JOHNSON & JOHNSON의 Tar 200 단독 요법, 특정 방광암 환자에서 가장 높은 완전 반응률과 지속적인 임상적 이점 입증

존슨앤드존슨(JNJ), 방광암 치료제 TAR-200 임상 결과 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)이 특정 유형의 방광암 환자를 대상으로 하는 TAR-200의 주요 2b상 임상시험인 SunRISe-1 연구의 2차 코호트(Cohort 2) 데이터를 발표했습니다. 이 데이터에 따르면, TAR-200은 재치료 없이도 높은 완전 관해율을 보였으며, 반응자의 절반 이상이 최소 12개월 동안 암 재발 없이 지낸 것으로 나타났습니다. 이번 결과는 바실러스 칼메트-게랭(BCG) 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자 중, 제자리암종(CIS)을 동반하거나 또는 유두종을 동반한 환자들 가운데 근치적 방광 절제술(RC)이 부적합하거나 거부하는 환자들에게 TAR-200이 획기적인 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다. 해당 결과는 2025년 미국 비뇨기과 학회(AUA) 연례 회의의 '비뇨기과 분야의 패러다임 전환 및 진료 변화를 가져올 임상 시험' 세션에서 발표되었습니다. 업스테이트 의과대학 비뇨기과 부교수이자 발표자인 Joseph Jacob 박사는 "TAR-200 치료는 장기적인 효과를 보여주었습니다. 환자의 82% 이상이 완전 관해를 달성했으며, 초기 치료에 반응한 환자의 절반 이상이 1년 후에도 암의 징후를 보이지 않았습니다."라며, "이러한 결과는 HR-NMIBC 환자에서 관찰된 가장 높은 완전 관해율을 나타내며, TAR-200이 환자들에게 장기적인 암 통제력을 제공할 잠재력을 강조합니다."라고 말했습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 방광암 질환 리더인 Christopher Cutie 박사는 "방광암은 전 세계 10대 암 중 하나이지만, 지난 40년 이상 치료 옵션이 크게 변하지 않아 초기 BCG 요법이 효과가 없을 경우 환자들은 선택의 폭이 좁았습니다."라며, "TAR-200은 간단하고 일상적인 시술을 통해 약물을 방광 내에 지속적으로 전달하도록 설계되어 환자들에게 이점을 제공합니다. 이번 데이터는 환자들이 의미 있는 기간 동안 암 없이 지낼 수 있음을 보여주며, 이 어려운 질병에 직면한 환자들에게 중요한 진전을 의미합니다."라고 덧붙였습니다. 2025년 3월 기준, 연구에 등록된 85명의 환자 중 82.4%(95% 신뢰 구간 [CI], 72.6-89.8)가 완전 관해(CR)를 달성했습니다. 이는 치료 후 암이 탐지되지 않음을 의미합니다. 이러한 높은 반응률은 지속적인 질병 통제로 이어져, 반응자의 52.9%가 1년 후에도 완전 관해를 유지했습니다. 반응 기간 중앙값(DOR)은 25.8개월(95% CI, 8.3-추정 불가)로, 많은 환자들이 재치료 없이 2년 이상 암 없이 지냈음을 나타냅니다. 12개월 시점에서 반응자의 86.6%(95% CI, 76.6-92.6)는 방광 절제술 없이 지냈습니다. 중요한 점은 치료가 잘 견뎌졌으며, 대부분의 이상 반응은 경미한 요로 증상이었다는 것입니다. 이러한 결과는 TAR-200이 특정 유형의 BCG 불응성 HR-NMIBC 환자에게 매우 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공함을 보여줍니다. 치료 관련 이상 반응(TRAEs)의 대부분은 경미하고 관리 가능했습니다. 전체적으로 71명(83.5%)의 환자가 TRAEs를 경험했으며, 이 중 대다수는 방광 자극이나 불편감과 같은 저등급 요로 증상이었습니다. 11명(12.9%)의 환자가 3등급 이상의 TRAEs를 경험했으며, 5명(5.9%)의 환자가 심각한 TRAEs를 보고했습니다. TRAEs로 인해 치료를 중단한 환자는 단 3명(3.5%)이었으며, 치료 관련 사망 사례는 없었습니다. TAR-200은 마취 없이 의료 전문가에 의해 간단한 외래 시술로 방광 내에 직접 삽입됩니다. 방광 내에 유지되도록 설계되어 일상 활동에 지장을 주지 않으며, 하루 종일 지속적으로 약물을 방출합니다. 현재까지 TAR-200은 SunRISe 임상 프로그램의 일환으로 10,000회 이상 시술되었습니다. 이전에는 2024년 유럽 종양학회(ESMO) 및 2024년 미국 비뇨기과 학회(AUA) 연례 회의에서 2차 코호트의 초기 결과가 발표된 바 있습니다. 2025년 1월, 존슨앤드존슨은 실시간 종양학 검토(RTOR) 프로그램을 통해 TAR-200에 대한 신약 신청을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 발표했습니다. TAR-200은 연구용 방광 내 주입형 젬시타빈 방출 시스템입니다. 2025년 1월, 존슨앤드존슨은 실시간 종양학 검토(RTOR) 프로그램을 통해 TAR-200에 대한 신약 신청을 FDA에 제출했다고 발표했습니다. 2023년 12월, FDA는 근치적 방광 절제술이 부적합하거나 받지 않기로 선택한 BCG 불응성 HR-NMIBC 환자 치료를 위해 TAR-200에 혁신 신약 지정(BTD)을 부여했습니다. TAR-200의 안전성과 효능은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 하는 SunRISe-4와 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 하는 SunRISe-1, SunRISe-3, SunRISe-5 연구에서 평가되고 있습니다. 고위험 비근육 침습성 방광암은 저위험 NMIBC에 비해 재발하거나 방광 내피를 넘어 퍼져 근육 침습성 방광암으로 진행될 가능성이 높은 비침습성 방광암의 한 유형입니다. HR-NMIBC는 NMIBC 환자의 15-44%를 차지하며, 고등급, 큰 종양 크기, 다발성 종양 존재, CIS 등의 특징을 보입니다. 현재 BCG 치료에 실패한 NMIBC 환자에게는 근치적 방광 절제술이 권장되며, 근육 침습 진행 전에 시행될 경우 90% 이상의 암 특이 생존율을 보입니다. NMIBC는 일반적으로 고령 환자에게 영향을 미치기 때문에, 많은 환자들이 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 받기 어렵습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 혁신적인 의료 기술을 통해 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 구축하고자 합니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루어 내일의 획기적인 발전을 제공하고 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.