Protara Therapeutics, 장기 정맥 영양 지원 환자 대상 IV Choline Chloride의 THRIVE-3 3상 등록 임상시험 첫 환자 투약 개시 발표

Protara Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TARA), 암 및 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발에 주력하는 임상 단계 바이오테크 기업이, 장기적인 비경구 영양(PS)을 받는 환자를 대상으로 정맥 주사(IV) 콜린 클로라이드 평가를 위한 3상 등록 임상 시험인 THRIVE-3의 환자 투여가 시작되었다고 2026년 1월 7일 발표했습니다. 회사의 연구용 인지질 기질 대체 요법인 IV 콜린 클로라이드는 이전에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사(Fast Track) 지정을 받은 바 있습니다. Protara Therapeutics의 최고 경영자(CEO)인 Jesse Shefferman은 "심각한 간 손상, 신경 심리 장애, 근육 손상 및 혈전 이상을 초래할 수 있는 콜린 결핍은 PS 의존 환자의 78%에게 영향을 미치는 것으로 나타났지만, 현재 이 시급한 요구를 해결할 수 있는 승인된 IV 콜린 제품은 전 세계적으로 없습니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "우리는 IV 콜린 클로라이드가 이 매우 소외된 환자군에게 의미 있는 영향을 미칠 잠재력을 가지고 있으며, 궁극적으로 PS 의존 환자를 위한 최초의 FDA 승인 IV 콜린 치료제가 될 수 있다고 믿습니다. 우리는 이 중요한 연구를 진전시키기를 기대하며, 2026년 하반기에 임상 시험 중간 분석 결과를 제공할 것으로 예상합니다"라고 덧붙였습니다. THRIVE-3 (NCT06910943)은 경구 또는 장관 영양이 불가능하거나, 불충분하거나, 금기인 경우 장기 PS를 받는 청소년 및 성인 환자를 대상으로 저용량 및 고용량 IV 콜린 클로라이드의 효능과 안전성을 평가하도록 설계된 원활한 2b/3상 시험입니다. 24명의 환자를 대상으로 8주간 진행된 2b상 공개 라벨, 용량 확인 시험에 이어, 약 105명의 추가 환자가 24주간 진행되는 3상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험에 등록될 예정입니다. 이 시험의 주요 평가 변수는 위약 대비 기저치로부터의 혈장 콜린 농도 변화입니다. 또한, 환자들은 연구의 각 단계 완료 후 공개 라벨 연장 기간으로 진행될 자격을 얻게 됩니다. 콜린은 일부 식품에 자연적으로 존재하며 인체 전반에 걸쳐 다양한 대사 과정에 중요한 기여를 하는 필수 4차 아민입니다. 이는 여러 대사 경로에서 핵심적인 메틸 공여체 역할을 하며, 인체 전반에 걸쳐 인지질로 풍부하게 저장됩니다. PS 환자는 장관 영양 공급원에서 콜린을 합성할 수 없으며, 현재 콜린을 함유한 PS 제형은 없습니다. 미국 비경구 및 장관 영양학회(ASPEN)는 상업적으로 이용 가능한 비경구 비타민 및 다중 미량 원소 제품의 변경에 대한 권고 사항에서, 유럽 임상 영양 및 대사학회(ESPEN)는 가정용 비경구 영양에 대한 지침에서 PS 환자에게 IV 콜린을 권장하고 있습니다. IV 콜린 클로라이드는 PS를 받는 환자를 위해 개발 중인 연구용 정맥 주사 인지질 기질 대체 요법입니다. 콜린은 건강한 간 기능에 필수적인 인지질의 중요한 기질로 알려져 있으며, 유전자 발현 조절, 세포막 신호 전달, 뇌 발달 및 신경 전달, 근육 기능, 뼈 건강에도 중요한 역할을 합니다. PS 환자는 장관 영양 공급원에서 콜린을 합성할 수 없으며, 현재 콜린을 함유한 PS 제형은 없습니다. PS 의존 환자의 78%가 콜린 결핍 상태이며, 이 중 63%는 간 기능 장애를 겪고 있어 간부전으로 이어질 수 있습니다. 미국에서는 매년 약 90,000명의 사람들이 가정에서 PS를 필요로 하며, 이 중 약 30,000명이 장기 PS를 받고 있습니다. IV 콜린 클로라이드는 PS 환자를 위한 최초의 미국 식품의약국(FDA) 승인 IV 콜린 제형이 될 잠재력을 가지고 있습니다. FDA로부터 장기 비경구 영양(PN) 환자의 콜린 결핍 예방 및/또는 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 경구 또는 장관 영양이 불가능하거나, 불충분하거나, 금기인 경우 콜린 공급원으로 신속 심사(Fast Track Designation) 지정을 받았습니다. 미국 특허청은 Protara에 콜린 조성물에 대한 미국 특허와 콜린 조성물을 이용한 콜린 결핍 치료 방법에 대한 미국 특허를 발행했으며, 각 특허의 유효 기간은 2041년까지입니다. Protara는 암 및 희귀 질환 환자를 위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하는 임상 단계 생명공학 기업입니다. Protara의 포트폴리오에는 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 및 림프관 기형(LM) 치료를 위해 개발 중인 연구용 세포 기반 치료제인 TARA-002가 포함됩니다. 회사는 현재 방광암 치료에 불응성이거나 경험이 없는 환자를 대상으로 NMIBC에 대한 2상 임상 시험과 소아 환자의 LM에 대한 2상 임상 시험에서 TARA-002를 평가하고 있습니다. 또한, Protara는 비경구 영양을 받고 있으나 경구 또는 장관 경로를 통해 콜린 요구량을 충족할 수 없는 환자를 위한 연구용 인지질 기질 대체 요법인 IV 콜린 클로라이드를 개발하고 있습니다. 자세한 내용은 www.protaratx.com에서 확인할 수 있습니다.