JOHNSON & JOHNSON, 소아 궤양성 대장염 치료를 위한 Stelara(ustekinumab)에 대해 미국 FDA에 신청서 제출

존슨앤드존슨, 소아 궤양성 대장염 치료제 STELARA® 허가 확대 신청 [서울=뉴스핌] 김태현 기자 = 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 미국 식품의약국(FDA)에 STELARA®(ustekinumab)의 적응증 확대를 위한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 제출했다고 2025년 10월 31일(현지시간) 밝혔다. 이번 신청은 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염(UC)을 앓고 있는 2세 이상 소아 환자를 대상으로 한다. 궤양성 대장염은 미국 내 약 100만 명에게 영향을 미치고 있으며, 특히 소아 환자 비율이 증가하는 추세다. 소아 환자들은 성인보다 더 심각한 증상을 경험하는 경우가 많다. 이번 sBLA 제출은 52주간 소아 궤양성 대장염 환자를 대상으로 STELARA®의 유효성, 안전성 및 약동학을 평가한 3상 임상시험인 UNIFI Jr 연구 데이터를 기반으로 한다. 존슨앤드존슨 혁신 의학부(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 크리스 가싱크(Chris Gasink) 박사는 "염증성 장 질환 치료에 상당한 과학적 발전이 있었음에도 불구하고, 궤양성 대장염을 앓는 많은 소아 환자들이 여전히 질환 관리와 승인된 치료 옵션 제한이라는 상당한 어려움에 직면해 있다"며 "기존 적응증에서 입증된 효능과 안전성 프로파일, 그리고 임상 데이터를 바탕으로 한 STELARA®의 소아 환자 대상 FDA 허가 신청은 치료 옵션을 확대하고 상대적으로 치료제가 부족한 젊은 환자층의 미충족 수요를 해결하는 데 중요한 발걸음이 될 것"이라고 말했다. STELARA®는 현재 중등도에서 중증의 활동성 크론병 및 궤양성 대장염 성인 환자 치료에 승인되어 있으며, 활동성 건선성 관절염 및 중등도에서 중증의 판상 건선 성인 및 6세 이상 소아 환자 치료에도 사용되고 있다. 앞서 존슨앤드존슨은 2025년 6월에도 중등도에서 중증의 활동성 크론병을 앓는 2세 이상 소아 환자 치료를 위한 STELARA®의 승인을 요청하는 sBLA를 FDA에 제출한 바 있다. 이러한 소아 환자 대상 신청은 연령대에 걸쳐 면역 매개 질환 환자를 위한 혁신적인 치료법 개발에 대한 존슨앤드존슨의 지속적인 노력을 반영한다. 참고로, STELARA®는 현재 미국에서 중등도에서 중증의 활동성 소아 궤양성 대장염 또는 크론병 치료에 승인되지 않았다. 궤양성 대장염(UC)은 만성적인 대장 염증을 특징으로 하는 염증성 장 질환(IBD)의 한 형태다. UC에서 면역 체계는 부적절하게 대장 내벽의 건강한 세포를 공격하고 손상시킨다. 환자들은 잦고 묽은 변, 직장 출혈 또는 혈변, 지속적인 설사, 복통, 식욕 부진, 체중 감소, 피로 등 예측 불가능한 다양한 증상을 경험할 수 있다. 미국 내 100만 명 이상이 UC를 앓고 있으며, 이는 전 세계적으로 이 질병의 영향을 받는 가장 큰 인구 집단 중 하나이며, 이 중 약 20%가 소아 환자다. UNIFI Jr 연구는 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염을 앓는 소아 환자를 대상으로 개방형 정맥 주사 유도 치료 후 무작위 이중 맹검 피하 주사 유지 요법으로 진행된 ustekinumab의 유효성, 안전성 및 약동학을 평가한 3상 다기관 연구다. 임상 반응을 보인 환자들은 8주차부터 52주차까지 평가되었다. 존슨앤드존슨의 얀센 제약(The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson)은 STELARA®의 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있다. STELARA®는 면역 체계에 영향을 미치는 전문의약품으로, 심각한 감염 위험을 증가시킬 수 있다. 결핵(TB)을 포함한 세균, 진균, 바이러스 감염 위험이 높아질 수 있으며, 치료 중 입원이 필요할 수 있다. 의료진은 STELARA® 투여 전 TB 검사를 실시하고 치료 중 면밀히 관찰해야 한다. TB 위험이 있는 환자는 치료 전후 TB 치료를 받을 수 있다. 현재 감염이 있거나 감염 증상(발열, 오한, 근육통, 기침, 호흡곤란, 객혈, 체중 감소, 피부 병변, 설사, 복통, 배뇨 시 작열감, 빈뇨, 극심한 피로 등)이 있는 경우 STELARA® 투여를 시작해서는 안 된다. 감염 증상이 나타나면 즉시 의료진에게 알려야 한다. 또한, STELARA®는 특정 유형의 암 위험을 증가시킬 수 있다. 피부암 위험이 높은 환자에서 STELARA® 투여 중 특정 유형의 피부암이 발생할 수 있으므로 새로운 피부 병변이 생기면 의료진에게 알려야 한다. 심각한 알레르기 반응이 나타날 수 있으며, 어지러움, 얼굴, 눈꺼풀, 혀 또는 목의 부기, 가슴 답답함, 피부 발진 등의 증상이 나타나면 즉시 사용을 중단하고 의료 도움을 받아야 한다. 후방 가역성 뇌병증 증후군(PRES)은 드물지만 치명적일 수 있는 뇌 질환으로, 두통, 발작, 혼란, 시력 문제 등의 증상이 나타나면 즉시 의료진에게 알려야 한다. 폐렴 또한 발생할 수 있으며, 호흡곤란이나 지속적인 기침이 나타나면 즉시 의료진에게 알려야 한다. STELARA® 투여 전, 환자는 모든 기저 질환, 과거 알레르기 반응, 라텍스 알레르기 여부, 최근 또는 예정된 예방접종(특히 생백신)에 대해 의료진에게 알려야 한다. STELARA® 치료 중에는 생백신 접종을 피해야 하며, BCG 백신은 STELARA® 투여 전 1년 또는 중단 후 1년 이내에 접종해서는 안 된다. 건선 병변의 변화나 새로운 병변이 있는 경우, 알레르기 주사 또는 광선 치료를 받고 있는 경우에도 의료진에게 알려야 한다. 임신 또는 수유 계획이 있는 경우, STELARA®가 태아에게 해를 끼칠 수 있는지 여부는 알려지지 않았으므로 의료진과 상의하여 결정해야 한다. STELARA®는 처방에 따라 정확하게 사용해야 하며, 의료진의 지시에 따라 용량, 주사 빈도 등을 결정해야 한다. 소아 환자의 경우 의료진이 투여하는 것이 권장되며, 자가 투여가 결정된 경우 올바른 방법으로 교육받아야 한다.