미국 FDA, inlexzo gemcitabine 방광 내 주입 시스템 승인… 특정 방광암 치료 방식 변화 예고

존슨앤드존슨, 방광암 치료 신약 INLEXZO™ FDA 승인 획득 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE:JNJ)이 특정 유형의 방광암 환자 치료에 있어 새로운 가능성을 제시할 신약 INLEXZO™(gemcitabine intravesical system)에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 획득했다고 2025년 9월 9일 발표했습니다. 이번 승인은 기존 BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 치료에 반응하지 않거나 방광 적출술을 거부 또는 수술이 어려운 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다. 이전 TAR-200으로 알려졌던 INLEXZO™는 BCG 불응성, 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자 중 제자리암종(CIS)을 동반하거나 유두종이 있는 경우에 대한 치료제로 적응증을 받았습니다. INLEXZO™는 방광 보존을 원하는 환자들을 위해 설계되었으며, 방광 내에 항암제를 장기간 국소 전달하는 최초이자 유일한 약물 방출 시스템(iDRS)입니다. INLEXZO™는 치료 주기당 3주 동안 방광 내에 유지되며, 최대 14회까지 치료가 가능합니다. 의료 전문가는 동봉된 요도 카테터와 스타일렛을 사용하여 INLEXZO™를 방광 내에 삽입합니다. 이 시술은 외래 환경에서 몇 분 안에 완료되며, 전신 마취나 시술 직후 추가적인 모니터링이 필요하지 않습니다. 존슨앤드존슨의 혁신 의약품 부문 글로벌 총괄 부사장인 제니퍼 타우버트는 "2019년 이 혁신적인 치료제를 인수했을 때, 방광암 환자들에게 새로운 희망과 믿음을 주고자 하는 야심을 가지고 있었습니다. 40년 이상 거의 진전이 없었던 분야에서 INLEXZO™는 최초의 획기적인 혁신을 제공하며 밝은 미래를 열고 있습니다."라고 말했습니다. 이번 승인은 단일 군, 공개 라벨 제2b상 임상 시험인 SunRISe-1(NCT04640623)의 데이터를 기반으로 합니다. 결과에 따르면, INLEXZO™로 치료받은 BCG 불응성 NMIBC 환자의 82%가 완전 관해(CR)를 달성했습니다. 이는 치료 후 암의 징후가 발견되지 않았음을 의미하며, 95% 신뢰 구간(CI)은 72~90이었습니다. 이러한 높은 반응률은 강력한 지속성을 보여주었으며, 환자의 51%는 최소 1년 동안 완전 관해 상태를 유지했습니다. 임상 시험에서 보고된 가장 흔한 이상 반응(15% 이상) 및 실험실 이상은 빈뇨, 요로 감염, 배뇨통, 배뇨 절박, 헤모글로빈 감소, 리파아제 증가, 요로 통증, 림프구 감소, 혈뇨, 크레아티닌 증가, 칼륨 증가, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 증가, 나트륨 감소, 방광 자극, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가였습니다. SunRISe-1 임상 시험의 주요 연구자이자 서던캘리포니아대학교 노리스 종합암센터 비뇨기과 종양학 책임자인 시아 다네쉬만드 박사는 "많은 환자들이 결국 BCG에 불응하게 되고 종종 삶을 바꾸는 방광 적출술을 받게 됩니다. 이 환자들은 이제 새로 승인된 INLEXZO™의 이상적인 후보가 될 수 있습니다. 제 경험상 INLEXZO™는 내약성이 좋고 임상적으로 의미 있는 결과를 제공합니다. 이는 기존 치료에 반응하지 않은 적절한 환자들을 치료하는 방식을 바꿀 것입니다."라고 덧붙였습니다. 존슨앤드존슨의 혁신 의약품 연구개발 부문 총괄 부사장인 존 리드 박사는 "이 역사적인 순간을 가져온 과학에 자부심을 느낍니다. INLEXZO™는 강력한 효능과 입증된 안전성 프로파일을 가진 새로운 치료법입니다. 제약과 의료기기를 모두 보유한 유일한 주요 헬스케어 기업으로서, 존슨앤드존슨의 속도와 규모를 활용하여 혁신을 가속화하고 이 중요한 치료제를 환자들에게 제공했습니다."라고 말했습니다. 방광암 환자 지원 네트워크(BCAN)의 CEO인 메리-마가렛 디우데스는 "BCAN의 사명은 항상 방광암의 영향을 받는 모든 사람들을 위해 더 나은 오늘과 더 많은 내일을 옹호하는 것이었습니다. 이번 승인은 이를 절실히 필요로 하는 커뮤니티에 새로운 옵션을 제공하는 진보의 종류를 나타냅니다. 방광암 환자들은 INLEXZO™와 같은 새로 승인된 치료법을 포함한 방광 보존 치료 옵션을 탐색하기 위해 의료 제공자와의 안내와 협력이 필요하며, 이를 통해 정보에 입각하고 자신감을 가지고 나아갈 수 있습니다."라고 전했습니다. 이번 FDA 승인에 앞서 INLEXZO™는 혁신 치료제 지정(BTD), 실시간 종양학 검토(RTOR), 우선 심사(Priority Review)를 받았습니다. 존슨앤드존슨은 환자들이 자사의 치료제에 접근할 수 있도록 지원하기 위해 노력하고 있습니다. 환자와 의사가 INLEXZO™가 환자에게 적합하다고 판단하면, J&J withMe는 환자에게 무료로 비용 지원, 전담 케어 네비게이터 및 교육 자료를 제공하는 간단하고 포괄적인 환자 지원 프로그램을 제공합니다. 비근육 침습성 방광암(NMIBC)은 종양 크기, 다발성 종양의 존재, 제자리암종(CIS) 유무 등의 특성에 따라 저위험, 중간위험, 고위험으로 분류될 수 있는 비침습성 방광암의 한 유형입니다. NMIBC 중 CIS는 NMIBC 환자의 약 10%를 차지합니다. 현재 NMIBC의 표준 치료법은 결핵 치료에 사용되는 약화된 박테리아 형태인 BCG입니다. 효과적이지만, 일부 환자는 BCG에 반응하지 않거나 어려움을 겪을 수 있습니다. BCG 치료에 실패한 NMIBC 환자에게는 현재 근육 침습성 방광암으로의 진행 위험이 높고 삶에 부정적인 영향을 미치는 삶을 바꾸는 수술인 근치적 방광 절제술이 권장됩니다. 수술 후 사망률은 3~8%에 달합니다. NMIBC는 일반적으로 고령 환자에게 영향을 미치기 때문에 많은 환자들이 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 수술에 적합하지 않을 수 있습니다. INLEXZO™는 BCG 불응성, 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자 중 제자리암종(CIS)을 동반하거나 유두종이 있는 성인 환자의 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다. INLEXZO™는 방광 내로 젬시타빈을 장기간 방출하는 국소 전달 시스템입니다. 이 시술은 몇 분 안에 완료되며, 전신 마취나 시술 직후 추가적인 모니터링이 필요하지 않습니다. INLEXZO™의 안전성과 효능은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 한 SunRISe-4 임상 시험과 NMIBC 환자를 대상으로 한 SunRISe-1, SunRISe-3, SunRISe-5 임상 시험에서 평가되고 있습니다. INLEXZO™ 적응증 및 중요 안전 정보 적응증: INLEXZO™ (gemcitabine intravesical system)는 BCG 불응성, 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자 중 제자리암종(CIS)을 동반하거나 유두종이 있는 성인 환자의 치료에 사용됩니다. 중요 안전 정보: 금기 사항: INLEXZO™는 다음 환자에게는 금기입니다. 방광 파열 환자. 젬시타빈 또는 제품의 다른 성분에 대한 이전 과민 반응 병력이 있는 환자. 경고 및 주의 사항: 방광 파열 환자의 위험: INLEXZO™는 방광 파열 환자에게 투여되거나 방광 점막의 무결성이 손상된 환자에게 투여될 경우, 젬시타빈의 전신 노출 및 심각한 이상 반응을 유발할 수 있습니다. INLEXZO™의 방광 내 투여 전에 방광을 평가하고, 방광 파열 또는 점막 손상이 복구될 때까지 방광 파열 또는 점막 손상이 있는 환자에게는 투여하지 마십시오. 방광 절제술 지연으로 인한 전이성 방광암 위험: BCG 불응성 CIS 환자의 방광 절제술 지연은 치명적일 수 있는 근육 침습성 또는 전이성 방광암의 발병으로 이어질 수 있습니다. 지속적인 CIS가 있는 상태에서 방광 절제술이 지연될수록 근육 침습성 또는 전이성 방광암으로 진행될 위험이 증가합니다. SunRISe-1 임상 시험 코호트 2에서 INLEXZO™로 치료받은 BCG 불응성 CIS 환자 83명 중 7명(8%)이 근육 침습성(T2 이상) 방광암으로 진행되었습니다. 3명(3.5%)은 방광 절제술 시점에 진행이 확인되었습니다. 지속적이거나 재발성 CIS 또는 T1이 확인된 시점부터 근육 침습성 질환으로 진행되기까지의 중앙값은 94일이었습니다. 자기공명영상(MRI) 안전성: INLEXZO™는 특정 조건 하에서만 MRI로 안전하게 촬영할 수 있습니다. 자세한 내용은 미국 제품 정보(USPI) 섹션 5.3을 참조하십시오. 태아-기형 유발 가능성: 동물 데이터 및 작용 기전에 근거하여, INLEXZO™는 임산부에게 투여될 경우 전신 노출이 발생하면 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 동물 생식 연구에서 젬시타빈의 전신 투여는 마우스와 토끼에서 기형 유발, 배아 독성 및 태아 독성을 나타냈습니다. 임산부 및 가임기 여성에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리십시오. 가임기 여성은 치료 중 및 INLEXZO™ 최종 제거 후 6개월 동안 효과적인 피임을 사용하도록 권고하십시오. 가임기 여성 파트너가 있는 남성 환자는 치료 중 및 INLEXZO™ 최종 제거 후 3개월 동안 효과적인 피임을 사용하도록 권고하십시오. 이상 반응: INLEXZO™를 투여받은 환자의 24%에서 심각한 이상 반응이 발생했습니다. 2% 이상 환자에서 발생한 심각한 이상 반응에는 요로 감염, 혈뇨, 폐렴 및 요로 통증이 포함되었습니다. 사망을 초래한 이상 반응은 INLEXZO™를 투여받은 환자의 1.2%에서 발생했습니다.