치명적이거나 생명을 위협하는 분화 증후군(DS)을 유발할 수 있습니다. DS의 증상에는 발열, 호흡 곤란, 저산소증, 말초 부종, 흉막/심낭 삼출, 급성 신부전, 발진 및/또는 저혈압 등이 포함됩니다. 임상 시험에서 권장 용량으로 Revuforj를 투여받은 241명 중 60명(25%)에게서 DS가 발생했으며, 이 중 2명은 사망했습니다. QTc 간격 연장 및 Torsades de Pointes: Revuforj는 QTc 간격 연장 및 Torsades de Pointes를 유발할 수 있습니다. 임상 시험에서 241명의 환자 중 86명(36%)에게서 QTc 간격 연장이 보고되었습니다. 배아-태아 독성: Revuforj는 임산부에게 투여 시 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 가임기 여성 및 가임기 여성 파트너가 있는 남성에게는 Revuforj 치료 중 및 마지막 복용 후 4개월 동안 효과적인 피임을 사용하도록 권고해야 합니다. 치명적인 이상 반응은 Revuforj 투여 환자 9명(4%)에게서 발생했으며, 여기에는 급사 4건, 분화 증후군 2건, 출혈 2건, 심장마비 1건이 포함됩니다. 심각한 이상 반응은 184명(76%)의 환자에게서 보고되었습니다. 가장 흔한 심각한 이상 반응(≥10%)은 감염(29%), 발열성 호중구 감소증(20%), 세균 감염(15%), 분화 증후군(13%), 출혈(11%)이었습니다. 가장 흔한 이상 반응(≥20%)은 인산염 증가(51%), 출혈(48%), 메스꺼움(48%), 원인 불명의 감염(46%), AST 증가(44%), ALT 증가(40%), 크레아티닌 증가(38%), 근골격 통증(37%), 발열성 호중구 감소증(37%), QTc 연장(36%), 칼륨 감소(34%), 부갑상선 호르몬 증가(34%), 알칼리성 인산염 증가(33%), 설사(29%), 세균 감염(27%), 트리글리세라이드 증가(27%), 인산염 감소(25%), 분화 증후군(25%), 피로(24%), 부종(24%), 바이러스 감염(23%), 식욕 부진 감소(20%) 등이었습니다.