유럽 집행위원회, 건선 치료용 Tremfya(guselkumab) 소아 적응증 최초 승인

존슨앤드존슨, 소아 건선 치료제 '트렘피야' 유럽 허가 확대 [서울=뉴스핌] 김지연 기자 = 존슨앤드존슨(JNJ)은 자사의 건선 치료제 '트렘피야(TREMFYA®, 성분명: 구셀쿠맙)'가 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 6세 이상 소아 및 청소년의 중등도-중증 판상 건선 치료를 위한 피하 주사제로서 마케팅 허가를 확대 받았다고 19일 밝혔다. 이번 허가 확대로 구셀쿠맙은 소아 적응증에 대해 최초로 승인된 IL-23 억제제가 되었다. 이는 2017년 성인 중등도-중증 판상 건선 치료제로 유럽에서 승인받은 이후의 성과다. 판상 건선은 전체 건선 환자의 약 3분의 1이 소아기에 발병하며, 만성 질환으로 인한 염증과 각질이 두드러지는 병변은 가려움증이나 통증을 유발하고 심한 스트레스를 줄 수 있어 환자의 삶에 장기적인 영향을 미칠 수 있다. 또한 소아 건선은 비만, 고혈압, 고지혈증, 당뇨병, 건선성 관절염 등 특정 동반 질환과 연관되어 삶의 질을 더욱 저하시키는 요인이 되기도 한다. 마리케 세이거(Marieke Seyger) 네덜란드 라드바우드 대학 의학센터 교수는 "소아 건선 치료에 진전이 있었음에도 불구하고, 어린이의 신체적, 정신적 건강에 영향을 미칠 수 있는 이 만성 면역 매개 질환을 앓고 있는 어린이들을 위한 치료 옵션에는 여전히 상당한 격차가 존재한다"며 "구셀쿠맙의 이번 승인은 의사, 부모, 보호자들에게 이 질환을 앓고 있는 어린이들의 건선 증상을 크게 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다. 이번 유럽연합 집행위원회 승인은 중등도-중증 판상 건선을 앓고 있는 120명의 소아 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 'PROTOSTAR' 연구 결과와 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 'VOYAGE 1' 및 'VOYAGE 2' 연구의 약동학(PK) 데이터를 기반으로 이루어졌다. 'PROTOSTAR' 연구에서 구셀쿠맙 투여군은 16주차에 건선 부위 및 중증도 지수(PASI) 75% 개선율과 연구자 전반 평가(IGA) 0/1점(깨끗하거나 거의 깨끗한 피부) 달성이라는 공동 1차 평가변수를 충족했다. 구셀쿠맙을 투여받은 환자의 약 76%가 위약군(20%) 대비 PASI 75% 개선을 보였으며, IGA 0/1점 달성률은 구셀쿠맙 투여군 66%, 위약군 16%로 나타났다. 특히 구셀쿠맙 투여군의 약 40%는 16주차에 완전한 피부 개선(IGA 0점)을 달성한 반면, 위약군에서는 4%만이 이를 달성했다. 6세에서 17세 소아 환자를 대상으로 한 구셀쿠맙 피하 주사제의 안전성 프로파일은 성인 판상 건선 연구에서 보고된 안전성 프로파일과 일관된 것으로 나타났다. 마크 그레이엄(Mark Graham) 존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨 EMEA 면역학 치료 분야 총괄 이사는 "구셀쿠맙은 중등도-중증 소아 판상 건선 치료를 위해 승인된 최초의 완전 인간화된 이중 작용 IL-23 억제제로, 어린이뿐만 아니라 매일 그들을 지지하는 부모와 보호자들에게도 중요한 진전을 의미한다"며 "우리는 구셀쿠맙의 장기적인 효능과 안전성 프로파일을 지원하고 성인 및 소아 환자의 미충족 수요를 충족시키기 위한 연구 발전에 확고한 의지를 가지고 있다"고 덧붙였다. 이번 유럽연합 집행위원회 승인은 환자들에게 중요한 이정표이며, 만성 면역 매개 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하기 위한 존슨앤드존슨의 지속적인 혁신 노력을 보여준다. 구셀쿠맙은 2017년 11월 유럽에서 전신 치료 대상인 성인 중등도-중증 판상 건선 치료제로 처음 승인받았다. 이후 2020년 11월에는 이전 질병 조절 항류마티스 약물 치료에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 환자의 활동성 건선성 관절염 치료제로 유럽 승인을 받았다. 2025년에는 성인 환자의 궤양성 대장염 및 크론병 치료제로 유럽 승인을 받았으며, 정맥 주사 및 피하 주사 유도 요법 후 피하 주사 유지 요법 옵션을 포함한다. 편집자 주: 전신 치료는 건선의 다양한 정도와 건선성 질환의 중증도를 가진 환자를 대상으로 하며 신체 전반에 작용하는 처방 약물입니다. 'PROTOSTAR' 연구는 6세 이상 소아 환자의 만성 판상 건선 치료를 위해 피하 투여된 구셀쿠맙의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 임상 3상, 다기관, 무작위, 위약 및 활성 대조 연구입니다. 데이터 외삽은 이전 관찰을 기반으로 미래 추세 또는 효과를 추정하는 과정입니다. 임상 시험 참여가 가능한 소아 환자가 제한적이므로, 연구자들은 성인 환자 시험의 데이터를 외삽하여 소아 집단에 대한 치료의 잠재적 효능과 내약성을 결정할 수 있습니다. PASI 점수는 신체 각 부위의 건선 병변이 덮고 있는 표면적의 양과 병변의 붉음, 두께, 각질의 심각도를 등급화합니다. PASI 75는 기준선 PASI 점수에서 75% 감소를 의미합니다. IGA는 0부터 4까지의 심각도 점수를 갖는 5점 척도로, 0은 깨끗함, 1은 최소, 2는 경증, 3은 중등도, 4는 중증 질환을 나타냅니다. 'VOYAGE 1' 및 'VOYAGE 2' 연구는 중등도-중증 판상 건선 성인 환자에서 구셀쿠맙과 위약 및 아달리무맙을 비교 평가하기 위해 설계된 임상 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 및 활성 대조 연구였습니다. 이 연구들의 공동 1차 평가변수는 16주차에 IGA 0/1점(깨끗하거나 거의 깨끗한 피부) 및 PASI 90을 달성한 구셀쿠맙 투여군 환자 대 위약 투여군 환자의 비율이었습니다. 판상 건선은 피부 세포의 과잉 생산으로 발생하는 면역 매개 질환으로, 가렵거나 통증을 유발할 수 있는 염증성 각질 병변을 유발합니다. 건선 환자의 약 3분의 1이 소아기에 발병합니다. 소아 건선은 영향을 받은 어린이의 심리 건강에 심오한 장기적 영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 소아 건선은 비만, 고혈압, 고지혈증, 당뇨병 및 건선성 관절염과 같은 특정 동반 질환과 연관되어 있습니다. 존슨앤드존슨이 개발한 구셀쿠맙은 IL-23을 차단하고 IL-23을 생성하는 세포의 수용체인 CD64에 결합하는 최초의 승인된 완전 인간화된 이중 작용 IL-23p19 소단위 억제제입니다. 이중 작용에 대한 결과는 시험관 내 연구로 제한되며, 이 발견의 임상적 중요성은 알려지지 않았습니다. 구셀쿠맙은 유럽연합에서 전신 치료 대상인 성인 중등도-중증 판상 건선 치료와 이전 질병 조절 항류마티스 약물 치료에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 환자의 활동성 건선성 관절염 치료를 위해 승인되었습니다. 또한, 전신 치료 대상인 6세 이상 소아 및 청소년의 중등도-중증 판상 건선 치료를 위해서도 승인되었습니다. 구셀쿠맙은 기존 치료법 또는 생물학적 제제 치료에 불충분한 반응, 반응 소실 또는 내약성이 없는 중등도-중증 활동성 궤양성 대장염 성인 환자 치료와, 기존 치료법 또는 생물학적 제제 치료에 불충분한 반응, 반응 소실 또는 내약성이 없는 중등도-중증 활동성 크론병 성인 환자 치료를 위해 승인되었습니다. 또한 미국, 캐나다, 일본 및 기타 여러 국가에서 주사 또는 경구약(전신 치료) 또는 광선 요법(자외선 치료) 대상인 중등도-중증 판상 건선 성인 환자 치료와 활동성 건선성 관절염 성인 환자 치료를 위해 승인되었습니다. 존슨앤드존슨은 구셀쿠맙에 대한 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있습니다. 구셀쿠맙 중요 안전성 정보: 구셀쿠맙의 임상 연구 통제 기간 동안, 호흡기 감염을 포함한 이상 약물 반응(ADR)은 매우 흔하게(≥10%), 간 효소 수치 증가, 두통, 설사, 관절통, 발진 및 주사 부위 반응은 흔하게(≥1~<10%), 단순 포진 감염, 피부 사상균증, 위장염, 호중구 감소증, 과민증, 아나필락시스 및 두드러기는 드물게(≥0.1~<1%) 나타났습니다. 과민증 및 아나필락시스는 매우 드물게(≥1/10,000 ~ <1/1,000) 보고되었습니다. 구셀쿠맙의 전체 처방 정보는 제품 특성 요약(Summary of Product Characteristics)을 참조하십시오. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에서의 우리의 강점은 복잡한 질병이 예방, 치료 및 완치되고, 치료법이 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인화되는 세상을 구축할 수 있도록 합니다. 이노베이티브 메디슨 및 메드테크 분야의 전문성을 통해 우리는 오늘날 헬스케어 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 돌파구를 제공하고 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다. www.innovativemedicine.jnj.com/emea 에서 더 자세히 알아보십시오. J&J Innovative Medicine Europe, Middle East & Africa (EMEA)에서 저희를 팔로우하십시오. Janssen-Cilag International NV, Janssen Research & Development, LLC 및 Janssen Biotech, Inc.는 존슨앤드존슨 계열사입니다. 미래에 관한 주의사항