JOHNSON & JOHNSON의 tar 200 단독 요법, BCG 불응성 고위험 유두상 방광암 환자에서 80% 이상의 높은 무병 생존율 달성

존슨앤드존슨(JNJ), 방광암 치료제 TAR-200 임상 2b상 중간 결과 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 특정 유형의 방광암 환자를 대상으로 TAR-200의 임상 2b상 SunRISe-1 연구 코호트 4의 초기 결과를 발표했습니다. 이 결과에 따르면, TAR-200은 재치료 없이 80% 이상의 질병 없는 생존율(DFS)을 보였으며, 환자의 94%가 방광을 보존할 수 있었습니다. 이는 BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자 중 유두상 병변만 있는 경우(고등급 Ta 또는 T1)에 대한 것으로, 높은 DFS율과 방광 보존율, 그리고 우수한 내약성을 갖춘 안전성 프로파일은 TAR-200이 수술을 대체할 수 있는 의미 있는 치료 옵션이 될 잠재력을 보여줍니다. 해당 결과는 2025 미국 비뇨기과학회(AUA) 연례 회의의 '비뇨기과 분야의 패러다임 전환 및 진료 변화를 가져올 임상 시험' 세션에서 발표되었습니다. 마드리드 대학병원(Hospital Universitario 12 de Octubre) 비뇨기 종양학과장인 Félix Guerrero-Ramos 박사는 "대부분의 환자가 이 중요한 초기 연구 기간 동안 암 재발 없이 지냈다는 점은 방광 적출 외에 선택지가 제한적인 환자들에게 TAR-200이 매우 효과적인 치료법이 될 수 있음을 시사합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 "12개월 및 그 이후까지 환자들을 계속 모니터링하면서, 이 고위험 환자군에서 질병 없는 생존율을 유지하고 예후를 개선하는 TAR-200의 장기적인 효능을 평가하는 데 집중할 것입니다"라고 덧붙였습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문 방광암 질환 리더인 Christopher Cutie 박사는 "BCG 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암 환자에게 방광 적출술은 오랫동안 표준 치료법으로 간주되어 왔습니다. 이는 환자의 삶의 질에 지대한 영향을 미치는 중대한 수술입니다"라며, "이번 결과는 TAR-200이 효과적이고 내약성이 우수하며 방광을 보존하면서 수술을 대체할 수 있는 의미 있는 치료법이 될 수 있음을 보여줍니다"라고 강조했습니다. SunRISe-1 연구 코호트 4의 중간 분석 초기 결과에 따르면, BCG 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암 환자에게 TAR-200 단독 요법으로 치료받은 경우, 6개월 및 9개월 시점에서 각각 85.3%와 81.1%의 DFS율을 기록했습니다. 이러한 높은 DFS율은 해당 환자군에서 재발 위험이 상당하다는 점을 고려할 때 특히 고무적입니다. 고등급 Ta 및 T1 질환 환자에서도 DFS율은 꾸준히 높게 나타났습니다. 6개월 시점에서 각각 85.7%와 84.7%, 9개월 시점에서는 82.1%와 79.4%의 DFS율을 보였습니다. 이러한 두 하위 유형 모두에서 일관된 높은 DFS율은 TAR-200이 종양 깊이에 관계없이 지속적인 조직 침투력을 제공할 수 있는 잠재력을 시사합니다. 특히, 평균 추적 관찰 기간 12.8개월 동안 94.2%의 환자가 근치적 방광 절제술을 피할 수 있었습니다. 9개월 시점에서의 조기 무진행 생존율 및 전체 생존율은 각각 95.6%와 98%로, TAR-200 치료 환자에서 질병 진행 또는 사망이 매우 드물게 발생하여 안심할 수 있는 결과입니다. 12개월 DFS 데이터는 아직 성숙되지 않았지만, 이러한 예비 결과는 TAR-200의 지속적인 방광 내 젬시타빈 전달이 침습적인 시술의 필요성을 최소화하면서도 장기적인 질병 조절을 제공할 수 있음을 시사합니다. 이러한 결과는 BCG 치료 경험이 있는 유두상 병변만 있는 고위험 비근육 침습성 방광암 환자를 대상으로 TAR-200과 화학 요법을 비교하는 임상 3상 SunRISe-5 연구(NCT06211764)에서 지속적인 평가를 뒷받침합니다. 총 52명의 환자가 등록된 가운데, TAR-200 단독 요법의 안전성 프로파일은 이전 연구와 일관되었으며 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다. 대부분의 치료 관련 이상 반응(TRAEs)은 경미했으며 신속하게 해결되었고, 평균 지속 기간은 3.7주였습니다. 흔한 TRAEs로는 배뇨 곤란(40.4%), 빈뇨(30.8%), 요절박(26.9%) 등이 있었습니다. 3등급 이상의 TRAEs는 13.5%의 환자에게서 발생했으며, 가장 흔한 것은 방광 통증(3.8%)이었습니다. 세 명의 환자(5.8%)가 심각한 TRAEs를 경험했으며, 단 네 명(7.7%)만이 TRAEs로 인해 치료를 중단했습니다. 치료 관련 사망은 보고되지 않았습니다. 방광암은 전 세계적으로 10대 암에 속하며 매년 약 백만 명의 환자에게 영향을 미칩니다. 발전에도 불구하고, 표준 치료법은 40년 이상 거의 변화가 없어 초기 BCG 요법이 효과가 없을 경우 환자들은 제한된 치료 옵션에 직면해 있습니다. TAR-200은 약물을 방광 내로 지속적으로 전달하여 초기 방광암 치료에 새로운 접근 방식을 제공합니다. TAR-200은 의료 전문가에 의해 간단한 외래 시술로 마취 없이 방광 내에 직접 삽입됩니다. 방광 내에 유지되도록 설계되어 일상 활동에 지장을 주지 않으며 하루 종일 지속적으로 약물을 방출합니다. 현재까지 TAR-200은 SunRISe 임상 프로그램을 통해 10,000회 이상 사용되었습니다. TAR-200은 연구용 방광 내 젬시타빈 방출 시스템입니다. 2025년 1월, 존슨앤드존슨은 실시간 종양학 검토(RTOR) 프로그램을 통해 FDA에 TAR-200에 대한 신약 신청(NDA)을 시작했다고 발표했습니다. 2023년 12월, FDA는 BCG 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암 환자 중 근치적 방광 절제술이 부적합하거나 받기를 원하지 않는 환자를 대상으로 TAR-200에 대해 혁신 치료제 지정(BTD)을 부여했습니다. TAR-200의 안전성과 효능은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 한 SunRISe-4 연구와 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 한 SunRISe-1, SunRISe-3, SunRISe-5 연구에서 평가되고 있습니다. 고위험 비근육 침습성 방광암은 방광 점막층(요로상피)을 넘어 재발하거나 진행하여 근육 침습성 방광암으로 발전할 가능성이 낮은 위험군에 비해 높은 비근육 침습성 방광암의 한 유형입니다. 고위험 비근육 침습성 방광암은 비근육 침습성 방광암 환자의 15-44%를 차지하며, 고등급, 큰 종양 크기, 다발성 종양, 상피내암(CIS)의 존재를 특징으로 합니다. 현재 BCG 치료에 실패한 비근육 침습성 방광암 환자에게는 근치적 방광 절제술이 권장되며, 근육 침습 진행 전에 시행될 경우 90% 이상의 암 특이적 생존율을 보입니다. 비근육 침습성 방광암은 일반적으로 고령 환자에게 영향을 미치므로, 많은 환자가 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 신체적으로 적합하지 않을 수 있습니다. 높은 재발 및 진행률은 이러한 환자들에게 상당한 이환율과 고통을 야기할 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에서의 강점을 바탕으로 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 만들어가고 있습니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 통해 오늘날 헬스케어 솔루션의 전반에 걸쳐 혁신하고 내일의 돌파구를 제공하며 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.