미국 FDA 종양학 약물 자문위원회, 고위험 스몰더링 다발성 골수종 환자를 위한 darzalex faspro (daratumumab and hyaluronidase-fihj)의 이익-위험 프로필 지지 투표

존슨앤드존슨(JNJ)의 다발골수종 치료제 DARZALEX FASPRO®, 고위험 무증상 다발골수종 환자 치료 가능성 열려 존슨앤드존슨은 미국 식품의약국(FDA)의 종양학 약물 자문위원회(ODAC)가 성인 고위험 무증상 다발골수종(HR-SMM) 환자 치료를 위한 단일 요법 DARZALEX FASPRO®(daratumumab and hyaluronidase-fihj)의 이익-위험 프로파일에 대해 찬성(6-2)으로 투표했다고 2025년 5월 20일 발표했습니다. HR-SMM 성인 환자 대상 DARZALEX FASPRO® 승인 신청은 2024년 11월 FDA에 제출되었습니다. 이번 투표 결과는 활성 다발골수종(MM) 발병 가능성이 높은 환자 치료에 있어 중요한 전환점이 될 것으로 예상되며, 질병의 경과와 치료 방식을 바꿀 잠재력을 가지고 있습니다. DARZALEX FASPRO®는 이미 MM 치료의 기반 요법으로 자리 잡고 있으며, 이번 적응증으로 승인될 경우 조기 개입의 새로운 가능성을 열어줄 것입니다. 현재 고위험 무증상 다발골수종을 특정하여 치료하는 승인된 치료제는 없습니다. 2024년 미국에서는 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받을 것으로 추정되며, 이 중 약 15%가 무증상 다발골수종으로 분류됩니다. 고위험 무증상 다발골수종 환자는 증상이 없지만, 약 50%는 2~3년 내에 활성 질환으로 진행될 가능성이 있습니다. 현재 무증상 다발골수종, 심지어 고위험군에 해당하는 경우에도 표준 치료법은 질병 진행 시점까지 적극적인 모니터링("Watch and Wait")이며, 이는 말기 장기 손상이 감지된 후에야 치료적 개입으로 이어질 수 있습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 사업부 종양학 임상 연구 부사장인 Sen Zhuang 박사는 "고위험 무증상 다발골수종에서 조기 개입은 질병 진행 또는 사망 위험을 감소시키는 것으로 나타났습니다"라며, "AQUILA 연구에서 입증된 선제적 접근 방식은 질병이 활성 단계로 진행되기 전에 치료를 제공하는 플랫폼을 통해 암보다 앞서 나아가려는 존슨앤드존슨의 열망을 보여주는 사례입니다"라고 말했습니다. 자문위원회는 HR-SMM 환자를 대상으로 DARZALEX FASPRO®와 표준 치료법인 적극적 모니터링의 효능 및 안전성을 평가한 3상 무작위 공개 시험인 AQUILA 연구 데이터를 검토했습니다. 해당 연구 결과는 2024년 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 처음 발표되었으며, 동시에 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 게재되었습니다. 노스캐롤라이나주 앳트리움 헬스/레빈 암 연구소의 Peter Voorhees 박사는 "고위험 무증상 다발골수종은 승인된 치료법이 없어 여전히 어려운 임상적 난제이며, 조기 개입은 활성 다발골수종으로의 진행을 지연시키거나 예방할 수도 있습니다"라며, "이 단계에서 제한된 치료 기간의 위험과 이익을 평가하는 위원회의 균형 잡힌 접근과 DARZALEX FASPRO®의 잠재력을 인정해 준 것에 감사드립니다"라고 덧붙였습니다. 이번 권고는 조기 진단과 치료가 표준이 되고, 암 없는 세상을 향해 나아가는 종양학 미래에 대한 존슨앤드존슨의 비전을 강화합니다. 존슨앤드존슨은 지속적인 과감한 선택을 통해 다발골수종 환자의 치료 패러다임을 발전시키겠다는 사명에 전념하고 있습니다. ODAC는 FDA의 요청에 따라 종양학 질환 치료에 사용되는 의약품의 안전성 및 유효성 데이터를 검토하고 평가하기 위해 소집됩니다. 위원회는 평가를 바탕으로 비구속적 권고를 제공하지만, 최종적인 약물 승인 결정은 FDA가 내립니다. 다발골수종은 골수에서 발견되는 형질 세포라는 백혈구의 일종에 영향을 미치는 혈액암입니다. 다발골수종에서는 이러한 악성 형질 세포가 증식하여 골수 내 정상 세포를 대체합니다. 다발골수종은 전 세계적으로 두 번째로 흔한 혈액암이며, 완치되지 않는 질병입니다. 2024년 미국에서는 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받고 12,000명 이상이 이 질병으로 사망할 것으로 추정됩니다. 다발골수종 환자의 5년 생존율은 59.8%입니다. 일부 다발골수종 진단 환자는 초기 증상이 없지만, 대부분은 골절 또는 통증, 낮은 적혈구 수치, 피로감, 높은 칼슘 수치, 신장 문제 또는 감염과 같은 증상으로 인해 진단됩니다. 무증상 다발골수종(SMM)은 비정상적인 단클론성 골수 형질 세포 증식과 비정상적으로 높은 M 단백질 수치를 특징으로 하며, 골수종 정의 사건이 없는 무증상 중간 질환 상태입니다. SMM은 매년 10%의 확률로 다발골수종(MM) 또는 관련 질환으로 진행될 위험이 있지만, 고위험 SMM 환자의 절반은 MM으로 진행되며 진단 후 불과 2년 안에 심각한 증상과 장기 손상 발병 위험에 처하게 됩니다. DARZALEX FASPRO®는 2020년 5월 미국 FDA 승인을 받았으며, MM에 대해 9가지 적응증으로 승인되었고, 그 중 4가지는 이식이 가능한 또는 불가능한 신규 진단 환자의 전방 치료를 위한 것입니다. DARZALEX FASPRO®는 MM 환자 치료를 위해 승인된 유일한 피하 CD38 표적 항체입니다. DARZALEX FASPRO®는 재조합 인간 히알루로니다제 PH20과 Halozyme의 ENHANZE® 약물 전달 기술이 함께 제형화되었습니다. DARZALEX®(daratumumab)는 2015년 11월 미국 FDA 승인을 받았으며, 8가지 적응증으로 승인되었고, 그 중 3가지는 이식이 가능한 신규 진단 환자 및 이식이 불가능한 신규 진단 환자를 포함한 전방 치료입니다. DARZALEX®는 MM 치료를 위해 승인된 최초의 CD38 표적 항체입니다. DARZALEX® 기반 요법은 전 세계 618,000명 이상의 환자 치료에 사용되었습니다. 2012년 8월, Janssen Biotech, Inc.와 Genmab A/S는 daratumumab의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점 라이선스를 Janssen에 부여하는 전 세계 계약을 체결했습니다.