JOHNSON JOHNSON, 전신 중증근무력증(gmg)을 앓고 있는 광범위한 항체 양성 환자 치료를 위한 nipocalimab에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

존슨앤드존슨, 중증근무력증 치료제 '니포칼리맙' 유럽 승인 청신호 [서울=뉴스핌] 김태훈 기자 = 존슨앤드존슨(JNJ)이 중증근무력증(gMG) 치료제로 개발 중인 '니포칼리맙(nipocalimab)'에 대해 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 권고 의견을 받았다고 19일 밝혔다. 이번 CHMP의 권고는 니포칼리맙을 일반적인 표준 치료법에 추가하여 전신 중증근무력증(gMG) 치료에 사용하는 것에 대한 것이다. 특히 항아세틸콜린수용체(AChR) 또는 항근육특이키나아제(MuSK) 항체 양성 성인 및 12세 이상 청소년 환자 등 광범위한 gMG 환자군을 대상으로 한다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 유럽·중동·아프리카(EMEA) 면역학 치료 분야 총괄 책임자인 마크 그래함(Mark Graham)은 "3상 임상시험인 Vivacity-MG3 연구 결과는 니포칼리맙이 증상 변동성이 동반되는 질환에서 지속적인 질병 조절 효과를 제공할 잠재력이 있음을 보여준다"며 "이번 CHMP의 긍정적인 의견은 유럽 전역의 gMG 환자들의 치료 환경을 개선하려는 우리의 확고한 의지에 있어 중요한 진전"이라고 말했다. 그는 이어 "유럽 집행위원회의 결정을 기대하며, 이는 가장 필요한 사람들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하는 데 더 가까이 다가가는 것"이라고 덧붙였다. gMG는 만성적이며 완치가 어려운 자가항체 질환으로, 유럽 전역에서 약 5만 6천 명에서 12만 3천 명의 환자에게 영향을 미친다. 환자들은 근육 약화, 씹기, 삼키기, 말하기, 호흡 곤란 등 일상생활의 가장 기본적인 활동조차 수행하기 어렵게 만드는 심각한 증상을 겪는 경우가 많다. 따라서 지속적인 질병 조절과 내약성을 제공할 수 있는 추가적인 면역 선택적 치료 옵션에 대한 수요가 여전히 크다. CHMP의 니포칼리맙 권고는 현재 진행 중인 주요 3상 임상시험인 Vivacity-MG3 연구 데이터를 기반으로 한다. 이 연구에서 니포칼리맙과 표준 치료법(SOC)을 병용한 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 성인 참가자들은 위약과 SOC를 병용한 참가자들에 비해 우수한 결과를 보였다. 연구의 1차 평가 변수는 24주 동안의 기저치 대비 MG-ADL 점수 개선이었으며, 참가자에는 gMG 환자 인구의 약 95%를 차지하는 항-AChR, 항-MuSK, 항-LRP4 항체 양성 성인이 포함되었다. 이중 눈가림 단계 후 개방형 연장(OLE) 단계에 진입하여 니포칼리맙 치료를 지속한 환자들은 최대 84주까지 MG-ADL 점수 개선을 유지했으며, 이는 Vivacity-MG3 연구가 이 기간 동안 지속적인 질병 조절 효과를 입증한 최초의 등록 연구임을 의미한다. 안전성 및 내약성은 다른 니포칼리맙 연구와 일관된 것으로 나타났다. 이번 권고에는 또한 항-AChR 항체 양성 청소년(12~17세) gMG 환자를 대상으로 한 니포칼리맙 2/3상 Vibrance-mg 연구 데이터도 포함되었다. 니포칼리맙과 SOC를 병용한 연구 참가자들은 24주 동안의 기저치 대비 IgG 감소라는 1차 평가 변수와 MG-ADL 및 QMG 점수 개선이라는 2차 평가 변수에서 위약과 SOC를 병용한 참가자들에 비해 지속적인 질병 조절 효과를 달성했다. 니포칼리맙은 6개월 동안 잘 내약되었으며, 이는 Vivacity-MG3 연구의 성인 참가자에서 관찰된 내약성과 유사했다. 이번 CHMP의 의견은 2024년 9월 유럽의약품청(EMA)에 제출된 니포칼리맙의 gMG 적응증에 대한 시판 허가 신청(MAA)에 대한 응답이다. 유럽 집행위원회는 CHMP의 권고를 검토하고 추후 결정을 내릴 예정이다. 니포칼리맙은 FcRn을 차단하여 전신 중증근무력증(gMG)의 기저 원인인 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체의 수치를 감소시키도록 설계된 단클론 항체이다. 현재 미국에서는 성인 및 12세 이상의 항-AChR 또는 항-MuSK 항체 양성 소아 환자의 gMG 치료제로 승인되어 있다. 니포칼리맙은 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 류마티스 질환 등 세 가지 주요 자가항체 분야에서 계속 연구되고 있다. 존슨앤드존슨은 니포칼리맙에 대해 유럽 EMA와 미국 FDA로부터 여러 주요 지정 사항을 획득한 바 있다. 여기에는 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNAIT)에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정, HDFN, 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), gMG, FNAIT, 쇼그렌 증후군(SjD)에 대한 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정, wAIHA, HDFN, gMG, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), FNAIT에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정 등이 포함된다.