Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) 단회 투여, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자에서 최소 5년간 지속적인 치료 무경험 관해 제공

존슨앤드존슨, CARVYKTI® 장기 추적 데이터 공개… 재발성/불응성 다발골수종 환자 5년 이상 무진행 생존율 33% 달성 [2025년 6월 3일] 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 환자를 대상으로 CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) 단회 투여 후 5년 이상 무진행 생존(PFS)을 달성한 환자 비율이 33%(97명 중 32명)에 달한다는 CARTITUDE-1 임상 1b/2상 연구의 새로운 장기 추적 데이터를 3일 발표했습니다. 이는 유지 요법이나 추가적인 항골수종 치료 없이 달성된 결과로, 존슨앤드존슨이 다발골수종 환자의 치료 환경을 혁신할 치료법 개발에 전념하고 있음을 강조합니다. 특히, 단일 기관에서 주기적인 평가를 받은 12명의 환자 하위 그룹에서는 모든 환자가 치료 5년 동안 최소 잔존 질환(MRD) 음성 및 영상 음성 상태를 유지했습니다. 이러한 연구 결과는 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 구두 발표(초록 번호 #7507)되었으며, 동시에 The Journal of Clinical Oncology에 게재되었습니다. Atrium Health, Levine Cancer Institute at Wake Forest University School of Medicine의 임상 교수인 Peter M. Voorhees 박사는 "CARVYKTI® 단회 투여가 이전에 생각했던 것보다 훨씬 더 오랫동안 질병 진행 없이 환자들이 생존할 수 있도록 도울 수 있다는 새로운 증거를 보여줍니다. 또한, 여러 차례 치료받은 환자군에서 3분의 1이 최소 5년 동안 치료 및 진행 없이 지낼 수 있었습니다."라고 말했습니다. CARTITUDE-1 임상 1b/2상 연구(97명 환자 대상)는 다발골수종으로 여러 차례 치료받은 환자를 대상으로 CARVYKTI®의 효능을 평가했습니다. 5년 이상 무진행 생존을 달성한 환자(32명)는 평균 6가지 이전 치료 이력을 가지고 있었으며, 고위험 세포유전학(23.3%), 골외 질환(12.5%), 삼중 계열 불응성(90.6%), 오중 약물 불응성(46.9%) 하위 그룹을 포함했습니다. 평균 61.3개월 추적 관찰 결과, 전체 생존 기간(OS) 중앙값은 60.7개월(95% 신뢰 구간 [CI] 41.9, 추정 불가 [NE])로 나타나 CARVYKTI®의 반응 깊이와 지속성을 보여주었습니다. 장기 추적 관찰에서도 CARTITUDE-1 연구의 안전성 프로파일은 CARVYKTI®의 알려진 안전성 프로파일과 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다. 새롭게 보고된 이차 원발성 악성 종양은 두 건(모두 고형암)이었으며, 새로운 파킨슨증 또는 뇌신경 마비 사례는 없었습니다. 또한, 2025년 ASCO 연례 회의에서 발표된 또 다른 CARVYKTI® 연구인 CARTITUDE-4 연구의 추가 데이터는 표준 치료법 대비 CARVYKTI®의 PFS 및 OS를 표준 및 고위험 세포유전학, 골외 질환, 치료 라인별 하위 그룹에서 평가했습니다(초록 번호 #7539). 결과는 CARVYKTI®가 하위 그룹 전반에 걸쳐 PFS와 OS를 개선했음을 보여주었습니다. 1~3회 이전 치료 후 표준 위험 질환 환자에서는 PFS 곡선이 생존율의 안정성을 나타냈습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 다발골수종 연구개발 부사장인 Jordan Schecter 박사는 "우리의 다발골수종 포트폴리오와 파이프라인 전반에 걸쳐, 우리는 진행을 치료하는 것에서 완치를 목표로 치료하는 것으로 전환하고 있습니다. 우리의 초점은 환자의 생존 기간을 연장하고, 질병 생물학에 대한 전문성을 바탕으로 완치 가능성이 있는 치료 요법을 개발하는 것입니다."라고 말했습니다. 이러한 연구 결과는 곧 개최될 유럽 혈액학회(EHA) 2025 학회에서도 발표될 예정입니다. CARTITUDE-1 연구의 1b 부분은 29명의 환자를 대상으로 했으며, LCAR-B38M CAR-T 세포(LEGEND-2)의 첫 인간 대상 연구에서 얻은 정보를 바탕으로 cilta-cel의 안전성을 특성화하고 용량을 확인하는 것이 주요 목표였습니다. 이 부분에서 관찰된 안전성 프로파일을 기반으로, 추가 CARTITUDE 연구에서 외래 환자 투여가 평가되고 있습니다. 연구의 2상 부분은 전체 반응을 주요 평가 변수로 하여 cilta-cel의 효능을 평가하고 있습니다. 이 연구에는 역사적으로 6개월 미만의 예상 PFS 중앙값과 약 1년의 예상 OS 중앙값을 가진 다발골수종 환자들이 참여했습니다. CAR 단백질은 인간 BCMA에 대한 높은 친화도를 부여하도록 설계된 두 개의 BCMA 표적 단일 도메인을 특징으로 합니다. BCMA 발현 세포에 결합하면 CAR는 T 세포 활성화, 증식 및 표적 세포 제거를 촉진합니다. 2017년 12월, 존슨앤드존슨의 자회사인 Janssen Biotech, Inc.는 Legend Biotech USA, Inc.와 CARVYKTI®를 개발 및 상용화하기 위한 독점적인 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 다발골수종은 골수에서 발견되는 백혈구의 일종인 형질 세포에 영향을 미치는 완치 불가능한 혈액암입니다. 다발골수종에서는 이러한 형질 세포가 빠르게 증식하고 퍼져나가 골수 내 정상 세포를 종양으로 대체합니다. 다발골수종은 전 세계적으로 세 번째로 흔한 혈액암이며, 여전히 완치되지 않는 질병입니다. 2024년에는 미국에서 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받고 12,000명 이상이 이 질병으로 사망할 것으로 추정되었습니다. 다발골수종 환자의 5년 생존율은 59.8%입니다. 일부 다발골수종 진단 환자는 초기 증상이 없을 수 있지만, 대부분의 환자는 골절 또는 통증, 낮은 적혈구 수, 피로, 높은 칼슘 수치, 신장 문제 또는 감염과 같은 증상으로 인해 진단됩니다.