미국 FDA, IL-23 억제제 최초이자 유일한 승인으로 소아 판상 건선 및 활동성 건선 관절염 치료에 Tremfya(guselkumab) 승인

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson), 소아 건선 및 건선성 관절염 치료제 TREMFYA® FDA 승인 획득 존슨앤드존슨(NYSE: JNJ)은 미국 식품의약국(FDA)이 TREMFYA®(구셀쿠맙)를 중등도에서 중증의 판상 건선(PsO) 및 활동성 건선성 관절염(PsA)을 앓고 있는 6세 이상 소아 환자 치료제로 승인했다고 2025년 9월 29일 발표했습니다. 이번 승인은 TREMFYA®가 소아 적응증에 대해 최초로 승인된 IL-23 억제제라는 점에서 중요한 의미를 갖습니다. 이는 2017년 성인 판상 건선 및 2020년 성인 활동성 건선성 관절염에 대한 FDA 승인에 이은 쾌거입니다. 이번 TREMFYA®의 승인은 매년 약 2만 명의 10세 미만 소아에게 진단되는 판상 건선과 약 1만 4천 명의 소아에게 영향을 미치는 건선성 관절염 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 되었습니다. 건선 사례의 3분의 1은 소아기에 시작되며, 만성 질환으로 인한 염증성, 인설성 병변은 가렵거나 통증을 유발할 수 있고 소아에게 큰 스트레스를 주어 장기적인 영향을 미칠 수 있습니다. 활동성 건선성 관절염은 소아 특발성 관절염 환자의 약 5%를 차지하며, 만성적인 관절 염증, 부기 및 건선을 특징으로 하여 소아의 신체 능력 및 전반적인 웰빙에 영향을 미칠 수 있습니다. 캘거리 대학 임상 조교수이자 국제 건선 위원회 위원인 Vimal Hasmukh Prajapati 박사는 "소아 판상 건선 및 활동성 건선성 관절염 치료에 많은 발전이 있었음에도 불구하고, 소아의 신체적, 정서적 웰빙에 영향을 미치는 이러한 만성 면역 매개 질환에 대한 치료 옵션에는 여전히 상당한 격차가 존재합니다"라며, "TREMFYA®의 승인은 의사뿐만 아니라 부모 및 보호자에게도 입증된 안전성과 효능을 갖춘 확립된 치료 옵션을 제공하여 이러한 질환을 앓고 있는 소아의 징후와 증상을 크게 개선할 수 있을 것입니다"라고 말했습니다. 판상 건선 승인은 중등도에서 중증의 소아 판상 건선 환자를 대상으로 한 3상 PROTOSTAR 연구 결과와 성인 환자를 대상으로 한 3상 VOYAGE 1 및 2 연구의 지원 데이터를 기반으로 합니다. PROTOSTAR 연구에서 16주차에 건선 면적 중증도 지수(PASI) 90 및 연구자 전반 평가(IGA) 점수 0/1이라는 공동 1차 평가 변수를 달성했습니다. TREMFYA®를 투여받은 환자의 약 56%가 위약군 16% 대비 PASI 90을 달성했으며, 16주차에 TREMFYA® 투여 환자의 66%는 위약군 16% 대비 높은 수준의 피부 개선(IGA 점수 0/1)을 보였습니다. TREMFYA®를 투여받은 소아 환자의 거의 40%는 위약군 4% 대비 16주차에 완전한 피부 개선(IGA 0)을 달성했습니다. 활동성 건선성 관절염 적응증 승인은 VOYAGE 1 및 2, DISCOVER 1 및 2, PROTOSTAR를 포함한 TREMFYA®의 건선 및 건선성 관절염 연구에서 얻은 약동학적 외삽 분석 결과를 통해 뒷받침되었습니다. 이러한 분석 결과는 성인 건선 및 건선성 관절염 환자와 중등도에서 중증의 소아 판상 건선 환자에서 얻은 효능 및 안전성 데이터를 활동성 건선성 관절염 소아 환자에게도 적용할 수 있음을 확인했습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문 피부과 및 류마티스과 의료 담당 부사장인 Brandee Pappalardo 박사는 "모든 어린이는 자신의 피부에 편안함을 느끼고 관절 통증, 뻣뻣함, 부기 없이 활동할 권리가 있습니다"라며, "IL-23 억제제에 대한 최초이자 유일한 소아 적응증 승인은 어린이뿐만 아니라 매일 그들을 지원하는 부모와 보호자에게도 중요한 발전입니다. 우리는 TREMFYA®의 장기적인 안전성과 효능을 입증하는 연구를 발전시키고 성인 및 소아 환자에 대한 잠재력을 완전히 탐구하기 위해 최선을 다하고 있습니다"라고 말했습니다. 소아 판상 건선 및 건선성 관절염 치료를 위해 TREMFYA®는 0주차, 4주차에 피하 주사로 투여되며 이후 8주 간격으로 투여됩니다. 이러한 환자의 중등도에서 중증 소아 판상 건선 및 활동성 건선성 관절염에 대한 권장 용량은 1mL 프리필드 시린지를 이용한 피하 주사로 100mg입니다. 국립 건선 재단(National Psoriasis Foundation)의 Leah M. Howard 회장 겸 CEO는 "건선과 건선성 관절염이 신체적, 정서적으로 미치는 영향은 어린이들이 병변에 대한 수치심이나 심한 관절 통증 때문에 사회 활동에 참여하지 못하게 만들 수 있습니다"라며, "국립 건선 재단은 이러한 질환으로 인한 통증, 불편함, 정서적 부담으로부터 벗어날 희망을 제공하는 새로운 치료 옵션을 환영합니다"라고 전했습니다. TREMFYA®는 IL-23을 차단하고 IL-23을 생성하는 세포의 수용체인 CD64에 결합하는 최초이자 유일한 완전 인간 이중 작용 단일클론 항체입니다. IL-23은 활성화된 단핵구/대식세포 및 수지상 세포에서 분비되는 사이토카인으로, 활동성 건선성 관절염, 중등도에서 중증 건선, 중등도에서 중증 활성 궤양성 대장염(UC), 중등도에서 중증 활성 크론병(CD)을 포함한 면역 매개 질환의 주요 원인으로 알려져 있습니다. 이번 승인은 환자들에게 또 다른 중요한 이정표이며, 만성 면역 매개 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하기 위한 존슨앤드존슨의 지속적인 혁신 노력을 상징합니다. 2025년에 존슨앤드존슨은 피하 유도 요법을 포함한 TREMFYA®를 중등도에서 중증 활성 궤양성 대장염 및 크론병 성인 환자 치료제로 FDA 승인받았습니다. 또한, 존슨앤드존슨은 최근 활동성 건선성 관절염 성인 환자의 관절 구조 손상을 유의미하게 억제하는 효과를 입증한 유일한 IL-23 억제제로서 TREMFYA® 라벨에 새로운 증거를 포함시키기 위한 신청서를 FDA에 제출했습니다. TREMFYA®는 6세 이상 소아 환자의 만성 판상 건선 치료를 위한 피하 투여 TREMFYA®의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 3상, 다기관, 무작위, 위약 및 활성 대조 연구인 PROTOSTAR 연구를 기반으로 합니다. 연구의 공동 1차 평가 변수는 연구자 전반 평가(IGA) 0/1 및 PASI 90이었습니다. 16주차까지의 안전성 데이터에 따르면 구셀쿠맙 투여 환자의 42%, 위약 투여 환자의 68%가 이상 반응(AE)을 보고했습니다. 구셀쿠맙 투여 환자에게서 흔하게 발생한 이상 반응으로는 비인두염, 상기도 감염, COVID-19 등이 있었습니다. 심각하거나 기회 감염은 발생하지 않았습니다. VOYAGE 1 및 2 연구는 중등도에서 중증 판상 건선 성인 환자를 대상으로 TREMFYA®와 위약 및 아달리무맙을 비교 평가하기 위해 설계된 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 및 활성 대조 연구였습니다. 연구의 공동 1차 평가 변수는 16주차에 TREMFYA® 투여 환자와 위약 투여 환자 간의 연구자 전반 평가(IGA) 0/1(피부 깨끗함/거의 깨끗함) 및 PASI 90 달성 비율이었습니다. DISCOVER-1 연구는 이전에 하나 또는 두 개의 종양 괴사 인자 억제제(TNFi) 치료 경험이 있는 환자를 포함하여 활동성 건선성 관절염 환자를 대상으로 피하 주사 TREMFYA®의 효능 및 안전성을 평가한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검 연구였습니다. 1차 평가 변수는 24주차 ACR20 반응률이었습니다. DISCOVER-2 연구는 생물학적 제제 경험이 없는 활동성 건선성 관절염 환자를 대상으로 피하 주사 TREMFYA®의 효능 및 안전성을 평가한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검 연구였습니다. 1차 평가 변수는 24주차 ACR20 반응률이었습니다. 판상 건선은 피부 세포의 과잉 생산으로 인해 발생하는 면역 매개 질환으로, 염증성, 인설성 병변을 유발하며 가렵거나 통증을 유발할 수 있습니다. 건선 사례의 거의 3분의 1이 소아기에 시작되며, 매년 약 2만 명의 10세 미만 소아가 건선 진단을 받습니다. 눈에 보이는 피부 질환은 어린이와 청소년에게 큰 스트레스를 줄 수 있으며 영향을 받은 사람들에게 장기적인 영향을 미칠 수 있습니다. 소아 건선성 관절염(jPsA)은 만성적인 관절 염증, 부기 및 건선을 특징으로 하는 소아 특발성 관절염(JIA)의 한 형태입니다. 소아 건선성 관절염은 비교적 드물며 JIA 환자의 약 5%를 차지합니다. 많은 경우, 피부 증상이 관절염보다 먼저 시작됩니다.