새로운 실제 데이터가 산모 태아 면역학 분야의 과학적 발전을 강조하며 환자 관점을 높여 isuog 2025에서 주목

존슨앤드존슨, 모체-태아 면역학 미충족 수요 조명하는 연구 결과 발표 [2025년 9월 3일] – 존슨앤드존슨(NYSE: JNJ)은 오는 9월 14일부터 17일까지 멕시코 칸쿤에서 개최되는 제35회 산부인과 초음파 학회(ISUOG) 세계 총회에서 6개의 초록을 발표한다고 밝혔습니다. 이번 발표는 모체-태아 면역학 분야의 지속적인 미충족 수요를 조명할 예정이며, 구두 포스터 발표도 포함됩니다. 특히, HDFN(신생아 용혈성 질환) 및 FNAIT(신생아 동종면역 혈소판 감소증)와 같은 동종항체 질환은 임산부의 면역 체계에서 생성된 모체 항체, 즉 동종항체가 태반을 통과할 때 발생합니다. HDFN의 경우, 이러한 동종항체가 태아의 적혈구를 공격하며, FNAIT의 경우 태아 또는 신생아의 혈소판을 공격합니다. 이러한 질환은 산모와 태아 모두에게 심각한 결과를 초래할 수 있습니다. HDFN은 태아 빈혈을 유발할 수 있으며, FNAIT는 혈소판 감소증과 출혈 위험을 초래하여 태아에게 평생 영향을 미칠 수 있습니다. The Allo Hope Foundation의 설립자 겸 전무이사인 Bethany Weathersby는 "HDFN과 FNAIT의 영향을 받는 임신을 겪는 가족들에게는 두려움과 불확실성이 가득하며, 스스로를 대변해야 하는 추가적인 부담이 따릅니다."라며, "조기 진단, 질환에 대한 인식 증진, 혁신적인 치료법에 대한 접근성은 수천 명의 부모와 신생아의 결과를 변화시킬 잠재력을 가지고 있습니다."라고 말했습니다. 또한, "ISUOG에서 발표된 새로운 환자 통찰력은 환자들이 단편화된 치료와 진단 후의 불확실성 속에서 스스로를 대변해야 한다는 강렬한 필요성을 느끼고 있음을 보여주며, 앞으로 어떤 환자도 지지받지 못한다고 느끼는 여정을 겪지 않도록 치료 경로를 혁신해야 할 중요한 필요성을 강조합니다."라고 덧붙였습니다. 이번에 발표되는 새로운 실제 데이터 연구는 HDFN 및 FNAIT의 영향을 받는 임신에 대한 실제 경험을 보여주며, HDFN 관리의 표준 치료법인 자궁 내 수혈(IUTs)의 치료 패턴 및 결과, 그리고 FNAIT 환자들이 겪는 복잡한 진단 과정을 탐구합니다. 존슨앤드존슨 Innovative Medicine의 류마티스 및 자가항체 질환 부문 책임자인 Leonard L. Dragone 박사는 "이러한 질환의 심각성에도 불구하고, HDFN과 FNAIT의 심각한 건강 결과를 해결하는 데 효과적이고 입증된 안전성 프로필을 가진 승인된 치료법은 없습니다."라며, "ISUOG에서 발표된 새로운 환자 통찰력은 이러한 환자들이 마땅히 받아야 할 치료를 제공하기 위해 조기 진단과 개입의 시급한 필요성을 확인시켜 줍니다."라고 말했습니다. 존슨앤드존슨은 2024년 2월, 심각한 HDFN에 대한 니포칼리맙(nipocalimab)의 미국 FDA 희귀의약품 지정(Breakthrough designation)을 받았으며, 각각 2019년 7월과 2024년 3월에는 심각한 HDFN 및 FNAIT에 대한 신속 심사 대상(Fast Track designation)으로 지정되었습니다. 현재 심각한 HDFN 위험이 있는 임산부를 대상으로 하는 3상 AZALEA 임상시험이 진행 중이며, FNAIT 임신 위험이 있는 임산부를 대상으로 하는 3상 FREESIA-1 및 FREESIA-3 임상시험도 현재 환자 모집 중에 있습니다. 존슨앤드존슨에서 수락된 초록 전체 목록은 다음과 같습니다. ISUOG 데이터 발표 하이라이트 (9월 14일-17일) 발표자/발표 시간 (CST) 포스터 번호 초록 제목 구두 발표 세션 OP11.04 날짜: 9월 17일 발표 시간: 오후 3:15 - 3:55 임신 합병증: 임신 전후: 스웨덴에서 신생아 용혈성 질환(HDFN) 영향을 받은 아동의 모든 원인 입원 의료 자원 이용률 및 직접 비용 포스터 세션 EP17.58 심각한 신생아 용혈성 질환(HDFN) 영향을 받은 임신에 대한 실제 경험: 인터뷰 연구 EP10.11 신생아 용혈성 질환(HDFN) 치료를 위한 자궁 내 수혈(IUTs) 결과 EP17.10 신생아 용혈성 질환(HDFN)의 임상 결과 및 치료 패턴: 미국 청구 데이터 기반 증거 EP16.73 신생아 용혈성 질환(HDFN)에 대한 질적 환자 경험: 진행 중인 환자 위원회에서 보고된 심리사회적 영향 EP16.32 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 질적 환자 경험: 진단 및 치료 과제 신생아 용혈성 질환(HDFN)은 임신 중 모체 동종항체가 태반을 통과하여 태아 적혈구를 공격하여 태아 빈혈을 유발하는 희귀 질환입니다. 적절한 시기에 지식 있는 임상의에 의해 치료되지 않으면, 빈혈 태아는 심각한 태아 수종을 발달시킬 수 있으며, 이는 심부전 및/또는 사망과 같은 생명을 위협하는 결과를 초래할 수 있습니다. 출생 후, 영아는 신생아 황달 및 지속적인 빈혈로 인해 수혈이 필요할 수 있습니다. 일반적으로 HDFN의 심각성은 각 후속 임신마다 증가합니다. 현재 미국에서 심각한 HDFN 고위험 임신에 대해 승인된 비수술적 개입은 없습니다. 심각한 HDFN의 영향을 받는 임신은 반복적인 자궁 내 수혈(IUTs)을 필요로 할 수 있습니다. 영국 혈액학회(British Society of Hematology)에서 발표한 지침에 따르면, IUTs는 시술당 1-3%의 태아 사망 위험을 가진 침습적인 절차이며, 필요한 중재 기술과 전문 지식을 갖춘 전문 태아 의학 단위에서만 수행됩니다. HDFN 중 가장 치료하기 어려운 경우는 임신 24주 이전에 발생하는 조기 발병으로 정의되며, 이는 높은 IUT 관련 합병증으로 인한 사망률 때문입니다. HDFN은 약 100,000건의 임신 중 최대 80건에 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)은 임산부의 면역 체계가 태아 또는 신생아 혈소판 항원에 대한 항체를 생성하여 태아 또는 신생아의 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수치)을 유발하는 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협하는 동종면역 질환입니다. FNAIT는 태아 또는 신생아에게 심각한 출혈 합병증을 초래할 수 있으며, 위장관, 폐 또는 눈의 장기 출혈을 특징으로 하며, 평생 장애 또는 사망을 초래할 수 있습니다. 뇌에서 심각한 출혈이 발생하면, 두개내 출혈(ICH)이라고 하며, 사망 또는 평생 신경학적 영향을 초래할 수 있습니다. ICH는 FNAIT가 있는 치료받지 않은 임신의 최대 26%에서 발생합니다. FNAIT 관리를 위한 승인된 치료법은 없으며, 정맥 면역글로불린(IVIG)과 같은 기존 개입이 태아 및 영아 생존율을 높일 수 있지만, 입증된 안전성 프로필을 가진 승인된 치료법에 대한 막대한 필요성이 남아 있습니다. FNAIT는 임신 중에 일상적으로 검사되지 않으며, FNAIT가 있는 첫째 아이는 종종 출생 후에야 진단됩니다. FNAIT는 약 1,000건의 임신 중 1건에 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 니포칼리맙(nipocalimab)은 FcRn에 높은 친화력으로 결합하여 FcRn을 차단하고 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체로, 다른 면역 기능에는 영향을 미치지 않을 가능성이 있습니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역에 걸쳐 여러 질환의 기저에 있는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다. FcRn에 대한 IgG 결합을 태반에서 차단하는 것은 모체 동종항체의 태아로의 태반 통과를 제한하는 것으로도 믿어집니다. 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 모체-태아 부문에서 니포칼리맙에 대해 여러 주요 지정을 부여했습니다. 2024년 3월 미국 FDA 신속 심사 대상 (HDFN 및 FNAIT) 2023년 12월 미국 FDA 희귀의약품 지정 (FNAIT) 2024년 2월 미국 FDA 혁신 신약 지정 (HDFN) 2019년 10월 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정 (HDFN) 및 2025년 4월 (FNAIT) 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 의료 혁신에서의 우리의 강점은 복잡한 질병이 예방, 치료 및 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적인 세상, 그리고 솔루션이 개인화되는 세상을 구축할 수 있도록 합니다. Innovative Medicine과 MedTech 분야의 전문성을 통해 우리는 오늘날 의료 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 돌파구를 제공하고 인류 건강에 깊은 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.