JOHNSON JOHNSON, 일반 중증 근무력증 성인 환자에서 장기적이고 지속적인 질병 조절 효과를 보여주는 니포칼리맙의 새로운 데이터 공개

존슨앤드존슨(JNJ), 중증 근무력증 치료제 니포칼리맙 장기 유효성 및 안전성 데이터 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 항체 양성(anti-AChR+, anti-MuSK+, anti-LRP4+) 성인 전신 중증 근무력증(gMG) 환자를 대상으로 한 임상 3상 Vivacity-MG3 이중 눈가림 연구 및 현재 진행 중인 공개 연장 연구(OLE)의 추가 분석 결과를 발표했습니다. 이 분석은 investigational 니포칼리맙(nipocalimab)의 장기 유효성과 안전성을 평가한 것입니다. 데이터에 따르면, 니포칼리맙과 표준 치료(SOC)를 병용한 환자들은 84주 동안 MG-ADL 및 QMG 점수에서 지속적인 개선을 보였으며, 총 면역글로불린 G(IgG) 수치도 꾸준히 감소했습니다. 이러한 결과는 미국 신경학회(American Academy of Neurology, AAN) 2025 연례 회의에서 발표될 예정이며, 존슨앤드존슨은 총 12개의 초록을 발표할 예정입니다. 이 중에는 Vivacity-MG3 연구의 이중 눈가림 단계에서의 QMG 점수 개선에 대한 구두 발표도 포함됩니다. 캔자스 의과대학 신경과 부교수인 Constantine Farmakidis 박사는 "전신 중증 근무력증은 만성적인 경과를 보이고 환자들에게 상당한 부담을 주기 때문에, 니포칼리맙이 84주 동안 지속적인 질병 조절 효과를 보인 것은 매우 중요한 결과"라며, "AChR, MuSK 또는 LRP4 자가항체 양성 환자군 전반에 걸쳐 MG-ADL 및 QMG 점수로 측정된 질병 조절 개선을 보여주는 이러한 결과에 고무적"이라고 밝혔습니다. 공개 연장 연구(OLE)에서 니포칼리맙과 표준 치료를 받은 환자들은 60주 시점에 MG-ADL 점수에서 베이스라인 대비 평균 -5.64점(p<0.001)의 개선을 보였습니다. 위약에서 니포칼리맙으로 전환한 환자군에서도 평균 -6.01점(p<0.001)의 개선이 나타났습니다. 또한, 항체 양성 환자군에서 스테로이드를 복용 중이던 환자의 45%가 데이터 집계 시점에 스테로이드 용량을 절반 이상 줄이거나 복용을 중단할 수 있었습니다. 이 환자들의 평균 프레드니손 용량은 하루 23mg에서 10mg으로 감소했습니다. 니포칼리맙은 OLE 단계 전반에 걸쳐 일관되고 내약성 있는 안전성 프로파일을 유지했습니다. 임상 3상 Vivacity-MG3 이중 눈가림 연구의 추가 결과에 따르면, 니포칼리맙과 표준 치료를 병용한 환자들은 위약과 표준 치료를 병용한 환자 대비 22주 및 24주 동안 QMG 점수에서 통계적으로 유의미한 개선(-4.9점, p<0.001)을 달성했습니다. 니포칼리맙 치료군 환자들은 위약 치료군 대비 20주 시점에 QMG 점수 3점 이상 개선을 유지할 가능성이 4배 더 높았습니다. 또한, 니포칼리맙 치료 환자의 36.4%가 연구 기간 동안 QMG 점수 75% 이상 개선을 보인 반면, 위약군에서는 10.5%(p<0.001)에 그쳤습니다. QMG 점수 3점 이상의 감소는 근력 개선으로 인한 증상 심각도 감소를 의미하며, 이는 삼킴이나 씹기 등 일상생활 활동 수행 능력을 향상시킵니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문 부사장 겸 자가항체 포트폴리오 및 모체 태아 면역 질환 분야 리더인 Katie Abouzahr 박사는 "전 세계 전신 중증 근무력증 환자들은 삼킴 곤란, 발음 장애, 근육 약화 등 일상적인 어려움을 겪고 있다"며, "이러한 어려움을 해결하고 장기적으로 지속적인 질병 조절과 안정성을 제공하는 추가적이고 효과적인 치료 옵션이 필요하다"고 말했습니다. 이어 "이번 긍정적인 데이터는 gMG를 포함한 자가항체 질환 환자들에게 잠재적인 혁신적인 치료 옵션을 개발하는 데 대한 우리의 노력을 강조한다"고 덧붙였습니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화력으로 결합하여 차단하고, 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 investigational 단클론 항체입니다. 이는 자가항체 및 동종항체에 영향을 미칠 수 있으며, 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 류마티스 질환 등 세 가지 주요 자가항체 영역의 여러 질환에 적용될 수 있습니다. 또한, 태반에서 IgG와 FcRn의 결합을 차단함으로써 모체 동종항체의 태반 통과를 제한하는 데에도 기여할 것으로 예상됩니다. 니포칼리맙은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 여러 주요 지정 사항을 획득했습니다. 여기에는 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN), 성인 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA), 전신 중증 근무력증(gMG), 태아 신생아 동종 면역 혈소판 감소증(FNAIT), 쇼그렌 증후군(SjD) 등에 대한 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정과 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)이 포함됩니다. 또한, HDFN 및 쇼그렌 증후군에 대한 미국 FDA 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정, gMG에 대한 미국 FDA 우선 심사(Priority Review) 지정 등도 받았습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 근간이라고 믿으며, 혁신적인 의료 기술을 통해 복잡한 질병을 예방, 치료, 완치하는 세상을 만들고, 보다 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하고자 노력하고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine)과 의료 기기(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 현재의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루어 미래의 획기적인 발전을 이끌고 인류 건강에 깊은 영향을 미치고자 합니다.