Genprex, 당뇨병 유전자 치료 프로그램 임상 업데이트 제공

Genprex, 당뇨병 유전자 치료제 개발 순항… 2025년 임상 개발 주요 마일스톤 달성 [2026년 1월 7일] – 암 및 당뇨병 환자를 위한 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 유전자 치료 기업 Genprex, Inc.(NASDAQ: GNPX)가 자사의 당뇨병 유전자 치료제 후보물질 GPX-002에 대한 임상 프로그램 업데이트 소식을 발표했습니다. 이번 업데이트는 최근 발표된 제2형 당뇨병(T2D)을 대상으로 한 마우스 및 비인간 영장류(NHP) 모델에서의 긍정적인 예비 전임상 데이터에 이어 나온 것입니다. Ryan Confer Genprex 사장 겸 CEO는 "지난해는 Genprex에게 매우 중요한 해였습니다. 당뇨병 유전자 치료 프로그램의 범위를 제1형 당뇨병(T1D)을 넘어 제2형 당뇨병으로 확장했으며, 이는 제2형 당뇨병 동물 모델에서의 전임상 연구 성공적인 시작을 포함한 중요한 마일스톤 달성을 의미합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 "더불어, GPX-002 생산을 경험이 풍부한 위탁개발생산(CDMO) 기관으로 이전하고, 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND) 승인에 필요한 전임상 연구에 대한 회의를 요청하는 전략적 계획을 성공적으로 실행했습니다. 이는 인간 대상 임상 시험 개시를 향한 중요한 발걸음입니다"라고 덧붙였습니다. Genprex는 2025년 한 해 동안 당뇨병 프로그램 내에서 중요한 임상 개발 진전을 이루었으며, 주요 성과는 다음과 같습니다. 연구 범위 확장: Genprex는 제1형 당뇨병을 넘어 제2형 당뇨병 동물 모델에서 전임상 연구를 시작했습니다. 이를 통해 관련 질병 모델에서 GPX-002의 효과를 보다 포괄적으로 평가할 수 있게 되었습니다. 또한, 제2형 당뇨병 동물 연구에서 GPX-002가 고갈된 베타 세포를 재생시키고 혈당 수치를 정상화하는 등 새로운 당뇨병 유전자 치료제의 생체 내(in vivo) 개념 증명(proof-of-concept)을 입증하는 예비 전임상 데이터가 나왔습니다. 규제 기관 협의: Genprex는 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 회의 요청을 제출하는 전략을 실행했습니다. 2026년 1분기에 예정된 이 회의는 인간 대상 임상 시험 개시 전에 필수적인 IND 승인에 필요한 전임상 연구에 대해 논의하기 위한 것입니다. 기술 이전: Genprex는 GPX-002 생산을 위해 기존에 연구 기관에서 수행하던 제조 공정을 경험이 풍부한 통합 CDMO 네트워크 및 기타 공급업체로 성공적으로 이전했습니다. 이러한 발전은 Genprex의 당뇨병 유전자 치료 프로그램이 전임상 평가 및 규제 계획 단계를 거쳐 선도 후보물질을 발전시키고 있음을 보여줍니다. 향후 Genprex는 GPX-002를 발전시키기 위한 다음 단계 준비에 박차를 가할 예정입니다. 여기에는 다음이 포함됩니다. 제조 규모 확대: Genprex는 현재 우수 의약품 제조 및 품질 관리 기준(cGMP)을 준수하는 시설에서 GPX-002의 임상 규모 생산을 시작할 계획입니다. 이를 통해 IND 승인에 필요한 전임상 연구 및 임상 시험을 위한 제조 공정을 가속화할 수 있을 것으로 기대됩니다. 제품 최적화: Genprex는 CDMO 및 연구 파트너와 협력하여 구조를 최적화하고 비바이러스성 지질 나노입자 전달 시스템을 사용하는 GPX-002의 차세대 접근 방식을 평가하고 있습니다. 독성 연구: FDA와의 협의 이후, Genprex는 독성 연구 설계를 완료하고 연구를 시작할 예정입니다. 독성 연구 데이터는 IND 제출을 가능하게 할 것으로 예상됩니다. 독성 연구는 신규 치료제가 인간 사용에 안전하고 효과적인지 확인하고 잠재적 위험을 식별하며 안전한 용량을 결정하고 부작용을 모니터링하는 약물 개발의 필수적인 단계입니다. GPX-002는 제1형 및 제2형 당뇨병 모두에 대한 잠재적 치료제로 개발 중입니다. 제1형 당뇨병의 경우, GPX-002는 췌장에서 알파 세포를 인슐린을 생산할 수 있는 기능성 베타 유사 세포로 전환하도록 설계되었습니다. 이 세포는 베타 세포와 충분히 달라 면역 체계를 회피할 수 있습니다. 생체 내 전임상 연구에 따르면 GPX-002는 제1형 당뇨병 마우스 모델에서 장기간 정상 혈당 수치를 회복시켰습니다. 제1형 당뇨병 비인간 영장류 생체 내 모델에서는 GPX-002가 인슐린 요구량을 감소시키고 C-펩타이드 수치를 증가시키며 포도당 내성을 개선하는 능력을 보여주었습니다. 제2형 당뇨병의 경우, 자가면역이 작용하지 않는 유사한 접근 방식으로, GPX-002는 마우스 및 비인간 영장류 모델 모두에서 인슐린을 생성하는 고갈된 베타 세포를 보충하고 재생시키는 능력을 보여주었습니다. Genprex, Inc.는 암 및 당뇨병 환자를 위한 획기적인 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 유전자 치료 기업입니다. Genprex의 기술은 질병 퇴치 유전자를 전달하여 현재 치료 옵션이 제한적인 대규모 암 및 당뇨병 환자군에게 새로운 치료법을 제공하도록 설계되었습니다. Genprex는 세계적 수준의 기관 및 협력업체와 협력하여 파이프라인을 발전시킬 약물 후보를 개발하고 있습니다. Genprex의 종양학 프로그램은 지질 기반 나노입자를 사용하여 유전자 발현 플라스미드를 리포플렉스 형태로 캡슐화하는 전신 비바이러스성 Oncoprex® 전달 시스템을 활용합니다. 결과물은 정맥 주사로 투여되며, 종양 세포에 흡수되어 종양 억제 단백질을 발현합니다. 회사의 선도적인 후보물질인 Reqorsa® Gene Therapy (quaratusugene ozeplasmid)는 비소세포폐암(NSCLC) 및 소세포폐암(SCLC) 치료제로 두 건의 임상 시험에서 평가되고 있습니다. Genprex의 각 폐암 임상 프로그램은 해당 환자군 치료에 대해 FDA로부터 신속 심사 지정을 받았으며, SCLC 프로그램은 FDA 희귀의약품 지정을 받았습니다. Genprex의 당뇨병 유전자 치료 접근 방식은 AAV 벡터를 사용하여 Pdx1 및 MafA 유전자를 췌장에 직접 전달하는 새로운 주입 공정으로 구성됩니다. 제1형 당뇨병 모델에서 GPX-002는 췌장의 알파 세포를 인슐린을 생산할 수 있는 기능성 베타 유사 세포로 전환시키며, 이는 베타 세포와 충분히 달라 면역 체계를 회피할 수 있습니다. 자가면역이 작용하지 않는 제2형 당뇨병의 경우, GPX-002는 고갈된 베타 세포를 재생 및 보충하는 것으로 믿어집니다.