carvykti의 이전 사용은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자에서 2~5년 동안 지속적인 치료 중단 상태의 관해를 입증

존슨앤드존슨(JNJ)의 CARVYKTI®, 재발성/불응성 다발골수종 치료에서 조기 치료 시 장기 무치료 관해 가능성 제시 플로리다주 올랜도 (2025년 12월 6일) – 존슨앤드존슨은 오늘, 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 환자를 대상으로 CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel)를 2차 치료부터 조기에 투여했을 때 장기 무치료 관해(treatment-free remission)를 달성할 수 있다는 임상 3상 CARTITUDE-4 연구의 업데이트된 결과를 발표했습니다. 이번 연구 결과에 따르면, 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 중 표준 위험군 환자 80%가 CARVYKTI®를 첫 번째 재발 시점에서 조기에 투여받은 후 2.5년(30개월) 동안 질병이 진행되지 않았으며 추가적인 치료가 필요하지 않았습니다. 이러한 결과는 전 세계적으로 9,000명 이상의 환자에게 CARVYKTI®가 투여된 임상 및 실제 데이터를 통해 확립된 경험을 더욱 강화합니다. 추가적인 번역 분석 결과, 조기 치료 라인에서 CARVYKTI®를 투여받은 환자들이 면역 기능이 더 우수했으며, 이는 무진행 생존기간(PFS) 연장과 상관관계가 있음을 시사합니다. 이러한 데이터는 2025년 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 구두 발표를 통해 공개되었습니다. CARTITUDE-4 연구의 주 연구자인 루치아노 J. 코스타(Luciano J. Costa) 박사는 "이번 데이터는 표준 위험군 환자에게 CARVYKTI® 단회 투여가 2차 치료부터 추가적인 이점을 제공할 수 있음을 시사합니다"라며, "첫 번째 재발 후 다발골수종 환자를 치료하는 것은 더 깊고 지속적인 반응을 얻을 기회를 제공하며, 이는 장기 관해 및 궁극적으로 완치의 가능성을 향한 치료 패러다임을 변화시킬 수 있습니다"라고 말했습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 다발골수종 연구개발 부사장인 조던 셰터(Jordan Schecter) 박사는 "우리의 목표는 환자들이 장기 관해를 달성할 가장 좋은 기회를 가질 때, 가능한 한 조기에 치료하는 것입니다"라며, "전 세계 9,000명 이상의 환자에게 투여된 CARVYKTI®는 첫 번째 재발 시점부터 강력한 효능을 입증했으며, 표준 치료법 대비 전체 생존기간을 유의미하게 연장한 최초이자 유일한 CAR-T 치료제입니다"라고 덧붙였습니다. CARTITUDE-4 데이터 분석에서 176명의 환자가 2차 치료부터 CARVYKTI®를 투여받았으며, 이 중 59명은 표준 위험군 환자였습니다. 중간 추적 관찰 기간 33.6개월 시점에서, 투여된 환자군 내 표준 위험군 환자들의 30개월 무진행 생존율은 CARVYKTI® 단회 투여 후 80.5%에서 안정화되는 것으로 나타났습니다. 특히, CARVYKTI® 투여 후 12개월 시점에서 최소 잔존 질환(MRD)-음성 완전 관해를 달성한 26명의 환자 전원(100%)이 30개월 시점까지 무진행 상태를 유지했습니다. 또한, CARTITUDE-1 및 CARTITUDE-4 연구에서 CARVYKTI®로 치료받은 환자들의 면역 바이오마커와 무진행 생존기간 간의 관계를 평가한 번역 분석이 수행되었습니다. 1회 또는 2회의 이전 치료를 받은 환자군에서 CARVYKTI®를 사용했을 때, 3회 이상의 이전 치료를 받은 환자군에 비해 면역 기능이 더 강했으며, 이는 말초 혈액 내 CD4⁺ 나이브 T 세포(항원에 노출된 적이 없는 면역 세포의 일종)의 증가로 특징지어졌습니다. CARTITUDE-4 연구에서 CARVYKTI®로 치료받은 환자들의 골수 종양 분석에서도 1회 이전 치료 후 치료받은 환자들이 3회 이전 치료 후 치료받은 환자들에 비해 면역 활성화 프로파일이 더 높게 나타났습니다. 이러한 바이오마커 데이터는 더 긴 무진행 생존기간과 관련된 잠재적인 면역학적 요인을 식별하며, 2차 치료부터 조기에 치료받은 환자들의 개선된 생존 결과에 대한 지지를 제공합니다. CARVYKTI®의 사용이 학술 센터 및 지역 사회 병원으로 확대됨에 따라, 존슨앤드존슨은 장기 관해 결과 및 안전성 추세를 더욱 명확히 파악하기 위해 임상 및 실제 데이터를 지속적으로 수집하고 분석하고 있습니다. 다양한 환자군에 걸친 이러한 포괄적인 경험은 조기 치료 환경으로의 사용 확대를 위한 중요한 기반을 제공합니다. CARTITUDE-4 연구의 1b상 부분은 29명의 환자를 대상으로 했으며, LCAR-B38M CAR-T 세포(LEGEND-2)를 이용한 최초 인체 연구에서 얻은 정보를 바탕으로 cilta-cel의 안전성을 특성화하고 용량을 확인하는 것을 주요 목표로 했습니다. 이 부분에서 관찰된 안전성 프로파일을 기반으로, 외래 환자 투여가 추가 CARTITUDE 연구에서 평가되고 있습니다. 연구의 2상 부분은 전체 반응률을 주요 평가 변수로 하여 cilta-cel의 효능을 평가하고 있습니다. 이 연구에는 과거에 6개월 미만의 중간 무진행 생존기간과 약 1년의 중간 전체 생존기간이 예상되는 중증의 사전 치료를 받은 RRMM 환자들이 참여했습니다. CAR 단백질은 인간 BCMA에 대한 높은 친화도를 부여하도록 설계된 두 개의 BCMA 표적 단일 도메인을 특징으로 합니다. BCMA 발현 세포와 결합 시, CAR는 T 세포 활성화, 증식 및 표적 세포 제거를 촉진합니다. 2017년 12월, 존슨앤드존슨의 자회사인 얀센 바이오텍(Janssen Biotech, Inc.)은 Legend Biotech USA, Inc.와 CARVYKTI®를 개발 및 상용화하기 위한 독점적인 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 다발골수종은 골수 내에 존재하는 백혈구의 일종인 형질 세포에 영향을 미치는 완치 불가능한 혈액암입니다. 다발골수종에서는 이러한 형질 세포가 빠르게 증식하고 퍼져나가 골수 내 정상 세포를 종양으로 대체합니다. 다발골수종은 전 세계적으로 세 번째로 흔한 혈액암이며, 여전히 완치되지 않는 질병입니다. 2024년 기준, 미국에서 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받고 12,000명 이상이 이 질병으로 사망할 것으로 추정되었습니다. 다발골수종 환자의 5년 생존율은 59.8%입니다. 일부 다발골수종 진단 환자는 초기 증상이 없지만, 대부분의 환자는 골절 또는 통증, 낮은 적혈구 수, 피로, 높은 칼슘 수치, 신장 문제 또는 감염과 같은 증상으로 인해 진단됩니다.