Nipocalimab, 성인 중등도-중증 쇼그렌 증후군 치료를 위한 미국 FDA 혁신 신약 지정 최초이자 유일한 연구 치료제, 신속 심사 대상 지정

존슨앤드존슨(JNJ), 쇼그렌 증후군 치료제 니포칼리맙에 FDA 패스트트랙 지정 획득 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 investigational 치료제인 니포칼리맙(nipocalimab)에 대해 성인 중등도-중증 쇼그렌 증후군(Sjögren’s disease, SjD) 치료를 위한 패스트트랙 지정(Fast Track designation, FTD)을 부여했습니다. 이는 지난해 말 해당 investigational 치료제가 이미 혁신 신약(Breakthrough Therapy designation, BTD)으로 지정된 데 이은 쾌거입니다. 현재 쇼그렌 증후군을 치료할 수 있는 승인된 첨단 치료제는 없는 상황입니다. 니포칼리맙은 쇼그렌 증후군 치료제로서 최초이자 유일하게 BTD를 획득한 치료제이며, 이번 FDA의 FTD 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결할 잠재력을 보여주는 신약의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행함으로써 환자들에게 새로운 치료 옵션을 조기에 제공하는 것을 목표로 합니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 부사장 겸 자가항체 포트폴리오 및 모체 태아 질환 분야 리더인 Katie Abouzahr 박사는 "이번 패스트트랙 지정은 심각하고 debilitating한 질환인 쇼그렌 증후군으로 고통받는 환자들에게 의미 있는 발전을 제공하려는 우리의 노력에 있어 또 다른 중요한 진전입니다. FDA와 긴밀히 협력하여 니포칼리맙의 임상 개발을 진전시키고, 이 커뮤니티에 절실히 필요한 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대합니다"라고 밝혔습니다. 쇼그렌 증후군은 현재 FDA 승인을 받은 치료제가 없어 질병의 근본적인 원인을 직접적으로 해결하지 못하고 있습니다. 이 질환은 만성적인 건조 증상을 동반하며, 관절통, 피로, 다발성 장기 시스템의 염증과 같은 전신 합병증으로 이어질 수 있습니다. 이러한 전신 합병증은 사망 위험 증가와 함께 B세포 림프종 발병 위험을 일반 인구에 비해 20배 높이는 등 관련 건강 상태를 악화시킬 수 있습니다. 지난해 발표된 임상 2상 DAHLIAS 연구 결과는 쇼그렌 증후군에 대한 잠재적 표적 치료제로서 investigational FcRn 억제제의 최초 긍정적 결과였습니다. 해당 연구에서 니포칼리맙 15mg/kg Q2W 투여군이 24주차에 위약 대비 전신 질환 활성도에서 70% 이상의 평균 상대 개선율과 77% 이상의 IgG 감소율을 달성하며 주요 평가 지표를 충족했습니다. 여러 이차 평가 지표에서도 유사한 개선 추세가 관찰되었으며, 안전성 및 내약성은 다른 니포칼리맙 임상 연구와 일관된 것으로 나타났습니다. 쇼그렌 증후군은 현재 승인된 치료제가 없는 자가항체 매개 질환 중 가장 흔한 질환 중 하나입니다. 전 세계적으로 약 400만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 여성에게서 남성보다 9배 더 흔하게 발생합니다. 이 질환은 자가항체 생성, 만성 염증, 외분비샘의 림프구 침윤을 특징으로 하며, 대부분의 환자는 구강 및 안구 건조, 관절통, 피로를 겪습니다. 중등도-중증 형태의 쇼그렌 증후군은 50% 이상의 환자에게서 나타나며, 류마티스 관절염이나 전신 홍반 루푸스와 유사한 질병 부담을 가질 수 있습니다. 이는 삶의 질과 기능적 능력을 저하시키는 주요 원인이 됩니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 FcRn을 차단하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키는 investigational 단클론 항체입니다. 이는 자가항체 및 동종항체에 의해 발생하는 다양한 질환, 특히 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체 태아 질환, 류마티스 질환 등 세 가지 주요 분야에서 잠재적 치료 옵션으로 개발되고 있습니다. 또한, 태반에서 IgG와 FcRn의 결합을 차단함으로써 모체 동종항체의 태아로의 태반 통과를 제한하는 데 기여할 것으로 기대됩니다. FDA와 유럽의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 여러 주요 지정을 부여했습니다. 여기에는 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 성인 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 FDA 패스트트랙 지정(2019년 7월), 중증 근무력증(gMG)에 대한 패스트트랙 지정(2021년 12월), 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 패스트트랙 지정(2024년 3월), 그리고 쇼그렌 증후군에 대한 패스트트랙 지정(2025년 3월)이 포함됩니다. 또한, wAIHA, HDFN, gMG, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정을 각각 획득했으며, HDFN 및 쇼그렌 증후군에 대한 FDA 혁신 신약 지정(각각 2024년 2월, 2024년 11월)도 받았습니다. gMG에 대해서는 2024년 4분기 FDA 우선 심사 대상으로 지정되었으며, HDFN에 대해서는 유럽 EMA 희귀의약품 지정(2019년 10월)도 받았습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 근원이라는 믿음 아래, 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 개인화된 솔루션이 제공되는 세상을 만들기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루어내며 내일의 획기적인 발전을 제공하고 인류 건강에 지대한 영향을 미치고자 합니다.