미국 FDA, 소아 궤양성 대장염 치료에 심포니(golimumab) 승인

존슨앤드존슨, 소아 궤양성 대장염 치료제 SIMPONI® FDA 승인 획득 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 미국 식품의약국(FDA)이 체중 15kg 이상인 중등도에서 중증 활성 궤양성 대장염(UC)을 앓는 소아 환자 치료제로 SIMPONI®(golimumab)를 승인했다고 2025년 10월 7일 발표했습니다. 이번 승인은 성인 중등도에서 중증 활성 궤양성 대장염 치료에 대한 SIMPONI®의 기존 적응증을 확대하는 것으로, 미국 내 100만 명 이상의 궤양성 대장염 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 되었습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학부(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 크리스 가싱크(Chris Gasink) 박사는 "궤양성 대장염은 복잡하고 평생 관리해야 하는 질환으로, 특히 승인된 치료 옵션이 상대적으로 적은 소아 환자들에게는 효과적인 관리가 더욱 어렵습니다"라며, "SIMPONI®의 이번 승인은 이미 입증된 효능과 안전성을 바탕으로, 역사적으로 치료 옵션이 제한적이었던 젊은 환자들에게 피하 주사 제형의 치료법을 제공하는 중요한 이정표가 될 것입니다"라고 밝혔습니다. 이번 승인은 소아 궤양성 대장염 환자를 대상으로 SIMPONI®의 피하 투여 효능, 안전성 및 약동학을 평가한 PURSUIT 프로그램의 데이터를 기반으로 합니다. 임상 3상 PURSUIT 2 연구에서 SIMPONI®를 투여받은 환자들의 6주차 임상적 관해율은 32%를 기록했습니다. 또한, 6주차 임상적 반응율은 58%, 내시경 개선율은 40%로 나타났습니다. SIMPONI® 치료를 통해 6주차에 임상적 관해를 달성한 환자 중 57%는 54주차까지 증상의 임상적 관해를 유지했습니다. 이 소아 환자군에서의 안전성 결과는 성인 궤양성 대장염 환자를 대상으로 한 SIMPONI® 임상 시험 결과와 일관되었습니다. SIMPONI®는 사전 충전형 주사기로 제공되며, 의료 전문가의 적절한 교육을 받은 후 12세 이상 환자는 자가 투여가 가능합니다. 체중 40kg 이상 소아 환자의 권장 용량은 0주차에 200mg, 이후 2주차, 6주차 및 매 4주마다 100mg입니다. 체중 15kg 이상 40kg 미만 소아 환자의 경우, 0주차에 100mg, 이후 2주차, 6주차 및 매 4주마다 50mg이 투여됩니다. SIMPONI®는 이번 소아 적응증 승인을 통해 류마티스 관절염, 건선성 관절염, 강직성 척추염 및 궤양성 대장염 등 총 4가지 적응증에 대한 승인을 보유하게 되었습니다. 이는 만성 면역 매개 질환을 앓는 환자들의 삶을 개선하기 위한 존슨앤드존슨의 지속적인 혁신 의지를 보여주는 중요한 성과입니다. 궤양성 대장염은 염증성 장 질환(IBD)의 한 형태로, 대장에 만성적인 염증이 발생하는 질병입니다. 이 질환은 면역 체계가 대장 점막의 건강한 세포를 부적절하게 공격하여 손상시키는 경우 발생합니다. 환자들은 잦은 배변, 혈변, 지속적인 설사, 복통, 식욕 부진, 체중 감소, 피로감 등 예측 불가능한 다양한 증상을 경험할 수 있습니다. 미국 내 100만 명 이상이 궤양성 대장염을 앓고 있으며, 이 중 약 20%가 소아 환자입니다. PURSUIT 2 연구는 2세 이상 소아 환자를 대상으로 SIMPONI® 피하 투여의 효능, 안전성 및 약동학을 평가한 다기관, 공개 임상 3상 연구입니다. PURSUIT Pediatric PK 연구는 2세 이상 소아 환자를 대상으로 SIMPONI® 피하 투여의 안전성 및 약동학을 평가한 1상 공개 임상 연구입니다. 6주차에 임상적 반응을 보인 환자들은 114주차까지 골리무맙 치료를 지속했습니다. 존슨앤드존슨은 SIMPONI®에 대한 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있습니다.