JOHNSON JOHNSON, 전신 중증근육무력증(gmg) 환자 중 가장 폭넓은 집단에서 장기적인 질병 조절을 제공하는 새로운 FcRn 차단제인 imaavytm nipocalimab에 대해 FDA 승인 획득

존슨앤드존슨, 중증 근무력증 신약 IMAAVY™ FDA 승인 획득 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)은 미국 식품의약국(FDA)이 중증 근무력증(gMG) 치료제인 IMAAVY™(nipocalimab-aahu)를 승인했다고 30일 발표했습니다. 이번 승인은 FDA의 우선 심사(Priority Review) 지정을 받은 후 이루어졌으며, 성인 및 12세 이상 소아 환자 중 항아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항근육 특이 키나아제(MuSK) 항체 양성인 광범위한 환자군에게 지속적인 질병 조절 가능성을 제공하는 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대됩니다. 미국 근무력증 재단(Myasthenia Gravis Foundation of America)의 사만다 마스터슨(Samantha Masterson) 회장 겸 CEO는 "근무력증을 앓고 있는 환자들이 삶의 안정성, 독립성, 예측 가능성을 높여줄 새로운 치료 옵션에 대한 희망을 가지고 있다는 것을 꾸준히 듣고 있습니다"라며, "오늘 발표된 승인은 MG 증상 재발이 환자와 그 가족에게 안겨주는 끊임없는 불확실성과 심각한 신체적, 정신적 부담을 해소하는 데 도움이 될 수 있는 또 다른 선택지를 제공합니다"라고 말했습니다. 중증 근무력증은 만성적이고 debilitating한 자가면역 질환으로, 효과적이고 안전하며 지속적인 질병 조절을 제공하는 치료법에 대한 환자들의 미충족 수요가 상당합니다. 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 환자는 전체 항체 양성 gMG 환자의 90% 이상을 차지합니다. IMAAVY는 다른 면역 기능에 추가적인 영향을 미치지 않으면서 해로운 IgG 자가항체를 포함한 면역글로불린 G(IgG) 수치를 현저히 감소시키도록 설계된 면역 선택적 치료제입니다. 이번 승인은 현재 진행 중인 임상 3상 Vivacity-MG3 연구 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 gMG 성인 환자를 대상으로 한 FcRn 차단제 등록 임상 시험 중 가장 긴 1차 평가 변수 추적 기간을 자랑합니다. 연구 결과에 따르면, IMAAVY와 표준 치료(SOC) 병용 요법은 MG-ADL 점수 개선 측면에서 24주 동안 위약과 SOC 병용 요법 대비 우수한 질병 조절 효과를 보였습니다. 이는 환자들이 씹기, 삼키기, 말하기, 호흡과 같은 필수적인 일상 기능을 회복했음을 의미합니다. 또한, 개방형 연장 연구(OLE)에서 IMAAVY와 SOC 병용 요법을 받은 참가자들은 20개월까지 개선 효과를 유지했습니다. IMAAVY는 첫 투여부터 24주간 최대 75%까지 자가항체 수치를 신속하고 지속적으로 감소시키는 것으로 나타났습니다. 버팔로 대학교 신경학 교수인 니콜라스 J. 실베스트리(Nicholas J. Silvestri) 박사는 "IMAAVY의 임상 결과는 gMG 치료에 있어 중요한 이정표를 나타냅니다"라며, "환자들은 상당한 증상 완화와 지속적인 질병 조절 효과를 경험했으며, 이는 일상 기능 개선으로 이어졌고 Vivacity-MG3 임상 시험에서 24주 동안 효과가 감소하지 않았습니다. 이러한 수준의 내구성 있는 증상 안정성을 제공하는 치료법은 복잡하고 예측 불가능한 gMG를 관리하는 데 있어 의미 있는 진전이며, AChR+ 및 MuSK+ 성인 및 12세 이상 소아 환자 모두에게 적용 가능하다는 점은 더 많은 환자에게 FcRn 치료 옵션을 제공하게 될 것입니다"라고 덧붙였습니다. 현재 진행 중인 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 청소년(12-17세) 대상 Vibrance 2/3상 소아 임상 시험 결과에서도 IMAAVY와 SOC 병용 요법은 24주 동안 총 혈청 IgG 69% 감소라는 1차 평가 변수를 충족했으며, MG-ADL 및 QMG 점수 개선이라는 2차 평가 변수도 달성했습니다. IMAAVY는 Vivacity-MG3 및 Vibrance-MG 임상 시험 전반에 걸쳐 일관된 안전성 프로파일을 보여주었으며, 성인 및 소아 환자군에서 유사한 내약성을 나타냈습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 글로벌 면역학 치료 분야 책임자인 데이비드 리(David Lee) 박사는 "오늘 FDA의 IMAAVY 승인은 자가면역 질환으로 고통받는 2억 4천만 명 이상의 환자들에게 역사적인 이정표가 될 것입니다. 이들 중 상당수는 승인된 표적 치료법이 거의 없거나 전혀 없는 상황입니다"라며, "이번 승인은 니포칼리맙 프로그램에 대한 수년간의 과학적 헌신, 협력, 그리고 노력의 결과이며, 우리는 항-AChR 또는 항-MuSK 항체 양성 gMG 환자들에게 이 새로운 치료 옵션을 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다"라고 말했습니다. 존슨앤드존슨은 모든 치료제의 합리적인 접근성을 지원하기 위해 노력하고 있으며, 미국 내에서는 IMAAVY withMe라는 환자 지원 프로그램을 제공합니다. 이 프로그램을 통해 IMAAVY를 처방받은 상업 보험 가입 환자는 첫 투여를 빠르면 일주일 안에 받을 수 있으며, 주입당 최저 0달러로 이용할 수 있습니다. 니포칼리맙의 gMG 치료 승인을 위한 보건 당국 제출은 현재 전 세계 다수의 규제 당국에서 검토 중입니다. 편집자 주: 근무력증(MG)은 면역 체계가 신경근 접합부의 단백질을 표적으로 삼는 항체(예: 항아세틸콜린 수용체[AChR], 항근육 특이 티로신 키나아제[MuSK])를 잘못 생성하여 정상적인 신경 신호를 차단하거나 방해함으로써 근육 수축을 손상시키거나 방지하는 자가면역 질환입니다. 전 세계적으로 약 70만 명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. 이 질환은 남성과 여성 모두에게 영향을 미치며 모든 연령, 인종 및 민족 그룹에서 발생하지만, 젊은 여성과 고령 남성에게서 가장 흔하게 발병합니다. MG 진단을 받은 사람의 약 50%는 여성이며, 이 여성의 약 5분의 1은 가임기 여성입니다. 소아 환자(12-17세)에서 MG의 신규 사례의 약 10~15%가 진단됩니다. 소아 MG 환자 중에서는 여아가 남아보다 더 많이 영향을 받으며, 미국 소아 MG 사례의 65% 이상이 여아에서 진단됩니다. 초기 질환 증상은 주로 안구 관련 증상이지만, MG 환자의 약 85%는 심각한 근육 약화와 언어 및 삼킴 곤란을 특징으로 하는 전신 근무력증(gMG)으로 진행됩니다. 미국 내 약 10만 명이 gMG를 앓고 있습니다. 소아 환자와 같은 취약한 gMG 환자군은 치료 옵션이 더 제한적입니다.