JOHNSON JOHNSON, 고위험 비근육 침습성 방광암 치료제 Tar 200 NDA에 대해 미국 FDA 우선 심사 대상 선정

존슨앤드존슨(JNJ), 방광암 치료제 TAR-200, FDA 우선 심사 대상 지정 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 미국 식품의약국(FDA)이 BCG 불응성 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자 치료를 위한 새로운 약물 신청(NDA)인 TAR-200에 대해 우선 심사(Priority Review)를 부여했다고 17일 발표했습니다. TAR-200은 방광 내부에 삽입되는 젬시타빈 방출 시스템으로, 3주간의 치료 주기 동안 방광 내에 머물며 약물을 방출합니다. 이는 수십 년 만에 처음 보는 혁신적인 약물 전달 방식이라고 존슨앤드존슨의 종양학 글로벌 치료 영역 책임자인 Yusri Elsayed 박사는 설명했습니다. 이번 FDA의 우선 심사는 비뇨기과 의사들이 특정 유형의 방광암을 치료하는 방식을 근본적으로 바꾸려는 존슨앤드존슨의 사명을 강조합니다. TAR-200의 이번 규제 제출은 2상 임상시험인 SunRISe-1 연구 데이터를 기반으로 합니다. 해당 연구에서 TAR-200은 82.4%의 완전 관해율(CR)을 보였으며, 완전 관해를 달성한 환자의 52.9%는 최소 1년 이상 암 재발 없이 지낸 것으로 나타났습니다. 대부분의 이상 반응은 경미하거나 중간 정도였으며, 가장 흔한 이상 반응으로는 빈뇨, 배뇨통, 요로 감염, 절박뇨, 혈뇨, 비감염성 방광염, 요로 통증 등이 보고되었습니다. 전신 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 이 연구 결과는 2025년 4월 미국 비뇨기과 학회 연례 총회에서 발표되었습니다. HR-NMIBC 치료 표준은 40년 이상 거의 변화가 없었으며, 초기 BCG 요법이 효과가 없는 환자들에게는 치료 옵션이 제한적이었습니다. TAR-200은 방광 내부에 지속적으로 국소적으로 항암 치료제를 전달하도록 설계된 최초이자 유일한 방광 내 약물 방출 시스템(iDRS)입니다. 의료 전문가는 외래 환자 시술 환경에서 5분 이내에 요로 삽입 카테터를 사용하여 TAR-200을 방광에 삽입합니다. 이 과정에서 전신 마취나 추가적인 모니터링, 시술 직후의 다른 제한 사항은 필요하지 않습니다. TAR-200은 현재 임상 시험 중인 방광 내 젬시타빈 방출 시스템입니다. 존슨앤드존슨은 2025년 1월 FDA에 실시간 종양학 검토(RTOR) 프로그램을 통해 TAR-200에 대한 신약 신청을 시작했다고 발표한 바 있습니다. 또한 2023년 12월에는 BCG 불응성 HR-NMIBC 환자 중 근치적 방광 절제술이 부적합하거나 받지 않기로 선택한 성인 환자 치료를 위해 TAR-200에 대한 혁신 치료제 지정(BTD)을 FDA로부터 받은 바 있습니다. TAR-200의 안전성과 유효성은 NMIBC 환자를 대상으로 한 SunRISe-1, SunRISe-3, SunRISe-5 연구와 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 한 SunRISe-4 연구에서 평가되고 있습니다. 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC)은 저위험 NMIBC에 비해 방광 내막(요로상피)을 넘어 재발하거나 전이될 가능성이 높고 근육 침습성 방광암으로 진행될 가능성이 높은 비침습성 방광암의 한 유형입니다. HR-NMIBC는 고등급, 큰 종양 크기, 다발성 종양 존재, 제자리암종(CIS)을 특징으로 합니다. 제자리암종을 동반한 HR-NMIBC는 NMIBC 환자의 약 10%를 차지합니다. BCG(Bacillus Calmette-Guérin)는 방광 내부에 직접 투여되는 약물로, 환자는 몇 시간 동안 소변을 참아야 합니다. BCG는 결핵 치료에 사용되는 약화된 형태의 박테리아이지만, 효과적임에도 불구하고 일부 환자에게는 불응성을 보이거나 내약성 문제를 경험합니다. 현재 BCG 요법에 실패한 HR-NMIBC 환자에게는 근치적 방광 절제술이 권장됩니다. 이는 삶에 큰 영향을 미치는 수술로, 높은 이환율과 삶의 질 저하를 동반하며 수술 후 사망률은 3~8%에 달합니다. HR-NMIBC는 일반적으로 고령 환자에게 영향을 미치므로, 많은 환자들이 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 받기 어려운 경우가 많습니다. 존슨앤드존슨은 혁신적인 의료 기술을 통해 복잡한 질병을 예방, 치료, 완치하고, 보다 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하는 세상을 만들기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine)과 의료 기술(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루고 내일의 획기적인 발전을 제공하며 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.